GC녹십자 “산필리포증후군 치료제 美 FDA IND 승인 취득”
GC녹십자 “산필리포증후군 치료제 美 FDA IND 승인 취득”
“산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 임상 본격화”

“아직 허가 받은 치료제 없어, 미충족 의료수요 매우 커”
  • 이순호
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2024.05.20 15:39
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경기도 용인에 있는 녹십자사 본사 전경.
경기도 용인에 있는 녹십자사 본사 전경.

[헬스코리아뉴스 / 이순호] GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다고 20일 밝혔다.

이번 승인으로 ‘GC1130A’ 신약 개발에 속도가 붙을 전망이다. 양사는 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.

GC녹십자는 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.

해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며, 유럽 EMA로부터도 희귀의약품 (ODD) 지정을 받은 바 있다.

 

GC녹십자 연구원의 연구활동 모습. [사진=녹십자 제공]
GC녹십자 연구원의 연구활동 모습. [사진=녹십자 제공]

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 

GC녹십자 관계자는 “아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다”며 “이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼, 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다. 


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