[헬스코리아뉴스 / 이충만] 국내 바이오 벤처 기업 셀레토즈 테라퓨틱스(Cellatoz Therapeutics)가 자사의 샤르코 마리 투스 질환 치료제 ‘CLZ-2002’에 대한 국내 임상 1상 시험을 본격적으로 개시한다. 본지 취재에 따르면, 식품의약품안전처는 최근(24일~27일) 임상시험 10건을 승인한 것으로 확인됐다.

샤르코 마리 투스 질환(Charcot Marie Tooth disease, CMT)은 인간의 염색체에서 일어난 유전자 중복 등으로 인해 생기는 유전성 질환이다. 손과 발의 말초신경 발달에 관여하는 유전자가 돌연변이로 인해 중복되어 샴페인 병을 거꾸로 세운 것과 같은 모습의 기형을 유발한다. 발병률은 10만명당 36명 꼴이다.

이 질환은 시간이 지날수록 손과 발의 근육들이 점점 위축되어 발, 손, 다리, 팔의 정상적 기능을 잃을 수 있다. 심각한 경우, 신체 기형으로 인한 호흡 곤란으로 사망에 이른다. 현재 뚜렷한 치료제는 없으며, 정형외과적 수술을 통해 신체 기능을 교정하거나 극심한 신경통에는 진통제를 처방한다.

셀레토즈 테라퓨틱스의 ‘CLZ-2002’은 뼈, 힘줄, 근육, 연골 등으로 분화할 수 있는 근골격계줄기세포(MSSC)를 기반으로 개발된 신경 재생 촉진 세포 치료제 후보물질이다. 말초 신경에서 신경 섬유의 엑손을 둘러싼 절연층인 미엘린과 유사한 기능을 하도록 설계됐다. 이를 직접 질환 부위에 투여, 손상 세포 재생을 도와줌으로써 잠재적으로 CMT 1A형의 진행을 중단 또는 치료할 수 있을 것으로 기대된다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 2월 ‘CLZ-2002’을 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

이번에 실시하는 ‘CLZ-2002’의 임상 1상 시험은 샤르코 마리 투스병 1형 환자를 대상으로 근육 내 주사한 ‘CLZ-2002’의 안전성과 내약성을 평가한다. 시험은 삼성서울병원에서 실시한다.

‘CLZ-2002’에 대한 임상 시험 계획(IND)은 현재 국내에서만 유일하게 허가됐다. 셀레토즈 측은 이번 국내 허가를 시작으로 미국, 영국, 유럽 등지에서도 임상 계획을 추진하여 저변을 확대한다는 계획이다.

한편, 셀라토즈 테라퓨틱스는 2017년 8월에 난치성 질환의 미충족 수요 해결을 목표로 설립된 세포 치료제 개발 전문 업체이다. 지난 2019년에는 시리즈 A 펀딩 라운드(스타트업의 시제품이나 베타 버전을 정식 서비스로 발전시키기 위해 준비하는 투자 단계)를 통해 약 1000만 달러(28일 환율 기준 약 131억 8000만 원)의 투자금을 유치했다. 이를 바탕으로 ‘CLZ-2002’ 등 세포 치료제 후보물질에 대한 전임상 계획을 발전시켰다.

24일~27일에 승인된 임상시험 허가 목록은 다음과 같다.

▼임상시험 허가 목록

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