[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 생명공학 기업 앨나일람(Alnylam)의 ‘온파트로’(Onpattro, 성분명: 파티시란·patisiran)가 올해 2분기에 큰 실적을 거두어 트렌스티레틴 아밀로이드증(ATTR) 치료 분야에서 미국 화이자(Pfizer)를 맹추격하고 있다.

28일(현지 시간) 앨라일람에 따르면, ‘온파트로’의 올해 2분기 매출은 전년 동기(1억 1383만 달러) 대비 35% 증가한 1억 5342만 달러(한화 약 2000억 원)을 기록했다. 2022년 6월 30일 현재 ‘온파트로’로 치료받고 있는 ATTR 다발신경병 환자는 총 2400명 이상으로, 1분기에 보고된 2200명에서 9%가 증가했다.

트렌스티레틴 아밀로이드증은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)의 기능 장애로 인해 아밀로이드가 여러 조직이나 장기에 침착하는 희귀 유전 질환이다. 아밀로이드가 말초신경에 침착되면 ATTR 다발신경병증, 심장에 침착되면 ATTR 심근병증이 발생한다. ‘온파트로’는 ATTR 다발신경병증을 치료하도록 설계된 작은 간섭 리보핵산(siRNA) 제제이다.
 

미국 식품의약국(FDA)은 지난 2018년 8월, ‘온파트로’를 ATTR 치료제로 최초 승인했으며, 이어 2019년에는 화이자의 ‘빈다켈’(Vyndaqel, 성분명: 타파미디스 메글루민·tafamidis meglumine)과 ‘빈다맥스’(Vyndamax, 성분명: 타파미디스·tafamidis)를 각각 ATTR 다발신경병증 및 심근병증 치료제로 허가한 바 있다.

‘온파트로’는 ATTR 치료제로 최초 승인 받았지만, 매출에서는 후발주자인 ‘빈다켈’ 및 ‘빈다맥스’에 미치지 못하고 있다. 2021년 기준 ‘빈다켈’과 ‘빈다맥스’의 합산 매출액은 20억 1500만 달러(한화 약 2조 6000억 원)에 달했다. 반면, 지난해 ‘온파트로’는 지난해 기준 4억7500만 달러(한화 약 6134억 6000만 원)에 그쳤다.

앨나일람은 이러한 격차를 극복하기 위해 복용 편의성을 높인 새로운 ATTR 치료제 ‘앰부트라’(Amvuttra, 성분명: 부트리시란·vutrisiran)를 선보였으며, ‘온파트로’의 적응증 확대도 꾀하고 있다.

미국 FDA는 지난 6월 14일(현지 시간), ‘앰부트라’를 유전성 ATTR 다발신경병증 성인 환자에 대한 치료제로 전격 승인했다. ‘앰부트라’는 RNA 간섭 현상을 통해 트랜스티레틴 단백질의 발현을 조절하는 RNAi 치료제로, 3개월 간격으로 1회 피하 주사한다. 특히, 기존의 ‘온파트로’ 대비 투약 간격을 획기적으로 늘려 투약 편의성을 높인 것이 큰 장점이다. [아래 관련기사 참조]

앨나일람은 ATTR 심근병증 치료에 대한 ‘온파트로’의 유효성을 평가하는 3상 연구(시험명: APOLLO)도 진행하고 있다. 앨나일람은 향후 3주 이내에 해당 연구의 톱라인 결과를 발표할 예정이다. 현재 ATTR 심근병증에 대한 치료제는 화이자의 ‘빈다맥스’가 유일하므로, 임상이 순항할 경우, ATTR 치료제 시장에서 화이자와 본격적인 경쟁을 펼칠 것으로 전망된다.

그러나 실제로 경쟁이 이뤄질지는 아직 미지수다. 28일(현지 시간), 화이자는 2분기 실적발표회에서 ‘빈다켈’과 ‘빈다맥스’의 2분기 합산 매출액이 전년 동기(5억 100만 달러) 대비 16% 증가한 5억 5200만(한화 약 7166억 640만 원)을 기록했다고 발표했다. 같은 기간 ‘온파트로’의 매출에 비함녀 3배 이상 많은 수치다. 

화이자 측은 “주로 미국과 유럽 주요 국가에서 ATTR 심근병증에 대한 강한 의료 수요로 ‘빈다켈’과 ‘빈다맥스’의 매출이 증가했다”고 설명했다.

이로 인해 업계 전문가들은 앨나일람이 ATTR 치료제 시장에서 화이자를 매섭게 추격하고 있지만, 추월하기는 아직 역부족이라는 평가를 내놓았다.

‘온파트로’의 환자 접근성이 ‘빈다켈’과 ‘빈다맥스’ 대비 떨어지는 것이 그 이유 중 하나로 꼽힌다. ‘빈다켈’과 ‘빈다맥스’는 1일 1회 경구제인 반면, ‘온파트로’는 3주마다 1회 투약하는 주사제이다. 연간 약가의 경우 ‘빈다켈’과 ‘빈다맥스’는 22만 5000 달러(한화 약 2억 9220만 원)이지만, ‘온파트로’는 약 2배인 45만 달러(한화 약 5억 8432만 원)에 달한다.

아울러 이전에 앨나일람이 ATTR 심근병증 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험에서 대규모 환자 사망 사건이 발생한 만큼, 이번 ‘온파트로’의 적응증 확장 계획에도 우려의 목소리가 나온다. 해당 임상 연구는 ‘온파트로’의 자매 치료제였던 ‘레부시란’(revusiran)의 ATTR 심근병증에 대한 유효성 및 안전성을 평가한 것이었다. 시험 도중 ‘레부시란’ 투여군 18명이 사망하여 임상은 중단됐고 ‘레부시란’의 개발은 폐기된 바 있다.

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