[헬스코리아뉴스 / 이충만] 일본 다케다(Takeda)가 보유한 파이프라인을 대폭 줄여 소수정예화를 시도한다. 자가면역 질환 시장의 유망주로 주목 받는 알로스테릭 티로신 키나아제2(TYK2) 억제제 등 성공 가능성이 큰 파이프라인 위주로 조정, 연구개발 효율성을 높이고자 하는 것으로 풀이된다.

10일 업계에 따르면, 다케다는 희귀 혈액 질환 분야의 연구 및 전임상 작업과 함께 AAV 유전자 치료제 발굴 및 전임상 개발을 전면 중단할 것으로 확인됐다.

이같은 결정은 빠르게 변화하는 신약 개발 환경에서 연구 개발의 효율성을 높이려는 경영진의 의지가 반영된 것으로 보인다. 현재 의약품 시장은 “나올 약은 다 나왔다”라는 평이 나올 정도로 포화 상태이자 신약 기근현상이 두드러지게 나타난다. 수 많은 신약 후보물질 중 실제 신약이 되는 약물의 비중이 줄어들고 있는 만큼 핵심 파이프라인에 집중하기 위해 잔가지를 치겠다는 구상이다.

다케다는 지난 2020년 3월부터 2022년 5월까지 10건의 희귀 질환에 대한 유전자 치료제 계약을 체결하고 약 90억 달러에 달하는 금액을 지불하는 등 지난 몇 년간 유전자 치료제 개발에 막대한 자본을 투입했다.

이는 그간 희귀 질환과 유전자 치료제 시장이 블루오션으로 주목 받았기 때문이었다. 현재 업계는 기존 시장에서 더 이상 블록버스터급 신약이 나올 수 없다는 판단에 따라 희귀질환 치료제 시장으로 눈을 놀리고 있는 흐름이다. 시장조사 전문업체 그랜드 뷰 리서치(Grand View Reserach)에 따르면, 희귀 질환 치료제 시장은 2022년 1284억 2000만 달러에서 오는 2030년에는 3358억 4000만 달러에 이를 전망이다.

문제는 희귀질환 치료제 개발에 수많은 어려움이 따른다는 것이다. 일단, 환자 수가 매우 적어 임상시험 참여자를 모집하는 데 애로사항이 있다. 또한, 희귀 질환 치료 전략으로 주로 유전자 치료제를 채택하는 상황 속에, 제조 측면에서도 이같은 치료제를 제조하는데 많은 비용이 들고 표준화되지 않은 상태이다. 유전자 치료 개념에서 환자 치료로 넘어가는데 속도가 느리다는 문제도 있다.

이에 따라 업계는 기존 시장에 초점을 맞추어 개별 치료 분야의 트렌드에 민감하게 대처하는 접근법으로 선회하고 있다. 가령, 혈액암에서 값비싼 카티(CAR-T) 치료제 대신 더 유연한 치료 옵션을 제공할 수 있는 이중특이성 항체가 있다. 

자가면역 질환에서는 TYK2 억제제가 떠오르고 있다. TYK2는 인터루킨 신호전달 경로와 관련이 깊은 단백질로, 야누스 키나아제(JAK) 계열 단백질의 한 종류이다. TYK2 억제제는 이를 표적하여 염증 반응을 조절하는 사이토카인 중 인터루킨의 신호 전달 경로를 저해하여 자가면역 질환을 치료하도록 설계됐다.

다케다는 희귀 질환 파이프라인을 대거 정리하고 자사의 TYK2 억제제 ‘TAK-279’의 개발을 가속화 하는 등 선택과 집중을 통해 파이프라인 가치를 끌어올린다는 계획이다. 다만, 이 회사는 희귀 질환 치료제 개발 의지가 꺾인 것은 아니라고 강조한다.

회사 측 관계자는 “파이프라인 정리 결정은 현재 2상 이상 단계 임상을 진행 중인 후보물질에는 영향을 끼치지 않는다”며 “다케다는 희귀 질환 환자에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하고자 하는 확고한 의지를 가지고 있으며, 후기 개발 단계에 집중할 수 있는 희귀 질환 사업 부서는 유지될 것”이라고 말했다. 

‘TAK-279’는 본래 미국 님버스 테라퓨틱스(Nimbus Therapeutics)가 개발했던 것으로, 이전 프로젝트명은 ‘NDI-034858’였다. 다케다제약은 지난해 12월 님버스에 40억 달러(7일 환율 기준 5조 2740억 원) 규모의 라이선스 계약을 통해 ‘TAK-279’의 권리를 확보했다. 따라서 향후 임상 비용등을 감안하면, 다케다측이 투자하는 실제 비용은 천문학적이라고 할 수 있다.

당시 업계 전문가들은 다케다제약이 다소 위험한 베팅에 판돈을 걸었다고 평했다. 이들은 “40억 달러에 달하는 라이선스 계약은 최근 몇 년간 성사된 거래 중 역대급 규모”라며 “TYK2 억제제 시장은 이제 막 성장하기 시작한 신생 시장인 만큼 불확실성이 크다”고 전한 바 있다.

하지만, 최근 임상 연구에서 ‘TAK-279’는 탁월한 치료 효과를 입증하며 돈값을 제대로 했다는 평이다. 다케다는 중등도에서 중증 판상형 건선 환자 259명을 대상으로 ‘TAK-279’의 3가지 용량(5mg, 15mg, 30mg)과 위약을 1일 1회 무작위로 투여한 뒤 유효성 및 안전성을 평가한 2상 연구를 실시했다. 그 결과, ‘TAK-279’는 통계적으로 유의한 피부 개선 효과를 보인 것으로 나타났다.

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