신라젠(대표 김재경)은 유사분열 관문 억제제(MCI) 'BAL0891'의 미국 임상 1상시험의 첫 환자가 등록됐다고 27일 밝혔다. 스위스 제약사 바실리아로부터 기술도입(License-in)한 이후 약 5개월 만에 첫 환자를 등록한 것으로, IND(임상시험계획) 트렌스퍼(transfer) 이후 4개월 만에 달성한 성과다.

신라젠에 따르면 지난 23일(현지시간) 미국 포클랜드주에 있는 ‘Oregon Health & Science University Knight Cancer Institute(OHSU)’에서 BAL0891 임상 1상 첫 환자 등록이 완료됐다. Shivaani Kummar 박사가 임상시험 책임자(Principal Investigator, PI)다. OHSU를 비롯해 ‘Mary Crowley Cancer Research’, ‘Montefiore Medical Center’ 등 미국 주요 4개 기관에서 임상 1상이 진행된다.

신라젠은 전이성 고형암 환자를 대상으로 단일 투여로 용량 증량 기간에 BAL0891을 정맥 내 투여한 후 BAL0891의 안전성을 평가하고, 최대 내약 용량 및 임상 2상에 적합한 용량을 설정할 계획이다. 오는 2024년까지 단일 투여의 용량 설정 및 안전성을 확인한 후 파클리탁셀(paclitaxel)과의 복합 투여 임상을 시작할 예정이다.

앞서 BAL0891은 전임상을 통해 다양한 암세포주를 효과적으로 저해했으며, 경구 투여보다 정맥 투여에서 뛰어난 효능이 확인됐다. 특히 파클리탁셀과 병용 시 시너지 항암 효능을 보였다. 실험에 사용한 암 모델은 BAL0891 및 파클리탁셀에 약한 정도로 반응하는 모델이지만, 두 약물의 병용에 의해 뚜렷한 항암효과를 볼 수 있었다. 이 연구 결과는 작년 10월 스페인 바르셀로나에서 개최된 ‘2022 EORTC-NCI-AACR’ 심포지엄에서 공개돼 주목받은 바 있다.

신라젠 관계자는 이날 헬스코리아뉴와의 통화에서 “지난해 9월 후보물질을 들여온 지 약 5개월 만에 빠르게 임상 1상 첫 환자가 등록된 것이어서 의미가 있다”며 “이번 미국 임상 1상을 통해 확보된 연구 데이터를 바탕으로 기술수출도 타진할 계획이다”고 말했다.

한편 신라젠은 이미 확정된 BAL0891의 미국 임상 사이트 4곳 외에 국내에서도 해당 임상을 진행할 계획이다.

압타바이오(대표이사 이수진)가 자사의 조영제유발급성신장치료제 ‘아이수지낙시브(APX-115)’의 국내 2상 임상시험 계획(IND)을 식품의약품안전처에 신청했다고 24일 확인했다.

압타바이오는 이번 임상을 통해 심혈관 중재 시술을 받는 환자를 대상으로 ‘APX-115’의 조영제유발급신장손상에 대한 안전성 및 유효성을 평가할 예정이다.

조영제는 CT, MRI 등 방사선 검사 시 조직이나 혈관을 잘 볼 수 있도록 인체에 투여하는 약품이다. 조영제로 인한 급성 신장손상(CI-AKI)은 조영제 투여 후 신장 기능이 급성으로 악화되는 증상을 말한다. 조영제 유발 급성 신장손상은 단기적으로 신기능 저하로 인한 합병증뿐 아니라 장기적으로 만성 신부전, 사망과도 관련 있는 것으로 알려져 있다.

‘APX-115’는 조영제 유발 급성 신장손상 동물모델에서 혈중 BUN(Blood urea nitrogen) 및 크레아티닌 개선, 신 손상 표지자 감소, 세뇨관 손상 개선, 신장 조직 염증 개선, 신장 조직 내 염증세포 침윤 감소 및 산화성 스트레스 감소 효과를 확인한 바 있다.

압타바이오 관계자는 이날 헬스코리아뉴스에 “지난 1월 미국 FDA로부터 ‘APX-115’의 미국 임상 2상 시험계획을 승인받은 데 이어 국내에서도 임상을 진행하기위해 국내 2상 IND를 신청했다”며, “이번 임상시험은 미국과 한국에서 동시에 진행되기에 임상이 빠르게 진행될 것으로 예상하며, 이번 임상을 통해 안정성 및 유효성을 확인하고, 조영제 유발 급성 신장손상 치료 시장의 미충족 수요를 충족시킬 수 있을 것으로 기대한다”라고 말했다.

지엔티파마(대표이사 곽병주)는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 ‘크리스데살라진’이 식품의약품안전처(MFDS)와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 루게릭병 치료제 희귀의약품으로 지정됐다고 27일 공식 확인했다.

이날 회사측에 따르면 크리스데살라진은 지엔티파마가 과학기술정보통신부 ‘21세기 뇌프론티어 연구개발사업’의 지원을 받아 치매, 루게릭병, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 합성신약이다.

퇴행성 뇌질환은 노화와 더불어 신경세포가 점진적으로 사멸하면서 나타나는 난치성 질환으로, 독성인자인 염증과 활성산소가 뇌에 쌓이면서 발생한다.

크리스데살라진은 염증 유발 단백질 mPGES-1의 작용을 막아 염증인자 프로스타글란딘 E2(PGE₂) 생성을 억제하고, 강력한 자유 라디칼 포착 작용으로 활성산소를 제거하는 이중표적 뇌세포 보호 약물이다.

크리스데살라진은 루게릭병 동물모델에서 척수 운동신경세포의 사멸을 막고, 장애를 개선하며, 생명을 연장하는 효과가 비교 약물들에 비해 우수하고 안전한 것으로 밝혀졌다. 노인을 포함한 건강한 성인 72명을 대상으로 완료한 임상 1상에서 크리스데살라진은 예상 약효 용량의 6배인 600mg을 경구 투여해도 안전했다.

루게릭병으로 알려진 근위축성측색경화증은 뇌척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하는 것이 특징인 퇴행성 뇌질환이다. 근육 약화가 나타나고 시간이 지나면서 먹고, 말하고, 숨 쉬는 수의운동에 장애가 생기는 질환으로 대부분의 환자는 발병 후 3~5년 사이에 호흡부전으로 사망에 이르게 된다.

현재 전 세계 제약산업을 주도하는 미국·유럽의 제약회사, 규제기관, 연구기관은 혁신적인 루게릭병 치료제 개발을 위해 막대한 투자를 아끼지 않고 있다.

지엔티파마는 크리스데살라진이 지난해 미국 식품의약처(FDA)에 이어 이번에 MFDS와 EMA로부터도 루게릭병 희귀의약품으로 지정됨에 따라 글로벌 신약 개발에 더욱 탄력을 받을 것으로 기대하고 있다.

희귀의약품으로 지정되면 임상시험계획서 설계 자문, 심사 비용 감면, 세액 공제, 우선심사, 독점 판매권 등 다양한 혜택을 받게 된다. 이러한 지원으로 희귀질환 신약 개발 비용은 대폭 줄어들었고, 임상 1상에서 신약 승인까지 성공 확률은 17%로 일반 신약의 2배를 넘는다.

오스코텍(대표 김정근·윤태영)이 면역혈소판감소증(Immune thrombocytopenia, ITP) 치료제로 개발 중인 자사의 SYK 저해제 ‘SKI-O-703(세비도플레닙, Cevidoplenib)’의 임상2상 결과 통계적 유의성 확보에 실패했다고 지난 23일 공개했다. 

면역혈소판 감소증 임상2상은 한국, 미국, 유럽 5개국 32개 기관에서 총 61명의 면역혈소판감소증 환자(혈소판 개수 3만/µL이하)를 대상으로 400mg, 200mg 또는 위약을 12주에 걸쳐 하루 두 번 경구 투약 후, 4주간의 추적관찰을 통해 혈소판 증가 여부를 관찰하도록 설계됐다.

이번 임상의 일차평가지표는 혈소판 수치 3만/µL 이상 및 기저 시점 대비 2배 이상 개선으로 정의된 반응률이다. 결과는 고용량군(400mg)에서 63.6%, 투약군 전체에서 54.2%의 높은 반응률을 보여 고용량의경우 위약군(33.3%) 대비 두 배 정도의 효능을 나타냈다. 다만, 오스코텍관계자는 환자별혈소판수치의 등락이 심한 이 질환의 특성상 이번 임상의 일차평가지표로는 통계적 유의성을 확보할 만한 크기의 임상이 아니었다”고 아쉬움을 표했다.

이 영향으로 이 회사의 지난 24일 주가는 전일(2만 950원) 대비 13.03%(2730원) 하락한 1만 8220원에 장을 마감했다. 

회사측은 상세한 임상 결과를 오는 6월 유럽혈액학회(Europe Hematology Association)를 통해 공개할 예정이고, 임상시험결과 보고서는 상반기중 수령할 것으로 예상했다.

전자약 R&D 전문 기업 뉴아인(대표 김도형)은 ADHD 치료기기 ‘Smile’(사내 프로젝트명: BigBear)이 미국 식품의약국(FDA)의 510(k)(시판 전 허가)를 획득했다고 27일 밝혔다. 

뉴아인이 연구 개발하는 전자약은 전기자극 등을 통해서 신경신호를 인위적으로 제어하여 면역 및 대사 관련 질환을 치료 또는 완화하는 약물 대체 치료법이다. 

Smile은 편두통 치료기기인 일렉시아에 이어 삼차신경자극 기술을 적용한 뉴아인의 두번째 제품이다. 이마 부위 삼차신경을 자극하여 중추신경계의 활성을 조절하는 작용원리를 기반으로 수면 중 전하 중립형 대칭 신경자극 프로토콜을 통해 ADHD 증상 완화를 유도한다. 7~12세 ADHD 환자의 치료에 사용되고, 가정에서 수면 중에 보호자의 감독 하에 사용하도록 되어있다. 

뉴아인 관계자는 이날 헬스코리아뉴스에 “ADHD 치료기기 Smile의 FDA 510k 인증 획득으로 세계에서 가장 큰 미국 시장에 진출할 수 있게 되었다”며, “이번 FDA 510k 인증을 시작으로 추후 미국을 포함한 글로벌 시장 진출을 통해 각 시장에서 들어오는 피드백을 바탕으로 제품을 개선하고 추가적인 연구를 진행할 계획”이라고 말했다. 

◆올림푸스, 국내 소화기내과 스텐트 전문의료기업 태웅메디칼 인수

의료기기 기업인 올림푸스는 내시경 치료 설루션 제품의 포트폴리오를 강화하여 환자의 삶의 질을 개선하는데 기여하기 위해 소화기내과 금속 스텐트 전문의료기업 태웅메디칼을 인수한다고 27일 밝혔다.

이번 인수를 통해 태웅메디칼은 총 3억 7000만 달러를 현금으로 지급받게 된다. 이 중 약 2억 5550만 달러는 인수 완료 후 받게 되며, 이후 추가로 1억 1450만 달러를 받게 된다. 올림푸스는 올해 상반기 안으로 인수 절차가 마무리될 것으로 예상하고 있다.

태웅메디칼은 담도, 식도, 대장, 십이지장 등 소화기내과용 스텐트 개발 및 제조에 주력하고 있는 의료기기 기업이다. 소화기 스텐트는 암 또는 다른 질병으로 인한 장기의 폐색 또는 협착을 치료하는 데 사용된다. 

태웅메디칼의 금속 스텐트는 강한 반지름 방향의 힘(Radial force)과 유연성이 우수한 것이 특징이다. 이러한 특징은 스텐트가 담도 및 식도 등 해부학적 구조에 잘 맞게 적용되고, 휘어질 가능성이 적어 재협착의 위험을 감소시킨다. 특히 고유의 디자인과 기술력이 적용된 다양한 고품질 스텐트는 의료진이 환자 개개인에게 적합한 시술을 선택하여 최소 침습적 치료를 할 수 있게 지원한다.

◆엔케이맥스, 美자회사 신임 CFO ‘벤슨 퐁(Benson Fong’ 선임

엔케이맥스의 미국 자회사인 엔케이젠바이오텍(NKGen Biotech)은 벤슨 퐁(Benson Fong)을 최고재무책임자(CFO)로 신규 선임했다고 27일 밝혔다.

벤슨 퐁 CFO는 기업 금융, 협업 및 라이센싱 분야에서 전반적 재무 경력을 토대로 엔케이젠바이오텍의 재무 전략을 수립하고 자금 조달 계획 및 추진의 주요 역할을 할 예정이다.

벤슨 퐁 CFO는 생명 과학 회사의 재무 및 비즈니스 개발 활동 분야에서 30년 이상의 경험을 쌓았다. 그는 오리건 대학교(University of Oregon)에서 생물학 학사 학위를 받았다. 회계법인 Arthur Young & Co.에서 세무사 및 공인회계사(CPA)를 역임하며 증권신고서 제출, 자금 조달 및 제품 라이선스 등을 맡았다. 네할렘 어드바이저리(Nehalem Advisory) 전무 이사로서 다수의 생명 과학 스타트업 기업의 재무 전략을 컨설팅했다.

네할렘 어드바이저리 합류 전에는 스타트업의 모든 단계의 기업 재무 컨설팅을 담당하는 엔진 룸(Engine Room), 얼리 그로쓰 파이낸셜 서비스(Early Growth Financial Services) 등에서 CFO를 맡았다. 그는 라피스 테라퓨틱스(Lapis Therapeutics)의 사장 겸 대표이사와 코더릭스(CoTherix)의 기업 개발 수석 부사장을 역임했다. 당시 미국 FDA 승인을 받아 출시된 폐동맥 고혈압 치료제 벤타비스(Ventavis)의 인라이센싱을 담당했다.

이전에는 임페리얼 은행(Imperial Bank/Comerica)에서 부사장, 시버스 제약(Cibus Pharmaceutical)의 CFO, 매트릭스 제약(Matrix Pharmaceuticals) 및 웰스 파고 은행(Wells Fargo Bank)의 익스프레스 뱅킹(Express Banking) 부서 관리자를 역임했다.

◆씨케이리제온 “재생성 발모 촉진 후보물질 중국 특허 등록”

조직재생 유도물질 개발 전문기업인 ㈜씨케이리제온(대표이사 최강열)은 지난 24일, 탈모 방지 또는 재생성 발모 촉진후보물질에 대한중국특허를 등록했다고 밝혔다.

이번 특허등록은 한국, 미국,유럽특허 등록 이후 진행 된 것으로, 피부에 도포시 일반적인 발모 및 육모와 달리, 모낭형성을 유도하여 재생성 발모를 유발하는 물질에 대한 특허다.

회사측에 따르면 해당 물질은 조직재생에 관여하는 윈트(WNT)신호전달계를 직접 활성화시키지 않고, 이 신호전달계를 윗단계에서 저해하는 물질인 CXXC5의 기능을 파트너 단백질인 디세블드(Dishvelled) 단백질과 단백질-단백질 결합을 억제하는 메커니즘을 이용하기 때문에 안전하게 윈트신호를 활성화 할 수 있다. 또 직접 이 신호전달계를 활성화 시키는 물질과 함께 사용하면, 재생성 발모효과를 극대화 할 수 있다.

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