희귀 안구 림프종 치료제 탄생하나 ... 평균 생존기간 5년
희귀 안구 림프종 치료제 탄생하나 ... 평균 생존기간 5년
FDA, 원발성 유리체 망막 림프종 치료제로 ‘ADX-2191’ NDA 접수

심사기간 4월월도 안돼 ... 승인 가능성에 무게 실려
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2023.03.06 07:42
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글로벌 기업들의 의약품 개발 역사는 질병의 역사이기도 합니다. 우리 기업들에는 좋은 참고자료가 될 수 있습니다. [편집자 주]  

흑내장이라고 불리는 흑암시(Amaurosis, 黑暗示)는 희귀 유전성 안구질환으로, 안구변화는 없지만 현저한 시력장애가 나타나는 질환이다. 녹내장이 진행하면서 생기는데, 겉으로는 별다른 이상이 없어 보여도 물체를 전혀 볼 수 없는 질환이다. 그렇다고 마땅한 치료제가 있는 것도 아니어서 새로운 신약에 대한 갈망이 높은 질환이기도 하다. [사진=픽사베이] 

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 희귀 질환인 원발성 유리체 망막 림프종에 대한 치료제 탄생이 임박했다. 미국에서 사상 처음으로 원발성 유리체 망막 림프종 치료를 위한 약물의 신약 허가 신청이 접수됐기 때문이다.

알데이라 테라퓨틱스(Aldeyra Therapeutics)는 2일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 원발성 유리체 망막 림프종 치료제 ‘ADX-2191’의 신약 허가 신청(NDA)을 접수했다고 밝혔다. 이 회사는 지난해 12월 FDA에 NDA를 제출한 바 있다.

원발성 유리체 망막 림프종은 안구 내 림프종 유형 중 하나로, 매우 드물게 발생하는 질환이다. 보통 B세포 기원 림프종으로 분류되지만 극소수는 T세포 기원 림프종인 것으로 추정된다.

이 질환은 중추신경계 림프종으로 발전해 생명을 위협할 수 있지만, 포도막염 증상과 큰 차이가 없어 오랜시간 치료를 받다가 뒤늦게 발견하거나 안구 내 검체량이 적어 조직검사를 해도 진단이 어려운 경우가 많다. 환자의 평균 생존 기간은 5년 미만인 것으로 알려져 있다.

현재 원발성 유리체 망막 림프종에 대한 뚜렷한 치료법은 없는 상황이다. 국소 부위에 항암화학요법 및 방사선 요법으로 치료하는 방식을 사용한다. 뇌 전이를 방지하지 위해 선제적으로 전신 요법을 사용하기도 하지만, 아직까지 합의된 치료 표준은 없다.

‘ADX-2191’은 화학항암제인 ‘메토트렉세이트’(methotrexate)를 유리 체강 내 주입하는 약물이다. 이전까지 과학자들 사이에서는 유리 체강 내 약물 주입술을 통해 ‘메토트렉세이트’를 투약하는 치료 방식이 원발성 유리체 망막 림프종에 대한 치료 접근법으로 고안되었지만, 실제로 개발된 약물은 ‘ADX-2191’이 최초 사례이다.

이 약물은 원발성 유리체 망막 림프종, 증식성 유리체 망막증, 망막 색소증 등 희귀 망막 질환을 치료하도록 설계된 비복합체 생체 내 제제이다. 회사 측에 따르면, 유리체강과 호환되도록 설계되었으며, 우수한 조성, 점도, 밀도, 강직성, pH, 농도 및 투여 부피에 최적화됐다.

이번 NDA 접수는 약 30여년 간 축적된 ‘메토트렉세이트’의 유효성 및 안전성을 다룬 데이터와 알데이라 테라퓨틱스가 증식성 유리체 망막증에서 ‘ADX-2191’을 평가하는 임상 3상 시험(시험명: GUARD)의 안전성을 근거로 했다.

회사 측은 “화학항암제인 ‘메토트렉세이트’의 유효성은 오랜기간 증명돼 왔다”며 “GUARD 연구에서 관찰된 ‘ADX-2191’의 안전성 및 내약성은 우수했다”고 밝혔다. 시험에서 확인된 흔한 이상반응은 경미한 표층 각막염이었다.

이날 토드 브래이디(Todd C. Brady) 알데이라 최고경영자는 “이번 NDA 접수는 원발성 유리체 망막 림프종에 대한 미충족 의료 수요 해결의 시급성을 뜻한다”며 “FDA와 협력하여 연내 ‘ADX-2191’을 출시할 수 있도록 노력할 것”이라고 말했다.

앞서 FDA는 지난 2018년 4월 ‘ADX-2191’를 원발성 유리체 망막 림프종 및 증식성 유리체 망막증에 대한 희귀의약품으로 지정한 바 있다. FDA의 희귀의약품 제도는 환자가 10만 명 이하인 희귀 난치성 질환 치료제 개발 및 승인을 위해 지원하는 제도이다. 희귀의약품으로 지정되면 개발 프로세스 지원, 임상 보조금 지원, 특정 수수료 면제, 동일 계열 제품 중 최초 승인 시 7년간 독점 판매, 임상 2상 시험 이후 조건부 승인, 우선 심사 바우처 제공 등의 혜택을 받을 수 있다.

알데이라는 이를 바탕으로 ‘ADX-2191’의 우선 심사 대상 지정을 요청했고 FDA가 이를 접수한 것이다. 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 ‘ADX-2191’의 심사기간은 오는 6월 21일까지로, 4개월도 채 안되는 심사 기간이어서 승인 가능성이 무게가 실린다. 


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