[헬스코리아뉴스 / 이충만] 근위축성 측삭경화증(ALS) 신약으로 기대를 모았던 미국 캐리오팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics)의 ‘BIIB078’가 하염없이 추락하고 있다. 1상 연구 실패에 미국 바이오젠(Biogen)이 가지고 있던 개발 및 판매 권리를 반환한 것이다.

캐리오팜은 15일(현지 시간), 바이오젠 측이 지난 7일 ALS 치료제 후보물질 ‘BIIB078’(KPT-350)의 계약 해지를 통보했다고 공시를 통해 밝혔다.

‘BIIB078’은 염증 반응에 관여하는 NF-κB 인자의 결합을 방해해 XPO1 단백질을 억제하고 염증 및 신경 독성 반응을 감소시키는 기전의 약물이다. 전임상 시험에서 혈뇌장벽(BBB)을 잘 통과하고 독성이 덜한 것으로 나타났으며, 캐리오팜은 이를 뇌질환, 뇌손상 치료제로 개발하고 있다.

지난 2018년 1월, 바이오젠은 캐리오팜과 ‘KPT-350’에 대한 인수 계약을 체결했다. 계약의 일환으로 캐리오팜은 1000만 달러(한화 약 128억 8000만 원)의 선불금을 받았으며, 성과에 따라 최대 2억 700만 달러(한화 약 2666억 원)을 지급받을 수 있었다.

당시 바이오젠의 ALS 신약 후보물질 인수 소식은 업계의 큰 관심을 모은 바 있다. ALS는 뚜렷한 치료제가 없는 난치성 질병인데다, 현재 사용되는 약제는 질병 진행을 늦추는 대증요법에 불과한 반면, ‘KPT-350’은 ALS 발병 인자를 표적하는 치료 효과를 가진 것으로 알려졌기 때문이다.

‘KPT-350’을 확보한 바이오젠은 ‘BIIB078’라는 이름으로 임상 연구에 착수했다. 임상 1상 시험은 106명의 ALS 환자를 대상으로 ‘BIIB078’의 안전성과 내약성, 약동학을 평가하는 것이었다. 

올해 3월 바이오젠이 발표한 내용에 따르면, 1상 연구에서 관찰된 ‘BIIB078’의 안전성은 양호했다. 이상반응은 대부분 경증에서 중등도였으며, 대조군과 큰 차이를 보이지 않았다.

하지만, ‘BIIB078’은 위약과 통계적으로 유의한 약동학적 차이가 없는 것으로 나타나 2차 평가변수를 충족하지 못했다. 이에 바이오젠은 ‘BIIB078’ 개발 프로그램을 전면 중단했다.

이날 토비 퍼거슨(Toby Ferguson) 바이오젠 부회장은 “기대한 결과는 아니었지만, 이번 연구는 향후 ALS 치료제 개발에 있어 유용한 정보를 제공할 것”이라며 “임상에 참여한 환자와 연구원에게 감사를 표한다”고 씁쓸한 심경을 밝힌 바 있다.

이번 계약 해지에 따라 캐리오팜은 ‘KPT-350’의 권리를 다시 되찾았지만, 바이오젠이 진행한 임상 연구를 비롯한 성과에 대한 지불금은 지급받을 수 없게 됐다.

캐리오팜은 ‘KPT-350’의 기전을 통해 폐암을 치료하는 항암 신약의 연구 개발을 본격적으로 개시한다는 계획이다. 하지만, 이미 임상 실패 이력을 가진 이상 앞날이 불투명하다는 분석이 나온다.

캐리오팜 테라퓨틱스는 XPO1 단백질 억제제 기반 신약 개발에 주력하는 미국의 바이오 기업이다. 15일(현지 시간), 나스닥에서 캐리오팜은 전일 종가(4.57 달러) 대비 0.44% 하락한 4.55 달러로 거래를 마쳤다.

한편, 미국 식품의약국(FDA)에 허가받은 ALS 치료제는 ▲프랑스 사노피(Sanofi)의 ‘리루텍’(Rilutek, 성분명: 릴루졸·riluzole) ▲일본 미쓰비시다나베(mitsubishi tanabe pharma)의 ‘라디컷’(Radicut, 성분명: 에다라본·edaravone) 등이 있다. 우리나라 식약처는 국내 기업 코아스템의 줄기세포 치료제 ‘뉴로나타알’(Neuronata-R)과 ‘리루텍’의 병용요법을 ALS 치료제로 허가하기도 했다. 하지만 이들 치료제는 모두 증상 완화제로 완치제는 아니다. 

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