[속보] 10년만에 나온 요소회로질환 신약 ‘ACER-001’ 승인 먹구름
[속보] 10년만에 나온 요소회로질환 신약 ‘ACER-001’ 승인 먹구름
FDA, 보류 결정 ... “추가 임상 요구하지 않아”

회사측 “올해 3분기에 신청서 다시 제출 예정”
  • 이충만
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  • 승인 2022.06.22 10:53
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미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)
미국 FDA (사진자료 : FDA 공식 홈페이지)

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 요소회로질환에 대한 새로운 치료제 ‘ACER-001’(성분명: 페닐부티레이트·phenylbutyrate)의 승인에 먹구름이 드리웠다. 약 10년만에 출시되는 요소회로질환 신약으로 주목받은 만큼, 실망감 또한 커지고 있다.

미국 에이서 테라퓨틱스(Acer Therapeutics)는 21일(현지 시간), 미국 식품의약국(FDA)이 자사의 요소회로질환 치료제 ‘ACER-001’에 대해 보완요청서신(CRL)을 보내 승인을 보류시켰다고 밝혔다.

FDA는 CRL을 통해 “당사가 제3자 계약을 통해 맺은, ‘ACER-001’의 포장 제조업체가 검사를 할 준비가 되지 않았으므로, 현장 실사를 실행할 수 없다. 실사 준비가 완료될 시 서면으로 통보하길 바란다”고 전했다.

이와 관련 에이서 측은 “FDA가 다른 문제점을 지적하지 않았으며, 승인 전 추가 임상 필요성에 대한 언급 또한 없었다”며 “가능한 한 빨리 해당 업체와의 협력을 통해 올해 3분기 초중반에 신약 승인 신청서를 다시 제출할 것”이라고 설명했다.

‘ACER-001’은 요소회로질환과 단풍당뇨증 등 선천성 대사 질환 치료제로 개발되고 있는 약물이다. 페닐부티레이트를 즉시 방출시키는 속방정제이다. 앞서 FDA는 지난 2014년 ‘ACER-001’을 단풍당뇨증 치료 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

에이서 측에 따르면, 기존의 요소회로질환 치료제 ‘부페닐’(Bupheny, 페닐부티르산나트륨·Sodium phenylbutyrate)과 ‘ACER-001’의 생물학적 동등성을 평가한 임상 연구에서 ‘ACER-001’는 ‘부페닐’과 유사한 약동학 프로필을 보였다.

해당 임상 연구에 대해 크리스 셸링(Chris Schelling) 에이서 최고경영자는 “‘ACER-001’의 차별화된 제형은 기존의 페닐부티르산나트륨 기반 치료제에 대한 대안을 제공할 것”이라고 기대감을 표명한 바 있다.

현재 쓰이는 요소회로질환 치료제는 미국 호라이즌 테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)의 ‘부페닐’과 ‘라빅티’(Ravicti, 성분명: 글리세롤 페닐부티레이트·glycerol phenylbutyrate) 등 2개 약제가 있다. 하지만 위 약제들은 각각의 단점을 지니고 있어 새로운 치료제 개발에 대한 필요성이 대두되었다.

‘부페닐’은 약제에서 풍기는 고약한 냄새로 인해 음식과 함께 복용하는 경우가 많은데, 이로 인해 약물 성분이 효과적으로 방출되지 않는 경우가 종종 있다. ‘라빅티’는 한해 약가만 약 95만 달러(한화 약 12억 3000만 원)에 이르는 초고가 의약품으로, 환자들이 쉽게 접근할 수 없는 단점이 있다.

이에 대한 보완책으로 에이서는 고분자 코팅 제형을 통해 불쾌한 냄새를 차단했고, 위에서 신속히 용해되는 속방정제를 개발했다. 아울러 에이서 측은 ‘라빅티’ 대비 낮은 약가로 환자 접근성을 개선한다고 공언한 바 있다.

요소회로질환은 요소 회로 내 혈류에 암모니아를 제거하는 효소의 부족으로 발생하는 유전성 희귀 질환이다. 진단이 늦어질 경우, 심한 뇌손상 및 사망에 이르는 질환으로 이어진다. 6종류의 질환이 알려져 있으며 빈도는 모두 합쳐서 신생아 3만명당 1명 정도로 발생한다.

1991년 설립된 에이서 테라퓨틱스는 중증 희귀, 난치성 질환 치료제 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업이다. 21일(현지 시간), 나스닥에서 이같은 악재에 에이서는 전일 종가(1.76 달러) 대비 21.02% 하락한 1.39 달러로 거래를 마쳤다.


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