美 FDA, 파브리병 신약 ‘엘파브리오’ 승인
美 FDA, 파브리병 신약 ‘엘파브리오’ 승인
파브리병 환자 효소 대체 요법제 ... 내성·불응성 문제 해결

임상서 기존 치료제 대비 비열등성 입증 ... 반감기 더 길어
  • 이충만
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  • 승인 2023.05.11 10:09
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헬스코리아뉴스는 제약·바이오산업에 대한 국민적 관심이 크게 높아짐에 따라 글로벌 시장의 약물개발 현황 및 관련 기업들의 동향을 비중 있게 취재하고 있습니다. 본 뉴스가 독자 여러분의 건강관리와 투자 판단 등에 좋은 정보가 되기를 바랍니다. [편집자 글] 

미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]
미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 희귀 유전성 대사 질환인 파브리병에 대한 치료 신약 ‘엘파브리오’(Elfabrio, 성분명: 성분명: 페구니갈시다제 알파·pegunigalsidase alfa)가 미국에서 탄생했다. 이 치료제는 기존 약제에 내성이 생기거나 불응하던 환자의 문제를 해결할 것으로 전망된다.

미국 식품의약국(FDA)은 10일(현지 시간), 만 18세 이상 파브리병 환자의 효소 대체 요법제로 이탈리아 제약기업 키에지(Chiesi Group)의 ‘엘파브리오’를 승인한 것으로 확인됐다. 효소 대체 요법은 인체에 부족한 효소를 이용하여 질병을 치료·예방하는 치료법이다.

이번 승인은 파브리병에서 ‘엘파브리오’를 평가한 여러 건의 임상(시험명: BALANCE, BRIDGE, BRIGHT 등) 데이터를 근거로 이뤄졌다. 이중 파브리병으로 인해 신장 기능 저하가 발생한 77명의 환자를 대상으로 24개월간 기존 치료제와 ‘엘파브리오’를 대조 평가한 BALANCE 3상 결과, ‘엘파브리오’는 기존 요법 대비 비열등성을 입증하면서 시험의 목표를 달성했다. 

파브리병은 리소좀 내 소기관에서 특정한 당지질 대사에 필요한 효소인 α-갈락토시다아제가 결핍돼 혈관벽에서 당지질이 진행성으로 축적, 조직과 기관의 기능이 손상되는 희귀 유전성 대사 질환이다. 발생 빈도는 약 12만명당 1명꼴이다.

땀감소증, 선단지각이상증, 심한 통증, 혈관각화종 등이 대표적인 증상으로, 각막혼탁, 심장허혈, 심근경색증, 신장이상 등이 나타나기도 한다. 이러한 증세들은 시간이 갈수록 더욱 심해지고, 적절한 치료를 받지 못하면 신장이 제 기능을 못하게 돼 사망에 이른다.

파브리병은 그간 뚜렷한 치료제가 없어서 합병증을 관리하는 대증요법이 전부였다. 이 가운데 프랑스 사노피(Sanofi)의 ‘파브라자임’(Fabrazyme, 성분명: 아갈시다제 베타·agalsidase beta)이 지난 2001년 유럽, 2003년 미국에서 2주 1회 정맥 주사 효소대체요법제로 허가를 받으면서 사상 첫번째 파브리병 치료제가 탄생했다. 우리나라 식약처는 지난 2013년 1월 ‘파브라자임’을 허가했다.

하지만, ‘파브라자임’은 투약군의 40~70%가 아갈시다제 베타에 대한 항원 항체 반응으로 내성이 생기거나 불응하는 등 치료 효과가 떨어지는 단점이 있다. ‘엘파브리오’는 이같은 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 개발된 신약이다.

이 치료제는 페길화(PEGylated) 약물전달기술을 통해 식물 세포에서 배양된 α-갈락토시다아제(α-galactosidase A, α-gal A)의 체내 안정성을 증가시킨 약물이다. 회사 측에 따르면, 임상에서 관찰된 ‘엘파브리오’의 반감기는 약 80시간인 것으로 나타났다.

이날 지아코모 키에지(Giacomo Chiesi) 키에지 그룹 희귀질환 사업부 총괄은 “파브리병 치료법에 대한 많은 발전이 이루어졌지만, 기존 약제에 불응하는 환자를 위한 새로운 치료 옵션이 필요하다”며 “‘엘파브리오’의 FDA 승인으로 불응성 파브리병 환자는 이제 새로운 치료법을 제공받을 수 있다”고 말했다.

‘엘파브리오’는 본래 이스라엘 제약 기업인 프로탤릭스 바이오테라퓨틱스(Protalix BioTherapeutics)가 개발한 것으로, 이 회사는 시장 저변 확대를 위해 지난 2017년에 키에지와 ‘엘파브리오’에 대한 라이선스 아웃 계약을 체결했다. 계약에 따라 키에지는 미국 시장에서의 ‘엘파브리오’의 판권을 확보했다.

한편, 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 올해 2월 ‘엘파브리오’의 승인을 권고한 바 있다. 유럽 집행위원회(EC)의 ‘엘파브리오’ 허가 여부는 이달까지 판가름 날 것으로 보인다.


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