[헬스코리아뉴스 / 임도이] 강스템바이오텍(대표 나종천)은 13일 자사의 류마티스 관절염 치료제 ‘퓨어스템-알에이주’의 임상 1/2a상에서 안전성과 유효성을 확인했다고 밝혔다. 그러나 회사측은 표본크기가 5명에 불과하고 아직은 초기단계라며 스스로 물음표를 달았다. 

이번 임상시험은 국내 최초로 항류마티스제제(DMARD) 불응인 중등도 이상의 류마티스 관절염 환자 30명에게 제대혈 유래 줄기세포 치료제를 투여하고 그 결과를 확인하는 것이다.

해당 시험은 시험약물(저용량, 고용량)과 위약군을 2:2:1로 배정하여 4주 간격으로 3회 투여 후 24주간 관찰하는 방식으로 진행됐다. 이를 통해 퓨어스템-알에이주의 저용량군(5.0x107cells)과 고용량군(1.0x108cells)에서 모두 안전성을 확인했으며 고용량군과 비교해 저용량군에서 줄기세포 치료제의 유효성을 확인했다고 회사측은 주장했다.

임상결과, 안전성 측면에서는 퓨어스템-알에이주의 내약성을 확인했으며, 독성반응 및 약물이상반응 등도 발현되지 않았다. 저용량이 더욱 효과적인 치료용량으로 확인되었는데 저용량군의 경우 cDMARD(기존 항류마티스제제) 및 bDMARD(생물학적 류마티스제제) 모두 불응인 환자에서 우수한 ACR(류마티스 관절염 개선도) 반응을 보였다. 10종의 사이토카인(Cytokine)에 대한 측정 결과에서도 대부분의 염증성 사이토카인이 감소 경향을 보였으며, mSHS(엑스레이)결과에서 뼈가 깎이는 현상인 골미란이 정지, 완화되었음을 확인했다.

다만, 회사 측은 위약군과 대비해 통계적으로 유의하지 않은 부분에 대해 “위약군에 상대적으로 경증인 환자들이 배정되었고 표본 크기가 5명으로 소수였기 때문에 위약효과가 과도하게 발현되었던 점이 유효성 결과 해석의 교란요소로 사료된다”고 전했다. 이번 임상시험은 임상 초기 단계로 적절한 치료 용량을 찾아내고 치료 가능성을 평가하는 탐색적 성격을 띠고 있기 때문에 통계적 유의성 검증이 주목적이 아니라는 점도 분명히 했다.

배요한 임상개발본부장은 “금번 시험 결과는 특히 국내 최초 류마티스 관절염에 대한 줄기세포 치료제의 안전성과 치료 가능성에 대한 탐색적 유효성을 확보한 데 의의가 있다”며 “해당 결과를 바탕으로 본격적으로 유효성을 평가하는 후속 임상시험을 신속하게 준비하여 연내 임상시험계획서(IND) 신청을 진행할 계획이다”고 말했다.

한편, 강스템바이오텍은 대웅제약과 2015년 제대혈 유래 동종줄기세포치료제의 임상 개발단계에서 국내 최초로 국내외 독점 판권 및 공동개발을 위한 기술계약을 체결했다. 이를 통해 양사는 세포치료제 개발을 위한 협력을 지속적으로 진행하고 있다. 

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