난치성 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제를 개발 중인 압타바이오(대표이사 이수진)는 최근 식품의약품안전처로부터 조영제유발급성신장치료제 ‘아이수지낙시브(APX-115)’의 국내 2상 임상시험 계획(IND)을 승인받았다. 앞서 압타바이오는 지난 2월 국내 임상 2상 IND를 신청한 바 있다.

압타바이오는 이번 임상을 통해 경피적 관상동맥 중재 시술을 받는 환자를 대상으로 ‘APX-115’의 조영제유발급신장손상에 대한 안전성 및 유효성을 평가할 예정이다.

조영제는 CT, MRI 등 방사선 검사 시 조직이나 혈관을 잘 볼 수 있도록 인체에 투여하는 약품이다. 조영제로 인한 급성 신장손상(CI-AKI)은 조영제 투여 후 신장 기능이 급성으로 악화되는 증상을 말한다. 조영제 유발 급성 신장손상은 단기적으로 신기능 저하로 인한 합병증뿐 아니라 장기적으로 만성 신부전, 사망과도 관련 있는 것으로 알려져 있다. 특히, 심혈관중재시술을 받는 환자에게서 조영제 유발 급성 신장손상으로 인한 관련 합병증 발생 및 사망률이 증가하고 있다.

이러한 위험에도 불구하고 현재까지 조영제 유발 급성 신장손상 관련 치료제는 전무한 상황이다.

압타바이오는 산화스트레스조절 플랫폼을 기반으로 도출된 혁신 신약 후보물질 ‘APX-115’를 통해 조영제 유발 급성 신장 손상 치료제를 개발하고 있다.    

‘APX-115’는 조영제 유발 급성 신장손상 동물모델에서 혈중 BUN(Blood urea nitrogen) 및 크레아티닌 개선, 신 손상 표지자 감소, 세뇨관 손상 개선, 신장 조직 염증 개선, 신장 조직 내 염증세포 침윤 감소 및 산화성 스트레스 감소 효과를 확인한 바 있다.

압타바이오 관계자는 “지난 1월 미국 FDA로부터 ‘APX-115’의 미국 임상 2상 시험계획을 승인받은 데 이어 국내 2상 시험계획도 승인받았다”며, “이번 임상을 성공적으로 진행해 조영제 유발 급성 신장손상 치료제 개발에 앞장설 계획”이라고 말했다.

신약 개발 기업 지엔티파마(대표이사 곽병주)는 차세대 염증 및 호흡기질환 치료제로 개발 중인 ‘플루살라진’의 임상 1상 시험계획서(IND)를 최근 식품의약품안전처에 제출했다. 이번 임상 1상은 건강한 성인을 대상으로 플루살라진 경구투여 후 안전성, 내약성, 약동학적 연구를 두 파트로 나눠 진행한다.

파트 1에서는 공복 상태 또는 음식물 섭취 상태에서 플루살라진 용량을 높여가며 단회투여 후 안전성과 흡수, 분포, 대사, 배설 등을 연구한다. 파트 2에서는 하루에 2회, 총 15회에 걸쳐 플루살라진 반복투여 후 안전성과 약동학을 탐색한다.

아스피린, 이부프로펜, 세레콕시브 등 비스테로이드 소염제의 위장관 부작용을 개선한 차세대 소염제로 개발 중인 플루살라진은 강력한 항산화 작용과 조직보호 작용을 보유한 다중표적 신약이다.

4일 회사측에 따르면, 플루살라진은 췌장염, 장염, 관절염 등 염증질환과 당뇨병성 통증 모델에서 탁월한 약효와 안전성이 입증됐다. 또한 만성폐쇄성폐질환(COPD) 및 천식 동물모델에서 탁월한 염증 조절, 조직 보호 효과가 입증돼 지난해 신규 국제특허를 출원한 바 있다.

COPD와 천식은 난치성 질환이다. 특히 COPD는 담배 연기, 직업적 유해가스 노출, 폐 감염 등으로 인해 기관지와 폐실질에 만성적인 염증이 발생해 기도가 좁아지고 폐가 파괴되는 질환이다.

전 세계 COPD와 천식 환자는 약 5억 명에 이른다. 코티코스테로이드 등의 소염제, 베타-2 작용제와 항콜린제 등의 기관지 확장제가 기침과 호흡곤란 등에 사용되고 있으나 증상을 완화하는 데 그칠 뿐이다. 염증을 조절해 질환의 진행을 막고 폐 조직을 보호하는 신약의 개발이 시급한 상황이다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “비임상시험에서 탁월한 안전성이 검증됐고 일차 타깃 질환인 COPD와 천식 치료제 특허출원을 완료함에 따라 플루살라진 임상 1상 IND 신청을 하게 됐다”며 “동물모델에서 비교 약물들보다 안전성과 약효가 월등하기 때문에 임상시험에서 좋은 결과를 기대한다”고 말했다.

국내 CAR-T 개발을 선도하고 있는 큐로셀의 임상 2상 중간결과가 오는 6월 공개될 예정이다. 회사는 안발셀(Anbal-cel) 임상 2상 중간결과를 담은 초록이 6월 13일부터 스위스 루가노에서 열리는 제17회 국제림프종학회(ICML)의 구두발표 대상으로 선정되었다고 밝혔다.

국제림프종학회(ICML)는 세계 최고의 수준의 연구결과가 발표되는 림프종 전문학회로 림프종의 병기구분, 치료성적 평가 등 전세계 연구자들이 사용하는 국제기준을 제시하는 학회이다. 국제림프종학회에서 국내기업이 구두발표를 하는 것은 이번이 처음이다. 안발셀 임상은 재발성, 불응성미만성거대B세포 림프종 환자를 대상으로 진행중이며, 해당 임상을 주도하고 있는 삼성서울병원 CAR-T센터장인 김원석 교수가 발표자로 나선다.

큐로셀 김건수 대표는 “ICML 학회는 전세계에서 제출된 수많은 연구 중 소수의 결과만 구두발표 선정한다”며 “안발셀의 임상결과가 세계 최고의 전문가들에게 인정받은 만큼 조속히 임상을 마무리하고 내년 신약 허가신청 준비에 최선을 다하겠다”라고 소감을 전했다.

안발셀은 우리나라 최초로 임상시험을 승인 받은 CAR-T 치료제로, 큐로셀에서 개발한 OVIS™ 기술이 적용된 차세대 CD19 CAR-T 치료제이다. OVIS™ 기술은 면역관문수용체인 PD-1과 TIGIT의 발현을 억제해서 CAR-T 치료제의 효과를 높이는 기술이다.

안발셀 임상 2상시험은 현재 재발성, 불응성미만성거대B세포 림프종 환자를 대상으로 삼성서울병원, 서울아산병원, 서울대학교병원, 국립암센터, 부산대학교병원, 화순전남대학교병원등 전국 6개 대형병원에서 진행되고 있다.

바이온의 투자사 미래셀바이오는 자사의 리드에셋인 배아줄기세포치료제 ‘MR-MC-01’의 상업임상 2a상 대상환자 16명의 투약을 완료했다고 밝혔다.

회사측에 따르면 이번 임상 2a상은 MR-MC-01의 안전성 및 유효성 확인을 목표로 임상대상환자 16명중 시험군 12명, 대조군 4명을 배정했다. 미래셀바이오는 마지막 환자 투약이 완료돼 올해 10월에 2a상을 종료할 예정이다. MR-MC-01은 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 임상 2상 종료 시 패스트트랙으로 상용화 가능한 품목으로 관계자들은 2025년내 상용화될 것으로 기대하고 있다.

‘MR-MC-01’은 작년 보건복지부로부터 신기술(New Excellence Technology, NET 197호)로 인정받은 세계 최초의 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포(MMSC)를 이용한 간질성방광염 치료제다.

회사 관계자는 “배아줄기세포를 활용한 치료제 개발은 CGT(Cell&Gene Therapy) 분야에서도 최고수준의 기술이 요구돼 전세계적으로도 임상시험이 극소수로 진행되고 있다”며 “동종배아줄기세포 분야에서 미래셀바이오가 시장을 리딩하고 있다”고 주장했다.

김은영·정형민 미래셀바이오 공동대표는 “그동안의 임상연구를 통해 희귀난치성 질환인 타깃질환의 치료가능성을 확인했다”며 “자사의 배아줄기세포 유래 치료제의 탁월한 항염작용, 조직재생능력, 생착능 등의 기능이 임상에서 효능으로 입증되는 계기가 되고 있다”고 말했다.

두 대표는 “Clinical grade의 세포치료제를 생산하고 있는 만큼, 앞으로 외부연구기관이나 타사의 세포치료제를 위탁 생산하는 CDMO 사업에도 착수한다”고 설명했다.

한편, 이 회사는 지난해 식약처로부터 치료제 ‘MR-MC-01’의 저활동성방광 임상 1/2a상도 승인받아 년내 투약을 목표로 진행하고 있다. 미래셀바이오는 알츠하이머질환, 아토피피부염, 회전근개손상, 뇌졸중, 혈관성치매 등의 치료를 위한 다수의 파이프라인도 보유하고 있다고 밝혔다.

뉴라클제네틱스(대표 김종묵)는 캐나다 연방 보건부(Health Canada)로부터 AAV 벡터 기반 유전자치료제 NG101의 임상 1/2a상 시험 승인을 받았다고 밝혔다. 

이번에 승인 받은 임상시험은 1상 및 2a상으로 NG101의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 오픈라벨(Open-Label) 형태의 용량 증량 연구이다. 회사측은 이번 임상시험 승인을 통해 향후 미국을 포함한 북미지역으로 시장을 확대해 나갈 예정이다.

회사측은 “NG101은 습성노인성황반변성(wAMD) 유전자치료제로서, 회사에서 자체 개발한 고효율 아데노 부속 바이러스(AAV) 유전자전달체 기술을 적용하여 단회(원샷) 투여만으로 장기간의 치료 효능을 나타낸다”며 “경쟁 그룹에 비해 낮은 용량에서도 치료 효과를 개선할 것”이라고 기대했다. 환자 모집 수는 총 18명으로 각 코호트당 6명씩 각기 다른 용량의 3개 코호트로 구성되며, 망막하 투여방식으로 환자에게 전달된다. 

회사측은 “낮은 용량을 사용할 수 있다면 치료물질 투여에 의한 부작용 가능성을 획기적으로 낮출 수 있다”며 “동시에 치료제 생산단가 또한 낮출 수 있기 때문에 경제성 측면에서도 유리하다”고 설명했다. 그러면서 “습성노인성황반변성은 희귀질환이 아닌 일반질환이기에 생산단가 우위를 통해 경쟁력을 높일 수 있다”고 덧붙였다.

한편 뉴라클제네틱스는 지난 2020년 이연제약과 총 100억 원 규모의 NG101 공동개발 및 상용화 계약을 체결함으로써 임상시험 수행을 위한 GMP(의약품 제조 및 품질 관리 기준) 생산 파트너십을 구축했다. 이연제약은 공동개발계약을 통해 NG101의 전세계 독점 생산권 및 공급권을 확보했다. 

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