최초의 혈우병 유전자 치료제 승인 기대감 고조 ... EMA, ‘록타비안’ 승인 권고
최초의 혈우병 유전자 치료제 승인 기대감 고조 ... EMA, ‘록타비안’ 승인 권고
EMA 산하 CHMP, 조건부 판매 승인 권고 ... 올해 3분기 판가름 날 예정

“혈우병 A 환자의 접근성 위한 새로운 치료 옵션 제공할 수 있을 것”
  • 이충만
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  • 승인 2022.06.27 10:37
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유럽 의약품청 전경 [사진=Ceescamel, CC BY-SA 4.0, via Wikimedia Commons]
유럽 의약품청 전경 [사진=Ceescamel, CC BY-SA 4.0, via Wikimedia Commons]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 유럽 의약품청(EMA)이 미국 바이오마린 파마슈티컬스(BioMarin Pharmaceutical)의 ‘록타비안’(Roctavian 성분명: 발록토코진 록사파보벡·valoctocogene roxaparvovec)에 대해 긍정적인 의견을 제시하면서 최초의 중증 혈우병 A 유전자 치료제 탄생을 예고했다.

바이오마린은 24일(현지 시간), EMA 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘록타비안’의 조건부 판매 승인을 권고했다고 밝혔다. 이같은 결정에 따라 유럽 집행위원회(EC)의 최종 판가름은 올해 3분기에 날 것으로 보인다.

혈우병은 선천적으로 혈액 응고 인자가 결핍되어 나타나는 선천성 출혈성 질환으로, 발병률은 1만명 당 1명꼴인 것으로 보고된다. 혈우병 A는 VIII 인자 결핍에 의해 발생하며, 반복적인 출혈로 인해 관절의 형태적, 기능적 이상이 점차 심해지고, 근육을 비롯한 심부 조직의 출혈로 인해 구인두강, 중추신경계 및 후복강 내에 출혈이 발생할 경우 치명적일 수 있다.

현재 혈우병 A에 대한 근본적인 치료는 없으며, 출혈이 멈추지 않고 지속되면 VIII 인자를 포함한 혈장제제의 수혈이 주요한 치료방법이 된다. 대표적인 치료제는 스위스 로슈(Roche)의 항응고제 ‘헴리브라’(Hemlibra, 성분명: 에미시주맙·emicizumab)로, 2017년, 2018년 각각 미국 식품의약국(FDA)와 EC의 승인을 받았다. ‘헴리브라’는 처음 4주 동안 1주마다 한 번씩 4회 피하 투여하고 이후에는 각 용량에 따라 1주 1회, 2주 1회 혹은 4주마다 한 번씩 투여한다.

EMA는 이와 관련 “현재 혈우병 A 환자들은 일주일 또는 한 달에 한 번씩 평생 주사 투여해야 하므로, 이같은 불편한 투여요법을 개선할 수 있는 새로운 치료 접근법에 대한 의학적 수요가 상당하다”고 승인 권고 배경을 설명했다.

이번 승인 권고 결정은 중증 혈우병 A 환자를 대상으로 진행한 다국적 임상 3상 시험(시험명: GENer8-1)의 2년 결과를 비롯해 ‘록타비안’의 임상 개발 프로그램의 전체 데이터에 대한 긍정적인 의견을 근거로 한다. 바이오마린 측에 따르면, 3상 연구에서 ‘록타비안’ 투여군은 연간 평균 출혈률이 84%로 현저히 줄었으며, VIII 인자 혈장제제의 수혈 연간 주입률을 99%까지 감소시켰다.

이날 행크 푹스(Hank Fuchs) 바이오마린 연구개발 총괄 책임자는 “‘록타비안’은 혈우병 A 환자의 접근성을 위한 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것”이라며 “이같은 결정을 도출해낼 수 있도록 노력한 임상 참여자, 연구원들에게 감사를 표한다”고 심경을 전했다.

‘록타비안’은 VIII 인자를 포함한 아데노부속바이러스(AAV) 벡터 기반 유전자 치료제이다. 혈우병 A 환자에게 1회 투여로, 간 세포로 VIII 인자를 운반하여 결핍을 해결할 수 있을 것으로 추측된다. 다만 1회 투여 효과의 지속성에 대해서는 아직 명확하게 입증되지 않았으며, 임상 연구에서 최대 2년, 일부 환자에게서는 최대 5년간 치료 효과가 지속된 것으로 보고됐다.

이로 인해 미국 FDA는 지난 2020년 11월, 연간 출혈률을 비롯해 ‘록타비안’의 지속 효과 및 안전성에 대한 추가 데이터를 요청하며 승인을 거절한 바 있다. 당시 바이오마린의 주가는 20% 이상 하락하기도 했다.

 

바이오마린, 올해 9월까지 FDA에 신약승인 신청서 다시 제출 

바이오마린 측은 임상 연구들의 데이터를 종합해 올해 9월 말까지 ‘록타비안’의 신약 승인 신청서를 미국 FDA에 다시 제출하겠다는 방침이다.

만약 ‘록타비안’이 EC와 미국 FDA의 승인을 연달아 획득하면 혈우병 A에 대한 최초의 유전자 치료제이자 장기지속형 주사제가 될 전망이다. 특히, 기존 요법 대비 환자들에게 편리함을 제공하는 치료 옵션을 통해 치료제 시장에서 높은 점유율을 차지할 것으로 보인다.

글로벌 시장조사 전문업체 더 브레이니 인사이트(The Brainy Insight)에 따르면, 혈우병 치료제 시장은 2020년 99억 1000만 달러(한화 약 12조 7789억 원)에서 오는 2028년에는 188억 8000만 달러(한화 약 24조 3306억 원)에 달할 것으로 전망된다. 이중 혈우병 A는 60억 7000만 달러(한화 약 7조 8224억 원)의 시장 가치를 보일 것으로 예측됐다. 현재 대표적인 치료제 로슈의 ‘헴리브라’는 2021년 30억 스위스 프랑(한화 약 4조 355억 원)의 매출을 기록한 바 있다.

하지만, 전반적인 혈우병 치료제의 비싼 약가 자체가 높은 시장 가치를 형성했으며, 이와 동시에 환자의 접근성을 제한한다는 분석이 나온다. 글로벌 데이터(GlobalData)는 ‘록타비안’이 미국과 유럽에서 1회 용량당 300만 달러(한화 약 38억 6130만 원)의 약가로 결정될 것이라고 예측하기도 했다.

1997년 설립된 바이오마린 파마슈티컬스는 유전자 및 효소 대체 요법제 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업이다. 24일(현지 시간), 나스닥에서 바이오마린의 주가는 전일 종가(84.55 달러) 대비 2.72% 상승한 86.85 달러로 거래를 마쳤다.


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