사상 첫 수포성 표피박리증 완치제 개발 청신호 ... 美 바이오 벤처 속속 성과
사상 첫 수포성 표피박리증 완치제 개발 청신호 ... 美 바이오 벤처 속속 성과
FDA, 국소도포형 유전자 치료제 ‘바이주벡TM’ 허가 신청 접수

환자 피부세포에 도포, 근본적 치료 ... 내년 2월 17일 승인 결판

아베오나, 내년 상반기 FDA에 ‘EB-101’의 허가 신청 제출 예정
  • 이충만
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  • 승인 2022.11.24 00:01
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LG화학 생명과학사업본부 직원들이 신약 연구를 진행하고 있다.

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 바이오 벤처 기업들이 희귀 피부질환인 열성 이영양성 수포성 표피박리증(RDEB)에 대한 치료제 개발에서 속속 성과를 거두고 있다. 내년, 내후년 연속으로 규제 기관의 승인 심사가 예상되는 만큼, 조만간 세계 최초의 완치제가 탄생할 것이라는 기대감이 높아지고 있다.

희귀질환 치료제는 바이오 벤처 기업들이 글로벌 시장에 진출하기 위한 전통적 경로 중 하나이다. 희귀질환 치료제는 소비자인 환자의 수가 적어 시장성이 낮다는 태생적 한계로 인해 제약 업계가 신약 개발을 꺼리는 대표적인 분야로 꼽힌다. 반면, 바이오 벤처에게는 글로벌 빅파마와 신약 개발 경쟁을 피할 수 있고, 소수의 환자로 임상 시험을 진행할 수 있기 때문에 치료제 개발 비용 절감 등의 이점이 있다.

전 세계 보건 당국도 제약 업계의 희귀질환 치료제 개발을 독려하기 위해 연구 개발에 따른 세금 감면이나 승인 신청 비용을 면제하고, 시장에 출시될 경우 독점 판매권을 보장하는 등 다양한 혜택을 부여한다. 이러한 우대 조건은 바이오 벤처들이 희귀질환치료제 개발에 더욱 매진하는 이유이기도 하다. 

 

수포성 표피박리증 유전자 치료제 승인 목전

실제로 최근 바이오 벤처들이 개발 중인 수포성 표피박리증에 대한 유전자 치료제들은 속속 그 결실을 맺고 있다. 특히 이들 약물 대부분이 유전자 치료제이므로, 1회 투약을 통해 수포성 표피박리증을 근본적으로 치료할 수 있는 완치제가 등장할 것이라는 전망이 대두된다. 

수포성 표피박리증은 표피 혹은 표피와 진피 경계부, 상부 유두진피를 구성하는 단백질 생성 유전자의 변이에 의하여 가벼운 외상에도 전신에 수포가 발생하는 희귀 유전성 질환이다. 중증으로 발전할 경우 눈, 혀, 식도를 침범하기도 하며, 근육 위축과 손 발가락의 변형을 초래한다.

임상 양상에 따라 여러 유형이 존재한다. 이중 이영양성 수포성 표피박리증은 COL7A1 유전자 결함으로 인해 피부의 진피와 표피의 층을 고정하는 VII 콜라겐이 제 기능을 하지 못해 생기는 질환이다. 현재까지는 수포성 표피박리증을 완치할 수 있는 치료법은 없다. 따라서 증상이나 합병증의 완화를 위한 대증요법이 표준 치료법이며, 이미 생긴 수포가 감염되는 것을 막는 것이 치료의 가장 주된 목표이다.

이러한 가운데, 미국 식품의약국(FDA)은 지난 8월, 미국 바이오 벤처인 크리스탈 바이오테크(Krystal Biotech)의 이영양성 수포성 표피박리증 유전자 치료제 ‘바이주벡TM’(VyjuvekTM, 성분명: 베르마진 게페르파벡·beremagene geperpavec)에 대한 생물학적제제 허가 신청(BLA)을 접수했고 이를 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정했다. 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기일은 오는 2023년 2월 17일까지다.

‘바이주벡TM’은 이영양성 수포성 표피박리증 상처에 직접 도포하여 자가 유래 세포를 통해 재조합한 COL7A1 유전자 복사본을 전달하도록 설계된 국소도포형 치료제다. 이 약물은 환자의 피부 세포에 정상적인 COL7 단백질을 생성하도록 하여 근본적으로 질병을 치료한다.

FDA의 허가 신청 접수는 이영양성 수포성 표피박리증 환자 총 34명을 대상으로 실시한 2건의 임상 시험(시험명: GEM-3 및 GEM-1/2)의 데이터를 근거로 했다. 시험 결과, ‘바이주벡TM’은 조사관 측정 기준 위약 대비 완전한 상처 치유 비율이 더 높은 것으로 나타났다.

크리스탈 바이오테크를 바짝 추격하고 있는 경쟁사는 미국의 바이오 벤처인 아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics)다. 아베오나는 지난 4일(현지 시간), 자사의 이영향성 수포성 표피박리증 유전자 치료제 후보물질 ‘EB-101’이 임상 3상에서 긍정적인 결과를 확보했다고 밝힌 바 있다. [아래 관련 기사 참조]

‘EB-101’은 환자에서 채집한 세포에 COL7A1 유전자를 재조합하여 다시 환자에게 이식하는 방법으로, VII 콜라겐을 정상적으로 발현시키고 상처 치유를 촉진하도록 설계됐다. ‘바이주벡TM’과는 달리 주사제로, 투약 편의성은 떨어질 것으로 보인다.

아베오나는 3상 연구 데이터를 근거로 2023년 2분기 미국 FDA에 생물학적제제 허가(BLA)를 신청한다는 계획이다. 회사 측은 승인 신청이 접수될 것으로 가정, ‘EB-101’를 2024년에 출시할 수 있을 것으로 전망하고 있다.

 

수포성 표피박리증 치료제, 시장 규모 아직 작은 편

한편, 수포성 표피박리증 치료제 시장은 상대적으로 작다. 시장조사 전문업체 비전 리서치 리포트(Vision Research Reports)에 따르면, 수포성 표피박리증 치료제 시장은 2020년 4억 1500만 달러(한화 약 5612억 8750만 원)로 집계됐으며, 오는 2030년에는 7억 1500만 달러(한화 약 9670억 3750만 원)에 이를 전망이다. 글로벌 항암제 시장이 2020년에 1354억 9400만 달러(한화 약 183조 523억 9400만 원)로 평가된 것에 비하면 초라한 수준이다.

현재 승인을 앞둔 ‘바이주벡TM’의 매출 전망치도 낮은 편이다. 업계 전문가들은 ‘바이주벡TM’이 오는 2026년에 4억 6200만 달러(한화 약 6239억 3100만 원)의 수익을 거둘 것으로 추정한 바 있다.

다만, 바이오 벤처들은 성공적인 신약 출시 이후 경험을 바탕으로 대규모의 치료제 시장에 진출할 수 있는 발판을 마련할 수 있다. 또한, 크리스탈 바이오테크의 ‘바이주벡TM’과 아베오나의 ‘EB-101’는 앞서 FDA로부터 희귀의약품으로 지정을 받았는데, 이에 따른 시장 독점권을 획득하여 동일 계열 후속 약물의 진입을 7년간 방어할 수 있다. 달리 말하면, 2030년까지 1조 원 수준으로 성장 예정인 시장에서 안정적인 수익원을 확보했다는 것이다.

이와 별개로, 업계 전문가들은 최근 의약품 시장의 포화 상태와 반대 급부로 성장하고 있는 희귀질환 치료제 시장을 언급하며, 수포성 표피박리증 치료제 시장의 성장 가능성을 점치고 있다.



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