[속보] 희귀질환 메틸말론산혈증 치료제 ‘LB-001’ 개발 재개 ... FDA, 임상 보류 해제
[속보] 희귀질환 메틸말론산혈증 치료제 ‘LB-001’ 개발 재개 ... FDA, 임상 보류 해제
연내 8명 추가 환자 모집 및 올해 2분기 임상 중간 데이터 발표 예정
  • 이충만
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2022.05.10 16:01
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미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]
미국 식품의약국(FDA) 전경 [사진= 미국 식품의약국(FDA) 공식 페이스북]

[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 로직바이오 테라퓨틱스(LogicBio Therapeutics)의 메틸말론산혈증(Methylmalonic Acidemia) 치료제 ‘LB-001’의 개발이 다시 본 궤도에 올라섰다. 미국 식품의약국(FDA)은 9일(현지 시간), ‘LB-001’의 1/2상 연구의 임상 보류를 해제한 것으로 확인됐다.

메틸말론산혈증은 아미노산, 콜레스테롤, 지방산의 대사경로 기능 저하로 간, 근육 조직, 뇌 등 체내에 메틸말론산이 축적되어 나타나는 희귀 질환으로, 5만 명 중 1명 정도 발생하는 상염색체 열성 유전질환이다. 증세는 생후 5일 이내의 신생아에게 가장 많이 나타나며, 신경계에 치명적인 독성 작용으로 인해 조기 사망하는 것으로 알려져 있다.

로직바이오의 임상 1/2상 시험(시험명: SUNRISE)은 현재까지 4명의 메틸말론산혈증 소아 환자를 대상으로 ‘LB-001’의 단일요법을 평가한 것으로, 지난해 5월 본격적으로 임상을 진행했다.

그러나 6개월~2세의 환자들 2명에게서 중증 혈전 미세혈관병증 이상 반응이 발생해 FDA는 올해 2월 2일(현지 시간), 해당 시험의 중단 명령을 통보한 바 있다. 다만 3세~12세 2명의 환자는 약물 관련 심각한 이상 반응은 보고되지 않은 것으로 나타났다. 이날 로직바이오의 주가는 전일 종가(1.5 달러) 대비 54.83% 내린 0.67 달러로 폭락했다. [아래 관련기사 참조]

이후 로직바이오는 임상을 재개하기 위해 FDA의 요구 사항에 대해 적극적으로 대응, ‘LB-001’의 안전성을 재입증했다. 로직바이오에 따르면, 9일 FDA는 “모든 임상 보류 문제를 만족스럽게 해결했다”고 전했다.

로직바이오는 이같은 결정을 기반으로 연내 8명의 추가 환자를 모집하며, 올해 2분기에는 임상 1/2상 시험의 중간 데이터를 발표한다는 방침이다. 프레데릭 슈로(Frederic Chereau) 로직바이오 최고경영자는 “가능한 한 빨리 투여를 재개하기 위해 노력할 것”이라고 말했다.

‘LB-001’은 로직바이오의 자체 기술인 ‘GeneRide’를 통해 개발된 메틸말론산혈증 치료제다. 이 치료제는 간 표적 재조합 아데노부속바이러스 벡터(rAAV-LK03)를 통해 정맥 내 간세포로 전달된다. 쥐를 대상으로 한 전임상 시험에서 ‘LB-001’은 간세포의 전이성 특이적 유전자 통합 및 유전자 발현을 통해 치료 효능을 보였다.

FDA는 2019년 ‘LB-001’를 희귀의약품 지정했으며, 다음해에는 패스트트랙 개발 의약품으로 선정한 바 있다.

현재 메틸말론산혈증 치료제 선두주자로 평가되는 곳은 미국 헤모시어 테라퓨틱스(HemoShear Therapeutics)이다. 헤모시어는 지난 2020년 6월, 자사의 메틸말론산혈증 치료 후보물질 ‘HST5040’에 대한 임상 2상 시험 계획(IND)을 FDA로부터 승인 받아 연구를 진행 중에 있다.

이밖에도 ▲미국 모더나(Moderna)의 ‘mRNA 3705’ ▲셀렉타 바이오사이언스(Selecta Biosciences)의 ‘SEL 302’ ▲PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 ‘바티퀴논’(Vatiquinone) ▲포세이다 테라퓨틱스(Poseida Therapeutics)의 ‘P MMUT 101’ 등이 메틸말론산혈증 치료제로 개발되고 있다.

로직바이오 테라퓨틱스는 유전자 가위 기술을 통해 희귀 질환 치료제를 개발하는 미국의 바이오 기업이다. 9일(현지 시간), 나스닥에서 로직바이오는 전일 종가(0.5 달러) 대비 34.35% 오른 0.67 달러로 상승 마감했다.



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