폼페병 치료제 시장 주도권 다툼 본격화 ... 사노피에 아미커스 도전장 
폼페병 치료제 시장 주도권 다툼 본격화 ... 사노피에 아미커스 도전장 
FDA, 지난해 사노피 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임’ 승인

FDA, 올해 10월 아미커스 ‘AT-GAA’ 승인 여부 발표 예정
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.05.11 11:50
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준비운동 없는 갑작스런 움직임은 겨울 동안 움츠러든 척추·인대·근육을 다치게 할 수 있어 주의가 필요하다.

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 글로벌 시장에서 폼페병(Pompe disease) 치료제 시장을 두고 경쟁이 치열하다.

폼페병은 근육이 점차 약해지는 희귀질환이다. 알파글루코시다아제(GAA) 효소의 결핍으로 인해 글리코겐 복합당이 골격근과 심근에 축적되면서 근육 약화, 호흡 부전, 심부전으로 인한 조기사망을 유발한다. 현재 표준 치료법은 효소대체요법(ERT)이다.

프랑스의 사노피(Sanofi)는 폼페병 치료제 시장에서 전통적인 강자로 평가받는다. 사노피의 효소대체요법제 ‘마이오자임’(Myozyme)은 2006년 미국 식품의약국(FDA)로부터 최초의 폼페병 치료제 승인됐으며, 미국에서는 2010년 ‘루미자임’(Lumizyme)이라는 제품명으로 재출시된 바 있다.

맞수는 미국의 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)다. 이 회사는 2013년 미국 칼리두스 바이오파마(Callidus Biopharma)를 인수, 폼페병 효소대체요법 후보물질을 확보함으로써 단숨에 사노피의 경쟁자로 떠올랐다.

이후 양사는 해당 시장 지배력 확보를 위해 새로운 폼페병 치료제 개발에 착수했다. 경쟁약물은 사노피의 ‘넥스비아자임’(Nexviazyme, 성분명: 아발글루코시다제·α-ngpt)와 아미커스의 ‘AT-GAA’이다. 

이 중 사노피의 ‘넥스비아자임’은 지난해 폼페병 치료제로서 FDA의 승인을 받아 경쟁에서 한발 앞서 나갔다. 현재 개발중인 아미커스의 ‘AT-GAA’ 또한 연내 FDA의 승인이 전망되는 만큼, 시장 주도권 다툼은 이제 본격화될 것으로 보인다.

 

사노피 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임’, 지난해 FDA 승인

루미자임 [사진=사노피 홈페이지]
루미자임 [사진=사노피 홈페이지]

사노피의 ‘넥스비아자임’은 1세 이상 후기 발병형 폼페병 치료용 정맥주사제이다. ‘넥스비아자임’의 기전은 GAA효소가 세포의 리소좀으로 흡수되기 위한 주요 경로인 M6P 수용체를 표적한다.

이 치료제는 기존의 ‘루미자임’이 지난 2018년 미국에서 특허가 만료됨에 따라 개발된 후속 제제이다. ‘루미자임’은 2020년 기준 11억 1000만 달러(약 1조 4000억 원)의 연 매출액을 기록한 블록버스터로, 이를 대체할 수 있는 약물의 개발은 사노피에게 필수적이었다.

사노피는 100명의 후기 발병형 폼페병 환자를 대상으로 임상 3상 시험(시험명: COMET)을 진행했다. 그 결과, ‘넥스비아자임’ 투여군은 호흡 기능 강화 및 도보 거리 측정 항목에서 긍정적인 결과가 나타났다.

이같은 결과를 바탕으로 사노피는 FDA에 바이오의약품신약허가신청서(BLA)를 제출했으며, FDA는 2021년 8월, 1세 이상 후기 발병형 폼페병 치료제로 승인했다.

사노피 측에 따르면, 해당 연구에서 ‘넥스비아자임’군은 기존 치료제군 대비 M6P 수용체가 약 15배 정도 증가해 세포 효소 흡수를 높이고 근육 조직에서 개선된 글리코겐 감소율을 보였다.

 

FDA, 올해 10월 아미커스 ‘AT-GAA’ 승인 여부 발표 예정

아미커스 로고

아미커스의 ‘AT-GAA’은 ‘루미자임’의 미국 지역 특허 만료를 노려 시장 진출을 꾀했던 경쟁약물로, 지난해 초까지 아미커스는 사노피와 새로운 폼페병 치료제 출시를 위해 치열한 경쟁을 벌였다.

하지만 2021년 2월, 폼페병 환자 대상 임상 3상 시험에서 ‘AT-GAA’가 1차 평가변수를 충족하지 못한 것으로 나타났다. 당시 아미커스의 주가는 전일(20.09 달러) 보다 약 37% 폭락한 12.57 달러를 기록했다.

이후 아미커스는 임상 데이터의 세부 사항을 수정해 다시금 데이터를 분석했으며, 그 결과 “명목상 통계적으로 유의미하다”는 결론을 내렸다.

이같은 결과를 바탕으로 아미커스는 FDA에 ‘AT-GAA’의 BLA를 신청했고, FDA는 이를 접수해 처방의약품신청자수수료법(PDUFA)에 따른 승인 여부 발표 기일을 올해 8월 29일로 정했다.

그러나 FDA는 10일(현지 시간), 발표 기일을 2022년 10월 29일로 재지정했다. 기존 보다 3개월을 더 연장한 것이다. 이와 관련 아미커스 측은 “제출한 정보를 충분히 검토하기 위해 기한을 연장한 것”이라며 “추가 임상 데이터와 관련된 요청은 없었다”는 입장을 밝혔다.

이날 존 F. 크롤리 아미커스 최고경영자는 “‘AT-GAA’는 폼페병에 대한 새로운 표준 치료법이 될 것“이라는 포부를 드러내기도 했다.

‘AT-GAA’은 재조합 알파글루코시다아제(rhGAA) 효소와 M6P 일종인 ‘ATB200’으로 구성된 효소대체요법제이다. FDA는 이 치료제에 대해 지난 2019년, 최초의 폼페병 대상 혁신 신약으로 지정한 바 있다.

이와는 별도로 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)는 지난해 ‘AT-GAA’의 품목허가 신청서를 접수했으며, 승인 여부는 올해 말 결정될 것으로 알려졌다.

아미커스 테라퓨틱스는 희귀 질환 치료제를 개발하는 미국의 생명공학 회사이다. 10일(현지 시간), 나스닥에서 아미커스는 전일 종가(6.23 달러) 대비 8.19% 오른 6.74 달러로 상승 마감했다. 


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