[헬스코리아뉴스 / 임도이] 한국다케다제약(대표 문희석)의 성인 후천성 혈우병 A 치료제 ‘오비주르주(Obizur Inj. 성분명: 서스옥토코그알파·Susoctocog alfa)’가 1일부터 건강보험 급여를 적용받는다.
‘오비주르주’는 성인 후천성 혈우병 A 치료를 위한 국내 유일의 혈액응고 8인자 치료제로서, 지난해 3월 국내 식품의약품안전처에서 품목허가를 획득한 이후 1년 만에 빠르게 급여목록에 등재됐다.
국내에서 성인 후천성 혈우병 A는 연간 100만 명당 약 1명꼴로 드물게 발생하는 희귀 혈액 질환으로, 2021년 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
‘오비주르주’는 성인 후천성 혈우병 A 환자의 출혈 치료에서 ▲항체 역가 5BU(Bethesda unit) 초과인 경우, ▲항체 역가 5BU 이하인 환자가 항혈우인자를 고용량 투여한 후에도 반응이 없는 경우, ▲최근에 항체 역가 5BU 이하인 환자가 항혈우인자를 고용량 투여해도 반응이 없어 오비주르주에 효과가 있었던 경우에 보험 급여가 적용된다.
성인 후천성 혈우병 A는 혈액응고 8인자에 대한 자가 면역 항체가 발생하여 출혈 관련 합병증이 생기는 희귀질환이다. 이 질환은 선천성 혈우병과 달리 급성으로 진행되고 근육, 피부를 포함한 연조직 부위의 출혈이 선천성 혈우병에 비해 더 자주 보고된다. 또한 70~90%의 환자에서 중증 출혈이 발생한다. 선천성 혈우병 A와 달리 혈중 혈액응고 8인자의 농도로는 질환의 중증도를 판단하기 어려워 임상적으로 의미 있는 출혈이 있으면 즉각적인 조절이 필요하다.
‘오비주르주’는 인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자에서 B-도메인을 제거하여 만든 유전자재조합 제제다. 이 약물은 체내 면역 항체에 의해 쉽게 인식되지 않기 때문에 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대신해 혈액응고를 돕고 출혈 조절에 도움을 줄 수 있다. 이러한 기전으로 성인 후천성 혈우병 A 치료제 중 유일하게 표준분석법을 통해 혈액응고 8인자 수치를 안정적으로 모니터링하여 개별 맞춤 용량 치료가 가능하다.
‘오비주르주’는 성인 후천성 혈우병 A 환자를 대상으로 진행한 전향적, 오픈라벨 2/3상 임상 연구를 통해 임상적 유효성을 확인한 바 있다. ‘오비주르주’로 치료 받은 모든 28명의 환자(100-95% CI: 88.1-100)가 첫 투여 후 24시간 시점에 평가 시 초기 출혈 에피소드에 대해 긍정적 반응을 보였다.
유효성 평가 시 긍정적 반응은 ▲출혈이 중단되거나 감소되고 ▲임상적 제어, 안정 혹은 개선이 있거나 ▲출혈의 다른 이유가 있는 경우 ▲혈액응고 8 인자 활성이 20% 이상으로 나타나는 경우로 사전 정의 되었다. 또한 최종 투약 시점에서(투약 후 2주 이내) 치료 성공률은 85.7%(24/28)였다. 오비주르주를 1차, 2차 치료에 투여 받은 환자군의 치료 성공률은 각각 94%(16/17), 73%(8/11)로, 1차 치료제로 사용한 환자군의 치료 성공률이 더 높았다.
한국다케다제약 희귀혈액질환 사업부 김나경 총괄은 “치명적인 출혈 경향을 보이는 성인 후천성 혈우병 환자들의 치료 시급성을 고려해 허가 직후 급여를 신청하고 정부 부처의 조건을 적극적으로 수용하여 1년 만에 신속히 급여가 적용됐다”며, “성인 후천성 혈우병 A 환자들이 부족한 혈액응고8인자를 대체할 수 있는 오비주르주의 치료 혜택을 1차 치료부터 부담 없이 받을 수 있게 되어 매우 기쁘다”고 말했다.
