[헬스코리아뉴스 / 이충만] 시젠(Seagen)이 미국에서 자사의 HER2 유전자 억제제 ‘투키사’(Tukysa, 성분명: 투카티닙·tucatinib)의 적응증을 HER2(상피세포 성장인자 수용체 2형) 양성 유방암으로 확대하기 위한 승인 절차에 돌입했다. 미국에서는 아직까지 마땅한 HER2 양성 대장암 치료제가 없는 만큼 최초의 치료제가 탄생할 지 주목된다.

미국 시젠은 19일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 ‘투키사’의 HER2 양성 대장암에 대한 적응증 확대 신청을 접수하고 이를 우선심사 대상으로 지정했다고 밝혔다. 접수된 추가 적응증은 이전에 1개 이상의 치료 요법을 받은 절제불가능 또는 전이성 HER2 양성 대장암 환자의 치료를 위한 ‘투키사’와 스위스 로슈(Roche)의 유방암 치료제 ‘허셉틴’(Herceptin, 성분명: 트라스투주맙trastuzumab)의 병용요법이다.

HER2 양성 대장암은 전체 대장암 환자 중 3~5%가 앓고 있는 질환이다. 현재 미국 FDA의 승인을 받은 HER2 양성 대장암 치료제는 없으며, 표준 치료법은 절제수술이다. 수술이 불가능할 경우 생존 기간을 연장하기 위해 항암 화학 요법을 사용한다.

이번 승인 접수는 이전 치료 전력이 있는 HER2 양성 절제불가능 또는 전이성 대장암 환자 117명을 대상으로 진행한 임상 2상 시험(시험명: MOUNTAINEER)의 데이터를 근거로 했다. 해당 임상시험에서 환자들은 ‘투키사’ 및 ‘허셉틴’ 병용요법과 단일 제제를 무작위로 투여 받았다.

그 결과, ‘투키사’ 단일 제제 및 병용요법 모두 HER2 양성 대장암에 대한 치료 효과가 확인됐다. 독립적검토위원회(BICR)에 의해 검토된 ‘투키사’의 객관적 반응률은 38.1%였으며, 반응 지속 기간은 평균 12.4개월, 질병 무진행 생존 기간은 8.2개월, 전체 생존 기간은 24.1개월이었다.

‘투키사’는 안전성도 양호한 것으로 나타났다. 임상시험에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 설사, 피로, 구역, 주사부위 통증이었다. 이상반응으로 인한 사망 사례는 보고되지 않았다.

이날 마조리 그린(Marjorie Green) 시젠의 수석 부사장은 “현재 HER2를 표적으로 하는 전이성 대장암에 대해 FDA 승인을 받은 치료제는 없다”며 “이번 확대 신청 접수 및 우선 심사 대상 지정은 HER2 양성 대장암 환자의 미충족 의료 수요를 하루 빨리 해결해야 하는 시급함을 의미한다”고 말했다.

미국 FDA의 우선심사는 심각하고 위험한 질병을 치료할 수 있는 신약을 빠른 시간 안에 승인하는 제도다. 우선심사 대상으로 지정된 품목은 FDA가 6개월 안에 신약 승인 여부를 결정한다. ‘투키사’의 우선심사 대상 지정에 따른 심사 기일은 2023년 1월 19일로 정해졌다.

‘투키사’는 HER2 유전자 변이를 저해하는 티로신 키나아제 억제제다. 미국 FDA는 지난 2020년 4월, ‘투키사’와 ‘트라스투주맙’ 및 ‘카페시타빈’(capecitabine, 제품명 : 젤로다·Xeloda) 병용요법을 진행성·전이성 절제불가능한 HER2 양성 유방암 치료제로 승인한 바 있다. 2021년 2월에는 유럽에서도 허가를 받았으며, 현재 36개 국가에서 상용화됐다.

미국 FDA의 승인 이후 HER2 양성 전이성 유방암에 대한 2차 치료제로서 널리 쓰이면서 시장 경쟁력을 확보해 왔는데, 시젠에 따르면, 미국에서 뇌로 전이된 HER2 양성 유방암 환자에서 ‘투키사’가 가장 많이 사용됐다.

이런 가운데 일본의 다이이찌산쿄(Daiichi Sankyo)와 영국 아스트라제네카(AZ, Astrazeneca)가 공동개발한 표적항암제 ‘엔허투’(Enhertu, 성분명: 트라스투주맙 데룩테칸·trastuzumab deruxteca)가 뛰어난 유방암 치료 효능을 입증하면서 ‘투키사’는 시장 입지가 위태로워졌다.

‘엔허투’는 지난 2019년 10월 미국 FDA로부터 이전에 2개 이상 항 HER2 요법을 받은 HER2 양성 절제불가능 또는 전이성 유방암 치료제로 처음 승인을 받았다. 당시 ‘엔허투’는 3차 치료제로 허가 받아 ‘투키사’와 직접적인 경쟁은 없었지만, 지난 5월 HER2 양성 전이성 유방암에 대한 2차 치료제로 확대 승인 받아 향후 ‘투키사’의 자리를 위협할 것이라는 전망이 나온다.

우리나라 식품의약품안전처도 최근 ‘엔허투’를 이전에 두 개 이상의 항 HER2 기반 요법을 투여받은 절제 불가능한 또는 전이성 HER2 양성 유방암 환자의 치료, 이전에 항 HER2 치료를 포함하여 두 개 이상의 요법을 투여받은 국소 진행성 또는 전이성 HER2 양성 위 또는 위식도접합부 선암종 환자에 대한 치료제로 허가한 바 있다. [아래 관련기사 참조]

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