EC, 세계 첫 ASMD 치료제 승인 ... 사노피, 효소대체요법 시장 선점
EC, 세계 첫 ASMD 치료제 승인 ... 사노피, 효소대체요법 시장 선점
15년만에 새로운 폼페병 치료제 ‘넥스비아다임’ 승인

세계 최초 ASMD 치료제 ‘젠포자임’ 승인

“미충족 의료 서비스 환자들에 새로운 치료 옵션”
  • 이충만
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  • 승인 2022.06.29 11:47
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사노피 로고

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 프랑스 사노피(Sanofi)가 효소대체요법제를 통해 희귀 질환 분야의 성공적인 포트폴리오를 구축하고 있는 모양새다. 유럽에서 폼페병과 스핑고미엘린분해효소 결핍증(ASMD) 치료제 등 두 건의 효소대체 치료제가 한꺼번에 규제 기관의 관문을 통과했다. 

28일(현지 시간) 사노피에 따르면, 유럽 집행위원회(EC)는 사노피의 폼페병 치료제 ‘넥스비아다임’(Nexviadyme, 성분명: 아발글루코시다제·α-ngpt)과 ASMD 치료제 ‘젠포자임’(Xenpozyme, 성분명: 올리푸다제 알파·olipudase alfa)을 전격 승인했다.

이번 2건의 승인은 사노피에 있어 더욱 고무적인데, ‘넥스비아다임’은 ‘마이오자임’(Myozyme, 성분명:알글루코시다아제 알파·alglucosidase alfa) 이후 약 15년만에 유럽에서 허가 받은 폼페병 치료제이며, ‘젠포자임’은 ASMD에 대한 세계 최초의 치료제로 등극했다. ‘마이오자임’은 미국에서 ‘루미자임’(Lumizyme)이란 제품명으로 판매되고 있다. 

이날 사노피 측은 “이번 EC의 결정에 환영한다”며 “‘넥스비아다임’과 ‘젠포자임’은 미충족된 의료 서비스에 직면해 있는 희귀 질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 전했다.

‘넥스비아다임’의 승인은 100명의 후기 발병형 폼페병 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 시험(시험명: COMET)의 결과를 바탕으로 한다. 사노피 측에 따르면, ‘넥스비아다임’ 투여군은 호흡 기능 개선 및 도보 거리 측정 기준에서 긍정적인 결과를 보였다.

‘넥스비아다임’은 GAA효소가 세포의 리소좀으로 흡수되기 위한 주요 경로인 M6P 수용체를 표적해 폼페병의 증상을 개선한다. 미국에서는 ‘넥스비아자임’(Nexviazyme)이라는 제품명으로 출시됐으며, 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 8월, 이 약물을 1세 이상 후기 발병형 폼페병 치료제로 승인했다.

‘젠포자임’의 경우, ASMD의 A·B 또는 B형 성인 환자 36명과 소아 환자 20명을 대상으로 실시한 2건의 임상 시험(시험명: ASCEND 및 ASCEND-Peds)의 데이터를 기반으로 승인이 이루어졌다. 사노피는 시험에서 ‘젠포자임’ 투여군의 폐 기능 개선 및 비장과 간 부피 감소가 임상적으로 유의했다고 설명했다.

‘젠포자임’은 스핑고미엘린 지방 물질에 대한 분해효소의 결핍을 대체하기 위해 설계된 재조합 인간 산성 스핑고미엘린 분해효소 대체요법제이다. ASMD 환자 체내 스핑고미엘린 분해효소를 대체해 세포 내부의 지방 축적량을 감소시키고, 증상들을 완화한다. 지난 3월 일본 후생노동성을 세계 최초 ‘젠포자임’을 ASMD 치료제로 승인해 주목을 모은 바 있다. 미국 FDA는 현재 ‘젠포자임’의 승인에 대해 심사를 진행하고 있으며 올해 10월에 최종 결정을 내릴 예정이다.

폼페병은 근육이 점차 약해지는 희귀질환으로, 알파글루코시다아제(GAA) 효소의 결핍으로 인해 글리코겐 복합당이 골격근과 심근에 축적되면서 근육 약화, 호흡 부전, 심부전으로 인한 조기사망을 유발한다.

ASMD는 스핑고미엘린 지방 물질을 분해하는 데 필요한 효소 ASM을 만드는 SMPD1 유전자에 돌연변이가 생겨 발생하는 유전 질환이다. 스핑고미엘린이 축적되면 간, 폐, 비장 등 소화기 등 장기 손상을 비롯한 치명적인 건강 문제를 일으킨다.

 

루미자임 [사진=사노피 홈페이지]
루미자임 [사진=사노피 홈페이지]

효소대체요법이란?

효소대체요법은 효소를 보충시켜 질병을 치료하고 예방하는 요법이다. 리소좀 축적질환(LSD)을 비롯한 대사질환 영역에서 특정 희귀 질환 환자들은 대체로 1종의 효소가 결핍되어 있는데, 이 역할을 대신하는 대체제를 체내에 투입하는 효소대체요법이 해당 질환 치료에 새로운 패러다임을 제시했다는 평을 받는다.

미국 FDA의 승인을 받은 최초의 효소대체요법제는 1991년 허가를 받은 미국 젠자임(Genzyme)의 고셔병 치료제 ‘세레데이즈’(Ceredase, 성분명: 알글루세라제·alglucerase)이다. 

사노피는 효소대체요법을 통한 희귀 질환 치료제 분야에서 선두주자로 꼽힌다. ‘마이오자임’(Myozyme)은 2006년 미국 식품의약국(FDA)로부터 최초의 폼페병 치료제 승인받았으며, 최초의 효소대체요법제인 ‘세레데이즈’ 또한 2011년 사노피가 젠자임을 인수하면서 확보한 바 있다.

글로벌 시장조사 전문업체 얼라이드 마켓 리서치(Allied Market Research)에 따르면, 2020년 효소대체요법제 시장은 77억 8069만 달러(한화 약 10조 557억 원)으로 집계됐으며, 오는 2030년에는 151억 6634만 달러(한화 약 19조 6009억 원)에 달할 전망이다.

최초의 효소대체요법제 세레데이즈’는 지난해 6억 8300만 유로(한화 약 9298억 7035만 원), ‘마이오자임’은 10억 300만 유로(한화 약 1조 3651억 원)의 매출을 기록으며, 2021년 기준 사노피의 효소대체요법제 총 매출액은 31억 2600만 유로(한화 약 4조 2541억 원)였다.



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