새로운 골수이형성증후군 치료제 등장 예고
새로운 골수이형성증후군 치료제 등장 예고
신약 ‘이메텔스타트’ 임상 3상 성공 ... ‘레블로질’과 경쟁할 듯

동급 최초의 텔로머라제 억제제 ... 혈액암 치료제로 개발 중

회사측 “올해 하반기 미국 및 유럽 당국에 NDA 제출 예정”
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2023.01.05 11:10
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

레블로질 [사진=BMS 홈페이지]
레블로질 [사진=BMS 홈페이지]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 새로운 골수이형성증후군(MDS) 치료제 후보물질 ‘이메텔스타트’(imetelstat)의 후기 임상 개발이 순조롭게 진행되면서 관련 시장에서 미국 BMS(Bristol Myers Squibb)의 적혈구 생성 자극제 ‘레블로질’(Reblozyl, 성분명: 루스파터셉트·luspatercept)과 경쟁할 것이란 전망이 나온다. 

미국 제론(Geron)은 4일(현지 시간), “자사의 ‘이메텔스타트’가 골수이형성증후군에 대한 임상 3상 시험(시험명: IMerge)에서 긍정적인 톱라인 결과를 확보했다”며 마지막 임상의 성공 사실을 공식 확인했다. 회사 측은 이를 기반으로 올해 하반기에 미국 및 유럽 보건 당국에 신약 품목허가신청서(NDA)를 제출한다는 계획이다.

골수형성이상증후군은 조혈모세포의 형성 이상으로 인해 적혈구, 백혈구, 혈소판 등이 감소하여 빈혈, 감염, 출혈 등의 증상이 나타나는 질환이다. 표준 치료법으로는 지속적인 수혈 혹은 동종 조혈모세포 이식을 통해 완치를 기대할 수 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난 2020년 4월, BMS의 ‘레블로질’을 골수형성이상증후군 치료제로 승인했는데, 당시 약 10여년 만에 승인된 MDS 치료 신약이라서 관심을 모은 바 있다.

‘이메텔스타트’는 동급 최초의 텔로머라제(Telomerase) 억제제로, 혈액암 치료제로 개발되고 있다. 텔로머라제는 염색체의 손상을 막아주는 반복 염기서열인 텔로미어(Telomer)의 손상을 복구해주는 효소로, 일반적으로 텔로미어는 세포가 분열할수록 짧아져 종국에는 없어지지만, 암 세포는 텔로미어가 영원히 줄지 않는다. 따라서 텔로머라제가 과발현되면서 암 세포가 무한 증식하는 것이다.

미국 얀센은 지난 2014년 11월, 라이선스 계약을 통해 ‘이메텔스타트’를 확보했지만, 2018년 9월, 개발 권한을 다시 제론 측에 반환한 바 있다. 

IMerge 연구는 재발성 및 불응성 또는 적혈구 생성 자극제(ESA)에 부적합한 저위험 골수형성이상증후군(MDS) 환자를 대상으로 ‘이메텔스타트’와 위약을 비교 평가한 임상이었다.

시험 결과, ‘이메텔스타트’는 통계적으로 유의한 치료 효과를 입증하면서 시험의 목표를 달성해다. 1차 평가변수인 수혈 독립성(TI)을 기준으로 살펴보면, 치료 8주차에 ‘이메텔스타트’ 투여군의 39.8%는 수혈 독립성을 보인 반면, 위약군은 15%에 불과했다. 치료 24주차의 경우, ‘이메텔스타트’군은 28%, 위약군은 3.3%였다.

주목할 만한 부분은 ‘이메텔스타트’가 환상철적혈모구(Ringed Sideroblasts) 유형은 물론 이 유형과 무관한 골수형성이상증후군 환자에게도 사용할 수 있도록 개발되고 있다는 점이다. 현재 상용화 중인 ‘레블로질’의 적응증은 환상철적혈모구 유형의 골수형성이상증후군 환자에게만 사용하도록 허가됐다. 따라서 ‘이메텔스타트’가 환상철적혈모구 유형과 무관한 골수형성이상증후군 치료제로 승인을 받을 경우, 더 넓은 시장성을 확보할 것으로 보인다.

이와 관련 회사 측은 ‘이메텔스타트’가 향후 10억 달러(4일 기준 환율 약 1조 2701억 원)의 최고 연 매출을 창출할 것으로 기대하고 있다.

‘이메텔스타트’의 안전성은 양호한 편이었다. 새로운 안전성 신호는 없었으며, 이전 연구 데이터와 일치했다.

이날 존 스칼렛(John A. Scarlett) 제론 최고경영자는 “이번 연구 결과는 평생에 걸친 수혈 부담을 안고 사는 MDS 환자들에게 기쁜 소식”이라며 “올해 하반기에는 미국 및 유럽연합의 규제 당국에 ‘이메텔스타트’의 신약 허가를 신청할 계획”이라고 말했다.

제론은 현재 재발성 또는 불응성 골수 섬유증에 대한 ‘이메텔스타트’의 임상 3상 시험(시험명: IMpactMF)도 진행하고 있다. 해당 임상 데이터는 2024년에 발표될 예정이다.


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.

      • 회사명 : (주)헬코미디어
      • 서울특별시 마포구 매봉산로2길 45, 302호(상암동, 해나리빌딩)
      • 대표전화 : 02-364-2002
      • 청소년보호책임자 : 이슬기
      • 제호 : 헬스코리아뉴스
      • 발행일 : 2007-01-01
      • 등록번호 : 서울 아 00717
      • 재등록일 : 2008-11-27
      • 발행인 : 임도이
      • 편집인 : 이순호
      • 헬스코리아뉴스에서 발행하는 모든 저작물(컨텐츠, 기사)는 저작권법의 보호를 받는 바, 무단·전재·복제·배포 등을 금합니다.
      • 「열린보도원칙」 당 매체는 독자와 취재원 등 뉴스이용자의 권리 보장을 위해 반론이나 정정보도, 추후보도를 요청할 수 있는 창구를 열어두고
        있음을 알려드립니다. 고충처리인 이슬기 02-364-2002 webmaster@hkn24.com
      • Copyright © 2024 헬스코리아뉴스. All rights reserved. mail to admin@hkn24.com
      ND소프트
      편집자 추천 뉴스
      베스트 클릭