‘울토미리스’, 캐나다서 중증 근무력증 적응증 확대 성공
‘울토미리스’, 캐나다서 중증 근무력증 적응증 확대 성공
캐나다 보건부, 항 AChR 항체 양성 gMG 치료제로 시판 허가

관련 임상서 위약 대비 통계적 유의성 입증 ... 캐나다 첫 제품

국내 승인 받았지만, 아직 중증 근무력증 적응증 확보 못해
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2023.01.18 10:48
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울토미리스 [사진=알렉시온 파마슈티컬 홈페이지]
울토미리스 [사진=알렉시온 파마슈티컬 홈페이지]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)의 C5 보체 억제제 ‘울토미리스’(Ultomiris, 성분명: 라불리주맙·ravulizumab)가 세계 주요국에서 잇따라 적응증을 확대하며 시장 입지를 강화하고 있다. 이번에는 캐나다에서 희귀 자가면역질환인 중증 근무력증(gMG)에 대한 치료 적응증을 확보했다.

캐나다 보건부는 17일(현지 시간), 항 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체가 확인된 전신성 중증 근무력증(gMG) 성인 환자에 대한 치료제로 ‘울토미리스’를 승인한 것으로 확인됐다. 캐나다 보건 당국이 보체 억제 기반 gMG 치료제를 허가한 것은 이번이 처음이다.

중증 근무력증은 신경근육접합부의 신경 전달 장애에 의해 발생하는 희귀 신경근육접합질환이다. 일시적인 근력 약화와 피로가 일반적인 증상이지만, 급격히 악화되어 호흡 마비가 발생하는 경우도 종종 있다. 전체 환자의 약 80%가 근육의 종판에 존재하는 아세틸콜린 수용체에 대한 비정상적인 항체가 형성되는데, 이 항체가 아세틸콜린 수용체와 결합하여 신경 신호가 근육으로 전달되지 못하도록 한다.

치료법으로는 면역 요법, 가슴샘 절제술, 혈장 분리 교환술, 면역 글로불린 정맥주사 등이 있으며, AChR 항체가 검출될 경우, 항 콜린에스터레이스인 C5 보체 억제제를 투약한다.

‘울토미리스’는 알렉시온 측이 개발한 C5 보체 억제 단클론 항체이다. 보체의 일종인 C5 단백질에 선택적으로 결합하고 보체 활성화를 억제하도록 설계됐다.

앞서 캐나다 보건부는 지난 2021년 9월, ▲발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) ▲보체 매개성 혈전성 미세혈관병증(TMA) 억제 위한 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제로 ‘울토미리스’를 허가한 바 있다.

이번 승인은 중증 근무력증 환자 175명을 대상으로 실시한 임상 3상 시험(시험명: CHAMPION-MG)의 데이터를 근거로 했다. 시험 참여자는 항 AChR 항체 양성, 혹은 6개월 전에 중증 근무력증을 진단받거나, 임상 시작 시점 근무력증-일상생활 활동(MG-ADL) 척도가 최소 6점인 이들로 구성됐다. MG-ADL은 일상 생활에서 중증 근무력증이 미치는 영향을 측정하는 도구로, 0~24점까지 분류한다. 점수가 높을수록 증상이 심각하다는 뜻이다. 환자들은 ‘울토미리스’와 위약을 무작위로 26주간 투여 받았다.

시험 결과, ‘울토미리스’는 위약 대비 통계적으로 유의한 치료 효과를 입증했다. 근무력증-일상생활 활동(MG-ADL) 척도 기준 ‘울토미리스’ 투여군은 3.1점이 감소한 반면, 위약군은 1.4점에 불과했다. 장기 추적 연구에서 ‘울토미리스’ 투여군의 임상적 효과는 최대 60주간 유지된 것으로 관찰됐다.

‘울토미리스’의 안전성 프로파일은 이전 임상 연구과 일치했다. 시험에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 설사, 상기도 감염, 비인두염, 두통이었다.

이날 가비 버버라(Gaby Bourbara) 알렉시온 캐나다 지사 이사는 “알렉시온은 ‘울토미리스’를 통해 보체 관련 질환에 대한 혁신 치료법을 제시하기 위해 노력하고 있다”며 “이번 승인으로 캐나다에 있는 gMG 환자는 더 유망한 새로운 치료 옵션을 제공받을 수 있을 것”이라고 말했다.

한편, 미국 식품의약국(FDA)은 2018년 12월, ‘울토미리스’를 PNH 치료제로 최초 승인했으며, 지난해 4월에는 항 AChR 항체 양성 gMG 치료제로 확대 승인했다. 유럽과 일본 보건 당국 또한 동일한 적응증에 대해 ‘울토미리스’를 시판 허가한 바 있다.

우리나라 식약처는 지난 2020년 5월, ‘울토미리스’를 처음 품목허가 했으며, 지난해 12월에는 적응증을 확대 승인했다. 허가된 적응증은 ▲성인의 PNH의 치료 ▲성인 및 소아에서 TMA을 억제하기 위한 aHUS의 치료이다. ‘울토미리스’는 국내에서 아직까지 중증 근무력증(gMG)에 대한 적응증을 확보하지 못한 상태다.


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