[헬스코리아뉴스 / 박민주] 지난해 11월 FDA로부터 만성골수성 백혈병 항암제로 승인을 획득한 노바티스의 '셈블릭스'가 국내 품목 허가를 획득했다.
식품의약품안전처는 9일 '셈블릭스' 20mg과 40mg을 각각 신약 전문의약품으로 승인했다. '셈블릭스'가 허가받은 효능 효과는 이전에 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 성인 환자의 치료다.
앞서 '셈블릭스'는 지난해 11월 미국 FDA로부터 승인을 획득한 바 있다. FDA는 '셈블릭스'를 ▲24주 시점의 주요 분자학적 반응(MMR)을 기반으로 이전에 2개 이상의 TKI 치료를 받은 Ph+ CML-C 환자 ▲T315I 돌연변이 발현 Ph+ CML-CP 환자 등에 대한 치료제로 완전 승인 및 신속 승인했다.
'셈블릭스'는 경구로 투여하는 강력한 ABL/BCR-ABL1 TKI다. ABL 미리스토일 포켓을 표적으로 하여 BCR-ABL1 융합 단백질의 ABL1 키나아제 활성을 억제한다.
'셈블릭스'의 승인은 이전에 2가지 이상의 TKI로 치료를 받은 Ph+ CML-CP 성인 환자를 대상으로 이 약의 임상적 유효성 및 안전성을 평가한 3상 임상시험(ASCEMBL)의 결과를 바탕으로 이뤄졌다.
화이자 '보수티닙'(보슬립)과 애시미닙 투여군을 비교 평가한 결과, 일차 평가변수인 24주 시점의 주요 분자학적 반응(MMR)은 애시미닙 투여군에서 25.5%, 보수티닙 투여군에서 13.2%로 우월함을 입증했다. MMR 비율은 처음 진단 시 평균 암 유전자 수치보다 최소 1000배까지 암유전자가 감소된 것을 의미한다.
이차 평가변수인 24주 시점의 세포유전학적 반응(CCyR)은 애시미닙 투여군이 40.8%, 보수티닙 투여군이 24.2%로 우월했다.