FDA, 사상 첫 APDS 치료제 ‘조엔자’ 승인 ... 희귀 면역결핍증 치료제 탄생
FDA, 사상 첫 APDS 치료제 ‘조엔자’ 승인 ... 희귀 면역결핍증 치료제 탄생
임상서 통계적으로 유의한 치료 효과 입증

연간 약값만 5억 원 ... 유럽 승인도 초읽기
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2023.03.27 10:48
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

글로벌 기업들의 의약품 개발 역사는 질병과 싸워 온 인류의 역사이기도 합니다. 우리 기업들에는 좋은 참고자료가 될 수 있습니다. [편집자 주]       

미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]
미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 희귀 면역결핍증인 활성화 포스포이노시타이드 3-인산화효소 델타(PI3Kẟ) 증후군(APDS)에 대한 치료제가 미국에서 처음 허가를 받았다. 주인공은 네덜란드 파밍 그룹(Faming Group)의 ‘조엔자’(Joenja, 성분명: 레니올리십·leniolisib)이다.

미국 식품의약국(FDA)은 지난 24일(현지 시간), 파밍 그룹의 ‘조엔자’를 만 12세 이상의 APDS 환자에 대한 치료제로 승인한 것으로 확인됐다. APDS 치료제가 규제 당국의 허가를 받은 것은 이번이 전 세계 최초이다.

FDA의 승인은 파밍 그룹이 실시한 임상 3상 시험의 데이터를 근거로 했다. 해당 시험은 12세 이상의 APDS 환자 총 31명을 대상으로 위약과 ‘조엔자’의 유효성을 대조 평가했다. 회사 측에 따르면, ‘조엔자’는 위약 대비 통계적으로 유의하게 림프절 크기를 감소시켰으며 백혈구의 일종인 신생 B 세포 수치를 증가시켰다.

APDS는 지난 2013년에 처음으로 발견된 희귀 원발성 면역결핍증으로, 발생 꼴은 100만 명당 1~2명인 것으로 추정된다. 이 질환은 체내 면역 세포의 정상적인 발달과 기능에 필수적인 PIK3CD 또는 PIK3R1 유전자(PI3Kẟ)의 변이로 인해 B 세포 및 T 세포와 같은 면역 세포 결핍을 초래한다. APDS 환자는 매우 다양한 증상으로 고통 받지만 가장 흔한 것은 귀, 부비강, 상·하부 호흡기에 발생하는 중증 감염이다. 아울러 림프절 부종으로 인해 림프종 위험성이 높아진다.

‘조엔자’는 PI3Kẟ 유전자에 선택적으로 결합하여 B 세포 생성을 촉진하도록 설계됐다. 그간 APDS에 대한 치료법은 면역 결핍으로 인한 합병증을 관리하기 위해 항생제를 투약하는 등 대증요법에 그쳤지만, 이제 ‘조엔자’를 통해 APDS를 효과적으로 치료할 수 있을 것으로 전망된다.

이 약물은 본래 스위스 노바티스(Novartis)가 소유했던 약물로, 노바티스는 지난 2019년 자사의 파이프라인 내 중복 약물을 근거로 ‘조엔자’의 권리를 파밍 그룹에 양도한 바 있다.

이날 시몬 드 브리스(Sijmen de Vries) 파밍 그룹 최고경영자는 “이번 승인으로 APDS 환자는 삶의 질을 획기적으로 개선시킬 수 있는 치료 옵션을 제공 받을 수 있다”며 “이날의 성과를 현실로 만들어준 시험 참여자, 연구원, 의료인께 감사를 표한다”고 말했다.

파밍 그룹은 지난해 10월, 유럽 의약품청(EMA)에 ‘조엔자’의 판매 허가 신청(MAA)을 제출했는데, EMA는 이를 접수하고 신속 승인 대상으로 지정한 바 있다. 따라서 ‘조엔자’의 유럽 승인 여부는 올해 상반기까지 판가름 날 것으로 보인다. 이 밖에 영국, 캐나다, 호주 및 일본 규제 당국도 ‘조엔자’에 대한 승인 심사를 진행 중에 있다.

한편, 회사 측은 아직까지 ‘조엔자’의 약가에 대해 함구하고 있지만, 업계에서는 ‘조엔자’의 연간 악가가 약 40만 달러(한화 약 5억 2000만 원)로 책정될 것으로 추정하고 있다. 미국 증권사 오펜하이머(Oppenheimer)는 FDA 승인에 앞서 “‘조엔자’의 약가는 25만 달러에서 40만 달러 사이가 될 것이고, 향후 2억~3억 달러의 최고 매출액을 기록할 것”이라고 전망했다.


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.

      • 회사명 : (주)헬코미디어
      • 서울특별시 마포구 매봉산로2길 45, 302호(상암동, 해나리빌딩)
      • 대표전화 : 02-364-2002
      • 청소년보호책임자 : 이슬기
      • 제호 : 헬스코리아뉴스
      • 발행일 : 2007-01-01
      • 등록번호 : 서울 아 00717
      • 재등록일 : 2008-11-27
      • 발행인 : 임도이
      • 편집인 : 이순호
      • 헬스코리아뉴스에서 발행하는 모든 저작물(컨텐츠, 기사)는 저작권법의 보호를 받는 바, 무단·전재·복제·배포 등을 금합니다.
      • 「열린보도원칙」 당 매체는 독자와 취재원 등 뉴스이용자의 권리 보장을 위해 반론이나 정정보도, 추후보도를 요청할 수 있는 창구를 열어두고
        있음을 알려드립니다. 고충처리인 이슬기 02-364-2002 webmaster@hkn24.com
      • Copyright © 2024 헬스코리아뉴스. All rights reserved. mail to admin@hkn24.com
      ND소프트
      편집자 추천 뉴스
      베스트 클릭