미국서 사상 첫 레트 증후군 치료제 탄생
미국서 사상 첫 레트 증후군 치료제 탄생
FDA, 레트 증후군 치료제로 ‘데이뷰’ 승인

4월부터 출시 ... 연간 약가 6억 원 추정
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2023.03.14 10:30
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글로벌 기업들의 의약품 개발 역사는 질병과 싸워 온 인류의 역사이기도 합니다. 우리 기업들에는 좋은 참고자료가 될 수 있습니다. [편집자 주]  

미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)
미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 아카디아 파마슈티컬스(Acadia Pharmaceuticals)의 ‘데이뷰’(Daybue, 성분명: 트로핀타이드·trofinetide)가 미국 당국의 최종 관문을 통과하면서 전 세계 최초 레트 증후군(Rett Syndrome) 치료제로 등극했다.

아카디아는 지난 11일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 ‘데이뷰’를 2세 이상의 레트 증후군 환자를 위한 치료제로 승인했다고 밝혔다. 이로써 ‘데이뷰’는 최초이자 유일한 레트 증후군 치료제가 됐다.

레트 증후군은 X염색체 연관성 우성 질환으로, 일반적으로 X염색체 안에 있는 MECP2(Methyl CpG binding Protein 2) 유전자의 이상으로 인해 발병한다. 거의 여자 어린이에게 발생하는 질환이다. 1세 이후 점진적으로 언어와 운동 발달이 멈추거나 퇴행을 보이는 것이 특징이다.

레트 증후군에 대한 마땅한 치료제 혹은 예방을 위한 치료법은 그간 없었다. 발달 상황을 보존하기 위해 재활 치료를 시행하거나 뇌전증, 심부정맥 및 척추 측만, 수면 장애 등의 합병증에 따른 대증 치료를 사용해 왔다.

‘데이뷰’는 인슐린 유사 성장인자-1(IGF-1)의 아미노기 말단 트리펩타이드 합성 유사체의 일종이다. 정확한 작용 기전은 아직 밝혀지지 않았지만, 신경 염증을 줄이고 시냅스 기능을 지원하는 것으로 추정된다. 이를 통해 레트 증후군의 증상을 치료한다. 이 약물은 1mL당 200mg의 트로핀타이드가 함유된 딸기맛 경구용 용액으로 공급된다.

이번 FDA 승인은 레트 증후군에 대한 임상 3상 시험(시험명: LAVENDER)의 결과를 근거로 했다. 해당 임상 시험은 5세에서 20세인 187명의 레트 증후군 환자를 대상으로 12주간 위약과 ‘데이뷰’를 비교 평가했다.

회사 측에 따르면, 시험 결과 ‘데이뷰’는 통계적으로 유의미한 증상 개선 효과를 입증했다. 시험의 1차 평가변수인 레트 증후군 행동 설문(RSBQ) 점수 기준, ‘데이뷰’ 투여군은 5.1점 감소한 반면 위약군은 1.7점에 그쳤다. 주요 2차 평가변수인 치료 12주 차에 의사소통 및 상징적 행동 척도 발달 사회적 복합 점수에서도 위약 대비 ‘데이뷰’는 통계적으로 유의한 점수 변화를 보였다.

‘데이뷰’의 안전성 및 내약성은 대체적으로 양호한 편이었다. 시험에서 가장 흔하게 관찰된 이상반응은 설사(82%)와 구토(29%)였다.

이날 스티브 데이비스(Steve Davis) 아카디아 최고경영자는 “이번 FDA 승인을 위해 지원을 아끼지 않았던 임상 참여자, 연구원 및 직원에게 감사를 표한다”고 말했다. 아카디아 측은 오는 4월부터 ‘데이뷰’를 공식적으로 출시한다는 계획이다.

‘데이뷰’의 가격은 아직까지 공개되지 않은 상황이다. 다만, FDA 승인 전 일본계 증권사인 SMBC 닛코 증권은 ‘데이뷰’의 연간 약가를 45만 달러(14일 환율 기준 약 5억 8689만 원)로 추정했으며, 오는 2035년까지 미국에서 4억 8720만 달러(한화 약 6355억 5240만 원)의 판매고를 올릴 것으로 예측했다.

앞서 미국 증권사 RBC 캐피털 마켓 또한 유사한 전망을 내놓은 바 있다. 한 분석가는 “‘데이뷰’의 연간 정가는 약 42만 5000 달러(한화 약 5억 5441만 2500 원), 2023년까지 미국 최고 매출액은 5억 달러(한화 약 6523억 원)에 이를 것”이라고 전했다.


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