[헬스코리아뉴스 / 박민주] 한때 긍정적인 임상 연구 결과 발표로 주가가 1500%까지 뛰어 올랐지만, 여러 과학자들이 해당 결과에 대한 의문을 제기하면서 불명예를 안게 된 미국의 알츠하이머 치매 신약 연구 개발 기업 카사바 사이언스(Cassava Sciences)가 국내에서도 해당 약물에 대한 3상 임상시험을 진행한다.
식품의약품안전처는 17일 임상시험 수탁기관 프리미어 리서치 그룹이 신청한 카사바 사이언스의 '시무필람'(Simufilam, PTI-125)에 대한 3상 임상시험을 승인했다.
해당 시험은 경증 내지 중등증 알츠하이머병이 있는 환자 100명을 대상으로 '시무필람'의 2가지 용량에 대한 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 것이다. 실시기관은 경북대병원, 길병원, 분당서울대병원, 인하대병원, 서울아산병원, 전남대병원, 고대의대부속병원, 한양대병원 등이다.
지난해 7월 카사바는 '시무필람'의 소규모 임상 시험 결과 긍정적인 데이터를 확보했다고 밝힌 바 있다. 경증에서 중증도의 알츠하이머 환자 50명에게 9개월간 '시무필람'을 투여한 결과, 이전보다 알츠하이머인지기능(ADAS-Cog) 점수가 3.0포인트 개선됐다는 것이다. 이같은 결과를 발표하면서 카사바의 주가는 1500% 급등하기도 했다.
하지만 여러 과학자들이 해당 연구 설계에 대해 의문을 제기하면서 임상 결과에 대한 신뢰도가 떨어졌다. 위약을 투여한 대조군이 없어 모든 환자가 치료제임을 알고 복용했기 때문에 위약 효과(플라시보)로 인한 개선일 수 있다는 지적이다. 특히 미국 증권감독위원회(SEC)가 지난해 11월 '시무필람'의 시험 결과에 대한 조사에 착수, 조작 여부를 확인한다는 사실이 알려지면서 카사바는 불명예를 안게됐다.
카사바가 '시무필람'의 국내 임상을 통해 의문을 해소할 수 있을지 주목된다.
한편 식약처는 이날 임상시험 수탁기관 파머수티컬리서치어소시에이츠코리아가 신청한 미라티 테라퓨틱스(Mirati Therapeutics)의 'MRTX849'에 대한 2상 임상시험도 승인했다.
해당 시험은 KRAS G12C 돌연변이가 있는 진행성 비소세포폐암 환자 11명을 대상으로, 'MRTX849'을 단일요법으로 투여하거나 펨브롤리주맙(Pembrolizumab, 제품명 키트루다·Keytruda)과 병용요법으로 투여하고 효능 및 안전성 등을 평가하기 위한 것이다. 실시기관은 성빈센트병원, 국립암센터, 서울대병원, 해운대백병원, 인하대병원, 서울아산병원, 충북대병원, 칠곡경북대병원 등으로 알려졌다.
