[헬스코리아뉴스 / 이충만] 일본 아스텔라스(Astellas)의 항체약물접합체(ADC) ‘파드셉’(Padcev, 성분명: 엔포투맙 베도틴·enfortumabvevedotin-ejfv)이 유럽에서 요로상피암 1차 치료제로 허가된 가운데, 국내 급여 등재는 언제 이루어질 지 이목이 쏠린다.
유럽 집행위원회(EC)는 28일(현지 시간), 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자의 1차 치료로서 ‘파드셉’과 ‘키트루다’(Keytruda, 성분명: 펨브롤리주맙·pembrolizumab)의 병용요법을 허가했다.
이번 허가는 임상 3상 시험(시험명: EV-302)의 데이터를 근거로 했다. 해당 시험은 이전에 치료한 적이 없는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 대상으로 ‘파드셉’+‘키트루다’와 항암화학요법의 유효성 및 안전성을 비교 평가한 다국적 연구였다.
우리나라 식품의약품안전처는 지난 2020년 7월, EV-302 연구의 임상 3상 시험 계획(IND)을 승인한 바 있다. 모집된 국내 환자는 총 40명이었으며, 삼성서울병원 등 8개 기관에서 실시됐다.
회사 측에 따르면, ‘파드셉’+‘키트루다’ 병용요법은 화학요법 대비 질병 진행 및 사망 위험을 53% 감소시킨 것으로 나타났다. 시험의 1차 평가변수인 전체 생존기간(OS)은 ‘파드셉’+‘키트루다’ 31.5개월인 반면, 화학요법은 16.1개월에 그쳤다.
주요 2차 평가변수인 무진행 생존기간(PFS)의 경우, ‘파드셉’+‘키트루다’ 12.5개월, 화학요법 6.3개월이었다. 객관적 반응률(ORR)은 ‘파드셉’+‘키트루다’ 67.7%, 화학요법 44.4%였다.
‘파드셉’의 대상 질환인 요로상피암은 방광암의 한 유형으로, 1차 치료 표준은 시스플라틴 기반 화학요법이다. 하지만 환자의 약 50%는 시스플라틴이 부적합한 것으로 알려져 있다. 해당 환자들은 젬시타빈 또는 카보플라틴 조합을 사용하지만, 시스플라틴 요법 대비 효과가 낮아 새로운 치료제에 대한 수요가 높았다.
‘파드셉’은 이러한 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 등장한 치료제다. 암 세포 표면에서 과발현되는 넥틴-4(Nectin-4) 막 단백질을 표적하고 모노메틸 오리스타틴 E(MMAE) 세포 독성 약물을 전달하여 암을 치료하는 기전이다.
우리나라 식약처는 2023년 3월 ‘파드셉’을 2차 요로상피암 치료제로 품목허가했고 올해 7월에는 1차 치료 차수까지 확대허가했다. 이로 인해 ‘파드셉’은 국내 최초 국소진행성 또는 전이성 요로상피암에 대한 ADC 허가이자 약 30여년 만에 등장한 요로상피암 1차 치료제로 등극한 바 있다.
요로상피암의 혁신 신약으로 부상한 ‘파드셉’이지만 아직까지 급여가 등재되지 못하면서 환자의 접근성은 매우 낮은 상태이다.
미국 기준 ‘파드셉’의 비보험 약가는 바이알 20mg 2277 달러(한화 약 300만 원), 바이알 30mg 3415 달러(한화 약 450만 원)이다. 체중 70kg인 환자의 경우 1회 주사 용량은 87.5 mg이므로 바이알 20mg 5개, 1회 투약 비용만 1500만 원에 이른다.
따라서 보험 적용이 절실한 상황이지만 아직까지 급여 적용 소식은 잠잠하다. 올해 1월, 중증(암)질환심의위원회로부터 2차 치료에 대한 급여 적정성을 인정 받아 신속한 급여권 진입이 기대되었지만 지난 7월 약제급여평사위원회 심의 명단에도 오르지 못했다.
한편, 당초 9월 5일로 예정된 2024년도 9차 약제급여평가위원회는 일주일 앞당겨진 8월 29일 오늘 진행되고 있다. 다만 최근 코로나19 감염이 확산되면서 미국 화이자(Pfizer)의 코로나19 치료제 ‘팍스로비드’(Paxlovid, 성분명: 니르마트넬비르·nirmatrelvir)에 대한 신속 급여 절차를 밟기 위한 의도인 것으로 알려져 있다.
