美 FDA, 해피온 ‘렌코필스타트’ 희귀의약품 지정
美 FDA, 해피온 ‘렌코필스타트’ 희귀의약품 지정
사이클로필린 단백질에 특이적으로 결합해 기능 억제

“NASH 임상2상 진행 중 … 3분기 HCC 임상시험 추진”
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.06.21 10:39
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미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]
미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진=미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 헤피온 파마슈티컬스(Hepion Pharmaceuticals)의 간질환 치료 후보물질 ‘렌코필스타트’(rencofilstat)가 미국에서 희귀의약품으로 지정됐다. 

미국 생명공학기업 헤헤피온 파마슈티컬스는 20일(현지 시간) 미국 식품의약국(FDA)이 ‘렌코필스타트’를 비알코올성 지방간염(NASH) 및 간세포암(HCC) 치료 희귀의약품으로 지정했다고 밝혔다. 앞서 FDA는 지난 1월 ‘렌코필스타트’를 패스트트랙 개발 의약품으로 지정한 바 있다.

‘렌코필스타트’는 암세포의 성장과 전이에 중요한 역할을 하는 사이클로필린 단백질에 특이적으로 결합해 그 기능을 억제하는 사이클로필린 억제제이다. 헤피온 측에 따르면, ‘렌코필스타트’는 현재 연구 중인 사이클로필린 억제제 중 가장 우수한 효능을 보이고 있다.

이날 로버트 포스터(Robert Foster) 헤피온 최고경영자는 “이번 지정은 ‘렌코필스타트’가 난치성 암으로 고통받는 환자를 비롯해 미충족 의료 수요를 해결할 수 있다는 잠재력을 인정 받은 것”이라며 “현재 NASH 환자를 대상으로 2상 연구를 진행 중에 있으며, 올해 3분기에 HCC 환자 대상 임상을 개시할 수 있도록 준비 중”이라고 말했다.

지난해 7월 발표된 NASH 환자 대상 2상 시험의 톱라인 데이터에 따르면, ‘렌코필스타트’는 공동 1차 평가변수를 모두 충족해 성공적인 결과를 도출했다. ‘렌코필스타트’의 내약성은 양호했으며, 약물 관련 중증 이상반응은 없었고 대부분 경증에 그쳤다.

‘렌코필스타트’는 해당 임상시험에서 ALT 혈청 수치가 위약 대비 통계적으로 유의하게 변화해 NASH 진행율을 측정·평가할 수 있는 바이오마커로서의 역할도 확인됐다. 

헤피온은 ‘렌코필스타트’를 항바이러스제(HBV, HCV, HDV), 항염증제, 항섬유화제로 개발하는 연구도 진행하고 있다.

비알코올성 지방간염은 가장 흔한 만성 간질환으로, 전 세계 인구 약 25%에 영향을 미치는 것으로 알려져 있다. 수많은 제약·바이오 기업들이 비알코올성 지방간염 치료제 개발에 속속 뛰어들었지만, 현재 승인된 약물 기반 치료법은 없다.

빅파마들은 현재 NASH 치료제 개발에 열을 올리고 있다. 미국 길리어드(Gliead)와 덴마크 노보 노디스크(Novo Nordisk)는 지난 2019년, NASH 치료제에 대한 공동 개발 계약을 체결했으며, 올해 말에는 칵테일 치료요법의 임상 연구에 착수한다는 계획이다. 미국 턴스 파마슈티컬스(Terns Pharmaceuticals)는 릴리(Eli Lilly)의 지원 아래 NASH 치료제의 2a상 연구를 추진하고 있다. 국내 기업인 한미약품과 HK이노엔 등도 NASH 치료 후보물질에 대한 임상 2상을 진행하고 있다.

2013년 설립된 헤피온 파마슈티컬스는 만성 간질환 치료제 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업이다. 20일(현지 시간) 나스닥에서 전일 종가(0.67 달러) 대비 3.86% 오른 0.7 달러로 거래를 마쳤다.


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