젬백스, ‘레켐비’ 능가하는 치매 신약 개발 속도전
젬백스, ‘레켐비’ 능가하는 치매 신약 개발 속도전
“알츠하이머병 치료제 GV1001 글로벌 2상 환자 모집 완료”

미국 및 유럽 7개국 임상 진행 중 ... “근본적 치료제 개발에 최선”

내년 상반기 글로벌 2상 완료 목표 ... 치매, 미충족 의료 수요 많아
  • 이시우
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2024.04.12 11:02
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젬백스앤카엘 연구원들이 신약개발 연구에 몰두하고 있다.
젬백스앤카엘 연구원들이 신약개발 연구에 몰두하고 있다.

[헬스코리아뉴스 / 이시우] 젬백스앤카엘이 부분적 치매 완치 약물로 알려진 ‘레켐비’를 능가하는 약물 개발에 속도를 내고 있다. 젬백스앤카엘은 12일 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 2상 임상시험 환자 모집을 완료했다고 밝혔다.

임상시험은 미국 83명, 유럽 116명 등 총 199명의 환자를 대상으로 한다. 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사하여 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가한다. 1차 유효성 지표는 알츠하이머병 평가척도(ADAS-cog) 이다.

젬백스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획서(IND)를 승인받아 스페인, 네덜란드, 폴란드 등 유럽 7개국으로 임상시험을 확대해 미국과 유럽의 총 43개 기관에서 2상 임상시험을 진행하고 있다.

알츠하이머병은 치매를 일으키는 가장 흔한 신경퇴행성질환이다. 신경세포 및 아교세포의 상호 커뮤니케이션 손상, 염증반응, 뇌세포 사멸 등을 일으켜 신경세포의 기능 손상과 감소가 나타나고 결국 모든 일상생활 기능을 상실하게 된다. 최근 알츠하이머병의 진행 속도를 늦추며 인지능력 개선과 증상을 완화하는 약물(레켐비)이 시판되었으나 부작용 발생 위험도가 존재하는 등 여전히 미충족 수요가 높은 질환이다.

 

좀 더 완벽한 치매치료제 개발 절실

참고로 ‘레켐비’(Lequembi, 성분명: 레카네맙·lecanemab)는 미국 바이오젠(Biogen)이 개발한 약물로, 뇌 신경 세포의 독성 단백질인 베타 아밀로이드를 선택적으로 표적하여 뇌내 축적을 억제하도록 설계된 약물이다. 현재 유일무이하게 규제 당국의 허가를 받은 알츠하이머의 발병 원인을 근본적으로 표적하는 약물이지만, 치매 완치제는 아니다. 

임상 3상 시험(시험명: CLARITY AD) 결과, ‘레켐비’는 위약군 대비 통계적으로 유의하게 인지 기능 저하를 27% 가량 지연시킨 것으로 나타났다.

그러나 임상에서 나타난 ‘레켐비’의 안전성은 우려할만한 수준이었다. 임상 3상 시험 결과, 치매 위험 인자인 아포지질단백질 E(ApoE)가 확인된 알츠하이머 환자의 경우, 뇌 미세출혈(ARIA-H), 뇌 부종(ARIA-E) 등의 뇌 영상 비정상 증상(ARIA) 이상반응 발생률이 위약보다 더 높았다. 치매 치료 분야에서 더 완벽한 약물의 출현이 절실한 이유다. 

미국 FDA는 지난 2023년 1월, ‘레켐비’를 가속승인 경로를 통해 조건부 허가했으며, 같은해 7월에는 정식 허가했다. ‘레켐비’는 이후 중국, 일본 등 허가국을 점차 늘려나가고 있다.

국내에서도 머지않아 승인이 될 것으로 보인다. 우리나라의 판권을 보유하고 있는 에자이(Esia)는 2023년 6월, 우리나라 식품의약품안전처에 ‘레켐비’의 품목허가 신청을 제출했다. 신청된 적응증은 뇌에서 베타 아밀로이드 병리가 확인된 초기 알츠하이머 환자에 대한 치료다. 식약처의 허가 심사 기간은 보통 6개월에서 1년 정도이다. 따라서 ‘레켐비’는 올해 상반기 중 허가 여부가 판가름 날 것으로 예상된다.

젬백스에 따르면, GV1001은 현재까지 부작용과 이상 반응이 나타나지 않은 약물이다. 신경세포에서 베타 아밀로이드의 침착과 타우 단백질의 응축을 억제하는 등 알츠하이머병 치료에 대한 다양한 작용 기전을 가지고 있음을 확인한 바 있다. 최근 연구에서는 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체(GnRHR)에 결합해 미세아교세포(microglia)와 성상교세포(astrocyte)를 직접적으로 조절하는 기전을 입증했다.

젬백스 관계자는 12일 헬스코리아뉴스와의 통화에서 “미국을 비롯해 총 8개국에서 글로벌 2상 임상시험을 시작하는 데 어려움도 있었지만, 환자 모집까지 완료하며 순조롭게 임상을 진행 중”이라고 설명했다.

그러면서 “이번 글로벌 임상 2상은 2025년 상반기 완료를 목표로 하고 있다. 안전하고 근본적인 치료가 가능한 알츠하이머병 치료제 개발을 위해 모든 환자의 투약이 완료되고 최종 결과가 나올 때까지 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편, 젬백스는 또 다른 신경퇴행성질환이면서 희귀질환인 진행성핵상마비 (Progressive supranuclear palsy) 치료제 개발도 진행 중이다. 국내 최초 임상이기도 한 2상 임상시험의 환자 모집을 완료하여 연내 모든 환자의 투약을 마무리할 예정이다. 아울러 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PSP 2상 임상시험계획(IND)을 승인받아 글로벌 신약 개발을 본격화했으며, 영국, 유럽 등에서도 임상시험 신청을 준비하고 있다.


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