“‘캄지오스’ 국내 허가, 한국BMS제약 노력의 결실 ... 혁신 신약 접근성 개선”

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 올해 5월, 우리나라 제약 업계에 역사적인 사건이 있었다. 고혈압, 대동맥판막협착증, 신부전증도 아니지만 심장 근육이 비대해져 혈류에 장애를 일으키는 비대성 심근병증(HCM)에 대한 최초의 치료제가 국내에 상륙한 것이다. 주인공은 바로 한국BMS제약의 ‘캄지오스(Camzyos, 성분명: 마바캄텐·mavacamten)’이다.

우리나라 식품의약품안전처는 5월 23일 ‘캄지오스’ 캡슐 4가지 용량(2.5mg, 5mg, 10mg, 15mg)을 희귀전문의약품으로 품목허가했다. 적응증은 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료였다. HCM에 대한 치료제가 국내에서 허가를 받은 사례는 ‘캄지오스’가 처음이다.

한국BMS제약은 이를 기념하기 위해 19일 기자간담회를 개최했다. 이 회사는 이번 기자간담회를 통해 국내 폐색성 비대성 심근병증 질환에 대한 정보와 기존 치료의 한계를 짚고 관련 임상 시험에서 확인된 임상 데이터를 기반으로 ‘캄지오스’의 임상적 가치를 소개했다.

김형관 교수가 19일 비대성 심근병증에 대해 설명하고 있다. [사진=헬스코리아뉴스 이충만] (2023.06.19) — 서울대병원 순환기내과 김형관 교수가 19일 폐색성 비대성 심근병증에 대해 설명하고 있다. [사진=이충만 기자] (2023.06.19)

서울대병원 순화기내과 김형관 교수는 ‘국내 폐색성 비대성 심근병증 치료 환경과 미충족 수요’를 주제로 첫번째 발표를 시작했다. 김 교수는 “심근에는 두가지 단백질인 액틴과 마이오신이 서로 연결돼 심장을 수축시켰다가 다시 분리돼 심근을 이완시킴으로써 심장의 기능인 펌프 역할을 한다. HCM 환자에서는 액틴과 마이오신이 서로 과도하게 연결돼 심근을 지나치게 수축시키고, 이러한 과도한 연결이 심근의 이완을 어렵게 한다”고 말했다.

이어 “HCM은 젊은 층 심장 돌연사의 주요한 원인 중 하나로, 심초음파의 시행 확대와 더불어 국내 유병률이 점차 증가하고 있어 더 이상 드문 병이 아니다”며 “HCM 환자는 관련된 합병증 및 사망 발생 위험이 높으며, 특히 젊은 HCM 환자의 사망률이 일반인 대비 4배 이상 높아 관심을 기울일 필요가 있다”고 설명했다.

‘캄지오스’는 이같은 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 등장한 것이다. 이 약물은 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제하여 심근의 수축 및 좌심실 비대증을 감소시키도록 설계됐다.

한국BMS제약 의학부 김현호 전무가 19일 열린 기자간담회를 통해 임상 시험에서 확인된 ‘캄지오스’의 효능에 대해 설명하고 있다. [사진=이충만 기자] (2023.06.19)

두번째 발표에 나선 한국BMS제약 의학부 김현호 전무는 임상 시험에서 확인된 ‘캄지오스’의 효능에 대해 설명했다. 김 전무는 “‘캄지오스’는 EXPLORER-HCM 연구를 통해 oHCM 환자를 대상으로 유의한 치료 효과를 확인했다”며, “1차 평가변수인 oHCM 환자의 증상(NYHA class)과 운동 능력(pVO₂) 개선 여부를 30주동안 평가했고 위약 대비 2배 이상 달성했다”고 말했다.

이는 1일 1회 경구 복용으로 30주 간 증상 및 운동 능력을 개선한 것으로, 위약 대비 2배 이상 효능이 높았다는 얘기다.

EXPLORER-HCM 연구는 증상성 oHCM 환자를 대상으로 ‘캄지오스’의 치료 효과를 확인하기 위한 3상 임상 시험이었다. 시험 결과, ‘캄지오스’ 투여군은 1차 평가변수인 NYHA 등급 유지 또는 개선, 최고산소섭취량(pVO2) 개선 비율이 위약군 보다 2배 높았다. ‘캄지오스’군의 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선을 모두 달성했다.

‘캄지오스’군의 운동 후 좌심실 유출로(LVOT, Left Ventricular Outflow Tract) 폐색 지표는 대조군 대비 4배 이상 감소했다. ‘캄지오스’로 치료를 받은 10명 중 7명은 수술을 고려하지 않을 정도로 운동 후 LVOT 폐색이 개선됐으며 30주 간 일관된 효과를 유지했다. LVOT 압력차가 수술을 고려해야 하는 기준인 50mmHg 이하로 개선된 환자는 ‘캄지오스’군 74%, 위약군 21%였으며, 이보다 더 낮은 30mmHg 이하로 개선된 환자는 ‘캄지오스’군 57%, 위약군 7%였다.

한국BMS제약 이혜영 대표이사가 19일 열린 기자간담회에서 ‘캄지오스’의 한국출시에 대한 의미와 소감을 밝히고 있다. [사진=이충만] (2023.06.19) — 한국BMS제약 이혜영 대표이사가 19일 열린 기자간담회에서 ‘캄지오스’의 한국출시에 대한 의미와 소감을 밝히고 있다. [사진=이충만 기자] (2023.06.19)

한국BMS제약 이혜영 대표는 “‘캄지오스’의 허가로 oHCM의 새로운 치료 패러다임을 제시할 수 있어 기쁘다”며 “한국BMS제약은 미충족 수요가 높은 희귀, 중증 질환 환자들에게 신약 접근성을 신속하게 확보하기 위해 최선의 노력을 다하고 있다. 이번 ‘캄지오스’는 아시아 최초로 허가를 받아 혁신 신약의 접근성 개선에 대한 노력의 결실을 확인할 수 있게 됐다”고 만족감을 표했다.

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