[헬스코리아뉴스 / 박원진] 올해도 세포·유전자치료제 시장이 크게 활성화 될 전망이다.
7일 재생의료연합(Alliance for Regenerative Medicine)에 따르면, 최근 4년간 글로벌 세포유전치료제 투자 시장은 2022년을 제외하고 매년 큰 폭의 성장을 거듭해왔다.
연도별 투자액은 2019년 98억 달러(한화 약 12조 3480억 원), 2020년 199억 달러(한화 약 25조 740억 원), 2021년 227억 달러(28조 6020억 원) 등이며, 2022년에는 126억 달러가 투자돼 처음으로 감소했다.
그럼에도 2022년 미국과 유럽에서 6개의 세포유전자치료제가 최초로 허가되고, 5개가 새로운 지역 또는 새로운 적응증으로 허가받는 성과를 거두었다.
최초 허가된 6개의 세포유전자치료제는 ▲레전드바이오텍(Legend Biotech) & 얀센(Janssen)의 CAR-T 세포치료제 카빅티(Karvykti, 미국·EU) ▲바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)의 유전자치료제 록타비안(Roctavian, EU), ▲피티씨 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 유전자치료제 업스타자(Upstaza, EU), ▲유니큐어(UniQure) & 씨에스엘보링(CSL Boehring)의 유전자치료제 헴제닉스(Hemgenix, 미국), ▲페링파마슈티컬스(Ferring Pharmaceuticals)의 유전자체료제 애드스틸라드린(Adstiladrin, 미국), ▲아타라바이오테라퓨틱스(Atara Biotherapeutics)의 세포치료제 엡발로(Ebvallo, EU) 등이다.
새로운 지역에서 허가 받거나 새로운 적응증을 추가한 약물은 모두 5개로, 3개는 카티(CAR-T) 세포 치료제, 2개는 유전자치료제다. 카티(CAR-T) 세포 치료제는 ▲비엠에스(BMS)의 CAR-T 세포치료제 브레얀지(Breyanzi), 노바티스(Novartis)의 CAR-T 세포치료제 킴리아(Kymriah), 카이트파마(Kite Pharma)의 CAR-T 세포치료제 예스카타(Yescarta) 등이며, 유전자치료제는 블루버드바이오(Bluebird bio)의 유전성 혈액질환 치료제 진테글로(Zynteglo) 및 희귀 소아 신경질환 치료제 스카이소나(Skysona) 등이다.
현재의 임상진행 상황을 보면, 앞으로도 많은 새로운 치료제들이 규제당국의 승인을 받을 것으로 예상된다.
2023년 1월 현재 임상을 진행 중인 세포유전자치료제는 무려 2220개에 달한다. 진행중인 임상을 지역별로 보면 북미지역이 43%, 아시아태평양(APAC) 지역이 38%, 유럽이 18%다.
여기에는 2022년에 새롭게 추가된 임상시험 254개가 포함돼 있다. 이중 48%는 APAC 지역에서 추가됐다.
전체 임상시험 중 현재 3상을 진행중인 임상시험은 202개로, 조만간 그 모습을 드러낼 것으로 보인다. 유전자편집기술(CRISPR)을 통한 임상시험도 100개가 넘는다.
진행중인 모든 임상의 60%는 종양(암질환)을 타깃으로 하고 있다. 고형암과 혈액암의 비중이 각각 50% 수준으로 비슷하다.
현재 전세계에서 세포유전자치료제를 개발하고 있는 기업은 1457개사다. 이는 전년 대비 11% 증가한 것으로 향후 관련 시장의 성장 가능성을 가늠해 볼 수 있다.
1457개사 중 47.1%인 686개사는 북미 지역에 소재하고 있다. 아시아태평양 지역에는 492개사, 유럽에는 244개사, 기타 지역에 35개사가 있다.
업계는 올해 세계 최초 타이틀을 가지는 세포유전자치료제가 등장할 것으로 전망하고 있다. 세계 최초로 유전자편집기술(CRISPR)을 이용한 유전자치료제가 허가되고, 고형암에 대한 세계 최초의 적응세포치료제(Adoptive Cell Therapy)와 세계 최초의 뒤센느 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy) 유전자치료제가 허가될 것으로 보고 있다.
선진국의 세포유전자치료제 개발은 미국에서 가장 활발하고 유럽은 정체돼 있는 모습이다.
미국의 경우 2023년 최대 14개의 세포유전자치료제 허가 여부가 결정되고 이중 최소 5개 이상이 허가를 받을 것으로 예상되고 있다.
앞서 FDA는 많은 새로운 세포 및 유전자치료제에 대한 심사 역량과 전문성 확보를 위해 2022년 9월 기존 담당부서인 OTAP(Office of Tissues and Advanced Therapies)를 OTP(Office of Therapeutic Products)로 확대 개편했다. 현재 300명의 심사인력을 보유한 FDA는 향후 5년에 걸쳐 100명의 심사관을 추가로 채용할 계획이다.
반면, 한때 세포유전자치료제 분야 리더였던 유럽은 첨단바이오의약품(ATMP)으로 허가받은 24개의 치료제 중 7개가 보험 급여 등의 이슈로 철수되는 등 치료제 개발이 더딘 상황이다. 특히 유럽은 2022년 한해 동안 임상 1상에 신규 진입한 세포유전자치료제가 3개에 불과할 정도로 개발 속도가 느린 모습이다. 이는 유럽에서 세포유전자치료제가 여전히 유전자변형생물체(GMO) 규제를 받고 있는 등의 문제를 가지고 있기 때문으로 풀이된다.
