네덜란드 유니큐어, 루게릭병 완치 신약후보물질 ‘라이선스 인’
네덜란드 유니큐어, 루게릭병 완치 신약후보물질 ‘라이선스 인’
어픽 바이오로부터 ‘APB-102’ 개발·상업화 권리 확보

1회 투약만으로 완치 기대 ... 올해 하반기 1/2상 추진
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2023.02.01 11:31
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준비운동 없는 갑작스런 움직임은 겨울 동안 움츠러든 척추·인대·근육을 다치게 할 수 있어 주의가 필요하다.

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 네덜란드 유니큐어(uniQure)가 1회 투약으로 루게릭병(ALS, 근위축성 측삭 경화증) 완치를 기대할 수 있는 유전자 치료제 개발에 나선다.

헬스코리아뉴스 취재 결과, 유니큐어는 31일(현지 시간) 미국 바이오 벤처 어픽 바이오(Apic Bio)와 루게릭병 유전자 치료제 후보물질에 대한 글로벌 라이선스 계약을 체결한 것으로 확인됐다. 이에 따라 ‘APB-102’의 개발 및 상업화에 대한 모든 권리는 유니큐어 측에 귀속된다.

유니큐어는 계약의 일환으로 어픽 바이오 측에 1000만 달러(1일 환율 기준 약 123억 1200만 원)의 계약을 선지급하고 향후 성과에 따라 최대 4500만 달러(한화 약 554억 400만 원)를 추가 지급하기로 했다.

루게릭병으로 불리는 근위축성 측삭 경화증은 운동 신경 세포의 손실로 인해 근기능이 저하되는 신경 퇴행성 질환이다. 적절한 치료를 받지 않으면 호흡 부전으로 발병 후 5년 이내에 사망에 이를 수 있다. 대부분 원인이 불명확한 상태에서 산발적으로 발병하지만, 전체의 10%는 유전적인 특징을 나타낸다. 이중 SOD1과 C9orf72 변이는 근위축성 측삭경화증의 가장 일반적인 유전적 원인으로 꼽힌다. SOD1 변이는 유전성 근위축성 측삭경화증 환자의 10~20%, 전체 환자의 약 2%를 차지하고 있다.

현재 ALS 치료제로 허가된 약제는 ▲프랑스 사노피(Sanofi)의 ‘리루텍’(Rilutek, 성분명: 릴루졸·riluzole) ▲일본 미쓰비시다나베 파마(mitsubishi tanabe pharma)의 ‘라디컷’(Radicut, 성분명: 에다라본·edaravone) 등이 있다. 하지만 이들 약물은 모두 증상 완화제일뿐, 완치제는 아니다.

SOD1 변이 근위축성 측삭경화증의 경우, 현재 뚜렷한 치료법이 없어 환자의 기대 수명이 1년 미만으로 알려졌다.

‘APB-102’은 단백질 생성을 담당하는 RNA에 결합되는 소규모 마이크로 리보핵산(miRNA)으로 구성됐다. 이 약물은 재조합 AAVRH10 벡터를 통해 체내 SOD1 단백질 RNA 서열의 특정 부분에 결합, SOD1 생성을 억제한다. 이를 통해 질병 진행을 대폭 늦추거나 근본적인 치료를 기대할 수 있다.

투약 방식은 척수강 내 주입이다. 두 명의 ALS 환자를 대상으로 한 개념 증명 연구에서 ‘APB-102’는 뇌와 척수에서 SOD1 변이 수치를 낮춘 것으로 확인됐다. 앞서 FDA는 지난 2021년 7월 ‘APB-102’를 패스트트랙 개발 의약품으로 지정한 바 있다.

이날 리카르도 돌메치(Ricardo Dolmetsch) 유니큐어 연구개발 부서 총괄은 “‘APB-102’는 루게릭병으로 고통받고 있는 환자들의 삶을 혁신적으로 개선시킬 수 있을 것”이라고 말했다.

유니큐어 측은 올해 하반기에 ‘APB-102’에 대한 임상 1/2상 시험을 본격적으로 추진한다는 방침이다.

한편, 현재 미국에서 승인 가능성이 가장 높은 ALS 유전자 치료제는 바이오젠(BioGen)의 ‘토퍼슨’(tofersen)이 거론된다. ‘토퍼슨’은 SOD1 단백질의 RNA에 결합해 SOD1 단백질 생성을 감소시키도록 설계됐다. ALS 발병의 유전적인 원인을 표적 치료해 완치를 기대할 수 있는 신약으로 주목받고 있다.

FDA는 지난해 7월 SOD1 변이 ALS 치료제로 ‘토퍼슨’의 신약 승인 신청서를 접수하고 우선 심사 대상으로 지정했으나, 심사 도중 바이오젠이 ‘토퍼슨’의 별도 정보를 신청하면서 이를 신약 허가 신청의 주요 수정안으로 취급, 심사 기간을 2023년 1월 25일까지 연장한 것으로 전해졌다. [아래 관련기사 참조]



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