[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 MSD의 ‘윈레비어’(Winrevair, 성분명: 소타터셉트sotatercept)가 사상 첫번째 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제로 등극함에 따라 복제약 공습을 목전에 둔 핵심 제품 ‘키트루다’(Keytruda, 성분명: 펨브롤리주맙·pembrolizumab)의 빈자리를 채워줄 수 있을 지 이목이 쏠린다.
미국 식품의약국(FDA)은 지난 26일(현지 시간), PAH 성인 환자의 운동 능력 개선 및 증상 악화 방지를 위한 보조 치료제로 ‘윈레비어’를 허가했다. 이는 PAH를 위한 대증요법이 아닌, 병리 기전을 직접 표적하는 약물이 허가를 받은 전세계 최초 사례다.
이번 허가는 MSD가 실시한 임상 3상 시험(시험명: STELLAR)의 결과를 근거로 했다. 해당 시험은 폐동맥 고혈압 성인 환자를 대상으로 ‘윈레비어’와 위약의 유효성 및 안전성을 평가한 다국적 연구였다.
우리나라 식품의약품안전처는 지난 2021년 10월, STELLAR 연구의 임상 시험 계획(IND)을 승인한 바 있다. 모집된 국내 환자는 총 27명이었고, 시험은 삼성서울병원 등 6개 기관에서 실시됐다.
회사 측에 따르면, ‘윈레비어’는 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 입증했다. 시험의 1차 평가변수인 치료 24주차에 측정된 6분 보행 능력 기준, ‘윈레비어’ 투여군은 대조군 대비 40.8m 더 보행한 것으로 나타났다.
폐동맥 고혈압 동급 최초 근본 치료제
폐동맥 고혈압은 심장에서 폐로 혈액을 보내는 폐동맥이 좁아지면서 발생하는 고혈압으로, 아직까지 정확한 발병 원인은 밝혀지지 않았다. 대표적인 증상으로는 호흡곤란, 만성피로감, 실신, 흉통, 우심실 부전에 의한 전신부종, 특히 하지부종과 복수가 발생할 수 있다.
이 질환은 심부전으로 인한 심장 돌연사를 초래하는 난치성 질환이지만, 그간 근본 치료제는 없었다. 주로 쓰이는 치료법은 혈관 확장제를 통해 혈압을 낮추는 것이다. 하지만, 약물 치료에 대한 반응은 환자마다 매우 다양하게 나타나며, 혈압을 강하시키는 작용으로 인해 심박출량이 감소하여 질병이 더욱 악화될 수도 있다. 일반적으로 폐동맥 고혈압 환자의 5년 사망률은 약 43%에 달한다.
이러한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 등장한 약물이 바로 ‘윈레비어’다. ‘윈레비어’는 인간 면역글로불린1의 Fc 부분에 연결된 액티빈 수용체 유형 IIA(ActRIIA)과 티지에프베타(TGFβ)를 결합한 것으로, 폐동맥 벽 및 우심실 부전과 관련된 성장 촉진 및 성장 억제 신호 경로간 균형을 재조정하여 폐동맥 고혈압을 근본적으로 치료하는 동급 최초 약물이다.
이에 따라 업계는 ‘윈레비어’가 폐동맥 고혈압 환자의 충족되지 못한 의료 수요 해결에 기여하면서 블록버스터 의약품 반열에 올라설 것으로 전망하고 있다. 시장조사 전문업체 이벨류에이트 파마(EvaluatePharma)는 오는 2028년 ‘윈레비어’가 20억 달러(한화 약 2조 7000억 원)의 매출을 올릴 것으로 추산했다.
‘윈레비어’, MSD 부담 덜어줄 것
특히, ‘윈레비어’는 MSD의 블록버스터 의약품 ‘키트루다’의 빈자리를 일정 부분 채워줄 것으로 기대를 받고 있다. ‘키트루다’는 MSD의 매출을 지탱하고 있는 핵심 제품으로, 지난해 250억 달러(한화 약 33조 500억 원)의 수익을 올리며 2023년 의약품 매출 1위를 차지한 바 있다.
그러나, 하루하루 다가오는 ‘키트루다’의 특허 만료는 MSD에 또다른 고심을 안겨주고 있다. 2023년 MSD의 총 매출액 601억 달러 가운데 ‘키트루다’가 차지하는 비중은 40%에 달한다. 따라서 오는 2028년 특허가 만료되면 MSD의 매출도 상당한 타격을 받을 것으로 전망된다.
이러한 가운데 ‘윈레비어’가 MSD의 우려를 덜어 줄 구세주로 등장한 것이다. 다만, ‘윈레비어’의 향후 최고 매출 추정치는 ‘키트루다’의 십분의 일 수준인 20억 달러에 불과하므로, 설령 ‘윈레비어’가 시장에서 활약한다 하더라도 ‘키트루다’의 매출 타격 공백을 완전히 메꾸지는 못할 것으로 보인다.
