[헬스코리아뉴스 / 이충만] 지난해 4월, 사상 첫번째  폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제로 등장한 미국 브리스톨 마이어스 스큅(BMS)의 ‘캄지오스’(Camzyos, 성분명: 마바캄텐·mavacamten)가 우리나라에 상륙했다. 그간 마땅한 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높았던 HCM 분야에 새로운 해결책을 제시할 것으로 전망된다.

본지 취재 결과, 식품의약품안전처는 23일 ‘캠지오스’ 캡슐 4가지 용량(2.5mg, 5mg, 10mg, 15mg)을 전문의약품(희귀)으로 품목허가한 것으로 확인됐다.

비대성 심근병증(HCM)은 좌심실 비후를 유발할만한 대동맥판 협착증이나 고혈압과 같은 다른 증세 없이 좌심실벽이 두꺼워지는 질환이다. 심근이 두꺼워져 대동맥의 혈류가 차단되면 폐색성 비대성 심근병증(oHCM), 심근이 두꺼워지지만 대동맥의 혈류를 차단하지 않을 경우 비폐색성 비대근 심근병증(non-oHCM)으로 분류한다. oHCM는 전체 환자의 70%, 나머지 30%는 non-oHCM인 것으로 추정된다.

이 질환은 11개 이상의 근절 유전자에 돌연변이가 발생해 나타나는 것으로 알려져 있다. 이중 가장 흔하게 보고되는 유전자 변이 유형은 베타 마이오신 중쇄(beta-myosin heavy chain)와 마이오신 결합 단백질 C(myosin-binding protein C)이다.

이전까지는 뚜렷한 치료법이 없어 대증요법을 활용하거나 심장 마비를 방지하기 위해 자동심장충격기인 제세동기를 삽입하는 등의 조치만 시행했다. 

미국 식품의약국(FDA)은 지난해 4월, BMS의 ‘캄지오스’를 사상 첫 oHCM 치료제로 전격 승인했다. [아래 관련기사 참조]

‘캄지오스’는 알로스테릭을 조절 및 심장 내에서 마이오신(myosin, 심장 근육 세포의 수축을 유도하는 단백질)을 저해하는 경구용(캡슐) 제제이다. 과도한 마이오신 단백질과 근육을 구성하는 단백질인 액틴의 교차결합 형성을 억제해 심근의 수축 및 좌심실 비대증을 감소시키도록 설계됐다. 

이번 허가는 EXPLORER-HCM 3상 임상시험을 근거로 했다. 임상결과, 캄지오스는 위약군보다 심장기능 및 운동능력을 통계적으로 유의하게 개선시켰다. 임상에서는 심장기능과 운동능력 개선효과를 평가하기 위한 두 가지 지표로 NYHA 등급(New York Heart Association Class)의유지 또는 개선, pVO2(최고산소섭취량, peak oxygen consumption) 증가 여부를 1차 평가변수로 설정했다. 그 결과 1차 평가변수에 도달한 캄지오스 치료 환자비율은 위약군보다 2배 높게 나타났다.

특히 캄지오스 치료를 받은 환자 중 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선에 대한 두가지 1차 평가변수를 모두 달성했으며, 캄지오스 치료군의 절반이 NYHA 등급 중증상이 가장 경미한 1단계에 도달할 정도로 심장기능이 개선됐다. 캄지오스의 치료효과는 임상 진행기간인 30주 동안 일관되게 유지됐다.

캄지오스 치료군의 약 70%는 수술을 고려하지 않을 정도로 좌심실 유출로(이하LVOT, Left ventricular outflow tract) 압력차가 개선됐다. 수술을 고려해야하는 LVOT 압력차 기준인 50mmHg 이하로 개선된 환자비율은 캄지오스군 74%, 위약군 21%로 50% 이상의 큰 차이를 보였다. 이 보다 더 낮은 30mmHg 이하로 개선된 환자 비율 역시 캄지오스군이 57%로, 위약군(7%)보다 많았다.

이 약물은 BMS가 2020년 미국 마이오카디아(MyoKardia)를 131억 달러에 인수하며 확보한 약물이다. 이번에 국내에서 허가를 받은 적응증은 ▲증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료이다. 참고로, NYHA 분류는 심부전의 단계를 측정하는 도구로, 기수가 높아질 수록 심부전의 증상이 악화된다는 의미이다.

앞서 식약처는 올해 3월, 비폐색성 비대근 심근병증(non-oHCM)에서 ‘캄지오스’의 유효성 및 안전성을 평가하는 국내 임상 3상 시험 계획(IND)을 승인한 바 있다. 이는 BMS 측이 ‘캄지오스’의 적응증을 oHCM에서 non-oHCM까지 확대하려는 포석으로 풀이된다. [아래 관련기사 참조]

한편, 이날 식약처는 임상시험 3건 및 6개 의약품의 시판을 허가했다. 아래는 이날 승인된 임상시험 및 의약품 품목허가 목록이다.

▼임상시험 허가 목록

▼의약품 허가 목록

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