미국서 새로운 경구용 PNH 치료제 탄생
미국서 새로운 경구용 PNH 치료제 탄생
FDA, PNH 치료제로 AZ ‘보이데야’ 허가

한국서도 다국가 3상 진행 ... 국내 도입될 듯
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2024.04.02 09:17
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[글로벌 약물시장 분석] 헬스코리아뉴스는 코로나 등 감염병 확산을 계기로 제약·바이오산업에 대한 국민적 관심이 크게 높아짐에 따라 국내외 약물개발 현황 및 관련 기업들의 동향을 비중 있게 취재하고 있습니다. 본 뉴스가 독자 여러분의 건강관리와 투자 판단 등에 참고 자료가 되기를 바랍니다. <편집자 주>

아스트라제네카 헤드쿼터 전경 [사진=D Wells, CC BY-SA 4.0, via Wikimedia Commons]
아스트라제네카 헤드쿼터 전경 [사진=D Wells, CC BY-SA 4.0, via Wikimedia Commons]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국에서 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색뇨증(PNH)에 대한 새로운 경구용 치료제가 탄생했다. 영국 아스트라제네카(Astrazeneca, AZ)의 ‘보이데야’(Voydeya, 성분명: 다니코판·danicopan)가 그 주인공이다.

미국 식품의약국(FDA)은 1일(현지 시간), PNH 성인 환자의 혈관외 용혈(EVH: 혈관 밖에서 적혈구가 붕괴하여 헤모글로빈이 혈구 밖으로 용출하는 현상)의 치료를 위한 C5 보체 억제제의 보조요법으로 ‘보이데야’를 품목허가했다.

이번 허가는 AZ 측이 실시한 임상 3상 시험(시험명: ALPHA)에 근거했다. 해당 시험은 임상적으로 명백한 혈관외 용혈(EVH)이 있는 PNH 환자를 대상으로 C5 보체 억제제(‘솔리리스’ 및 ‘울토미리스’)의 보조요법으로서 ‘보이데야’를 평가한 다국적 연구였다. 환자들은 12주간 C5 억제제와 함께 2:1 무작위 비율로 ‘보이데야’ 또는 위약을 투여 받았다.

우리나라 식품의약품안전처는 지난 2020년 8월 ALPHA의 임상 시험 계획(IND)을 승인한 바 있다. 모집된 국내 환자는 총 14명이고, 시험은 삼성서울병원 등 8개 기관에서 실시했다.

회사 측에 따르면, ‘보이데야’는 통계적으로 유의미한 치료 효과를 입증했다. 치료 12주차에 보조요법으로 ‘보이데야’를 투약 받은 환자군은 헤모글로빈이 2.94g/dL 증가한 반면, 대조군은 0.50g/dL에 그쳤다.

‘보이데야’의 안전성 및 내약성은 양호했으며, 새로운 위험성 신호는 확인되지 않았다. 시험에서 가장 흔하게 관찰된 이상반응은 두통, 메스꺼움, 관절통, 설사였다.

 

‘보이데야’, 조만간 국내 도입 전망

PNH는 유전자 변이로 인해 보체 단백질(면역계에 작용하는 혈액 내 단백질)이 세균을 비롯한 다른 감염원을 공격하는 것이 아니라, 자신의 적혈구를 파괴하는 질환이다. 흔한 증상은 지속적인 피로감, 복통, 호흡곤란, 빈혈 등이며, 중증일 경우 정맥 혈전증으로 발전하여 생명에 치명적일 수 있다.

아직까지 PNH를 완치할 수 있는 약제는 없다. 따라서 보존적 치료를 시행하여 PNH 증상 호전을 치료 목표로 한다. 주로 쓰이는 약물은 AZ의 단클론항체 ‘솔리리스’(Soliris, 성분명: 에쿨리주맙·eculizumab)와 ‘울토미리스’(Ultomiris, 성분명: 라불리주맙·ravulizumab)가 있다.

‘솔리리스’ 및 ‘울토미리스’는 환자의 용혈을 효과적으로 감소시켜 수혈의 필요성과 혈전 발생을 낮추고 생존율을 높일 수 있다. 다만, 전체 환자의 10~20%는 이들 약물로 EVH 증상이 잘 관리되지 않아 미충족된 의료 수요가 존재했다.

이러한 수요를 해결하기 위해 등장한 약물이 ‘보이데야’다. ‘보이데야’는 보체 시스템의 활성을 유도하는 D 인자를 억제하는 약물이다. 이를 토대로 PNH로 인한 EVH를 더욱 효과적으로 치료할 수 있을 것으로 기대된다.

일본 후생노동성은 올해 1월, ‘보이데야’를 가장 먼저 허가했으며, 현재 유럽 집행위원회(EC)은 ‘보이데야’의 허가 심사를 진행 중인 것으로 알려져 있다. AZ 측은 이외 국가에도 ‘보이데야’의 허가를 위한 신청서를 제출한다는 방침이다.

‘보이데야’의 허가 근거가 된 ALPHA 임상이 우리나라에서도 시행됐다는 점을 고려하면, ‘보이데야’는 조만간 국내에 도입될 것으로 전망된다.


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