[헬스코리아뉴스 / 박민주] 헬릭스미스는 유전자 치료제 산업에서 주요하게 사용되는 전달체 중 하나인 재조합 AAV(Adeno-Associated Virus, 아데노 부속 바이러스)의 생산에 필요한 여러 기술들을 개발, '생산기술 플랫폼'을 확립했다. 이를 통해 미국에서의 임상시험에 필수적인 AAV 생산에 대한 준비 작업이 본격 가동될 전망이다.
이번에 개발된 기술은 △생산량을 최대화 할 수 있는 바이러스 보관 및 접종 기술 △배지 선정 및 다양한 배양 조건 설정(온도, ph, 산소 농도, 접종 양과 시기) △스케일업이 가능한 정제공정 확립(세포 파쇄, 여과, 막 분리, 크로마토그래피 등) △품질 분석기술의 확립 등이다.
AAV는 인체에서 안정적으로 장기간 유전자를 발현하는데 유용한 유전자전달체(벡터)로 사람세포(HEK293) 또는 곤충세포(Sf9)에서 만들어진다. 헬릭스미스는 2개 세포 모두에서 생산 기술을 개발했다. 향후 유전자치료 산업계에서는 AAV가 배큘로바이러스(bacculovirus)와 곤충세포를 통해 생산될 것으로 예상되기 때문에 이번 성과는 의미가 크다.
헬릭스미스는 자체적으로 AAV 생산 플랫폼을 구축해 AAV치료제 생산 및 미국 임상시험 준비에 가속도를 붙였다.
헬릭스미스의 AAV 유전자치료제 개발은 자회사 스핀오프와 역할 분담을 통해 진행중이다. 유효성과 MOA(약물 작용 원리) 연구는 자회사인 '뉴로마이언 (Neuromyon)이, 헬릭스미스는 사용료를 실비로 받아 공정개발, 생산, 품질분석, 임상시험을 기술적으로 지원한다. 뉴로마이언은 여러 종류의 신경근육질환을 대상으로 AAV 유전자치료제를 개발하고 헬릭스미스의 생산기술은 플랫폼 성격을 띄기 때문에 다양한 AAV 제품에 사용될 수 있다.