[헬스코리아뉴스 / 임도이] 식품의약품안전처는 28일 제약회사 한독이 수입한 희귀의약품 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria)과 비정형 용혈성 요독증후군을 치료하는 신약 ‘울토미리스(Ultomiris, 성분명: 라불리주맙·ravulizumab) 100mg/mL’를 시판허가했다. ‘울토미리스’는 영국 아스트라제네카(Astrazeneca, AZ)의 자회사 미국 알렉시온 파마슈티컬(Alexion Pharmaceuticals)가 개발한 C5 보체 억제제로 국내에서 한독이 수입해 판매한다. 

발작성 야간 혈색뇨증은 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다. 비정형 용혈성 요독증후군은 보체의 조절 이상 또는 보체 활성 조절인자의 유전적 결함 등에 의해 혈관 내에 혈전이 만들어지면서 용혈성 빈혈이 발생하는 질병으로 급성 신장 손상 및 추가적인 신장 합병증등이 특징인 질환이다.

보체(complement)는 박테리아와 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계 일부로, 면역과 염증 반응을 촉진하기 위해 작용하는 혈액내 여러 단백질의 집합(C1~C9으로 구성)을 말한다.

‘울토미리스 100mg/mL’는 보체 구성요소 5(C5)에 특이적으로 결합하는 인간화 단일 클론 항체로 보체 매개 염증 반응과 용혈반응 등을 억제한다. 이 제품은 기허가된 울토미리스주의 고농도 제품으로 환자 주사에 필요한 정맥 주입 시간을 단축할 수 있다는 것이 장점이다.

주사제인 ‘울토미리스 100mg/mL’는 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 치료, 성인·소아에서 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 억제하기 위한 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 환자의 치료에 사용한다. 

헬스코리아뉴스 취재 결과, ‘울토미리스’는 현재 해외 여러 나라에서 승인한 것으로 확인되고 있다. 

미국 식품의약국(FDA)은 지난 2018년 12월, ‘울토미리스’를 PNH 치료제로 최초 승인했으며, 올해 4월에는 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제로 확대 승인한 바 있다. 일본에서는 올해 8월 해당 적응증을 추가했다.

유럽 집행위원회(EC)도 올해 9월 23일(현지 시간), ‘울토미리스’를 AChR 항체 양성 gMG에 대한 장기지속형 치료제로 승인하는 등 사용국가가 점차 확대되고 있다. 유럽에서 장기지속형 gMG 치료제가 승인된 것은 당시가 처음이었다. 

임도이 다른기사 보기