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[헬스코리아뉴스 / 이충만] 세계 최초 폐쇄성 비후성 심근병증(HCM) 치료제가 미국 식품의약국(FDA)의 관문을 통과해 눈길을 끈다. FDA는 28일(현지 시간), 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, BMS)의 경구 심장 질환 치료제 ‘캠지오스’(Camzyos, 성분명: 마바캄텐·mavacamten)를 HCM 치료제로 승인했다.
이번 승인은 ‘캠지오스’의 임상 3상 시험(시험명: EXPLORER-HCM)의 결과를 바탕으로 이루어졌다. BMS가 진행한 임상 3상은 폐쇄성 비대성 심근병증 환자 총 251명을 대상으로 ‘캄죠스’의 효능을 평가한 연구로, ‘캠지오스’ 투여군은 심실유출로(LVOT) 폐색, 정맥혈산소분압(pVO2) 등에서 위약군 대비 임상적으로 유의미한 증상 개선을 보였다.
BMS는 지난해 3월, ‘캠지오스’의 NDA(신약허가신청)을 FDA에 제출했으며, FDA는 당초 올해 1월까지 ‘캠지오스’의 승인 여부 결정을 내릴 예정이었지만 안전성 평가를 위해 기한을 연장한 바 있다.
폐쇄성 비후성 심근병증은 심장 근육이 과도하게 수축하고 좌심실 벽이 두꺼워져 혈액 순환이 어려워지는 진행성 만성질병이다. 주요 발병 원인으로는 근절 유전자 베타 마이오신 중쇄(beta-myosin heavy chain)와 마이오신 결합 단백질 C(myosin-binding protein C)의 변이이다.
특히, 지금껏 폐쇄성 비후성 심근병증에 대한 뚜렷한 치료제가 없다는 점을 고려할 때, 이번 ‘캠지오스’의 승인은 미충족 의료 수요 해결은 물론, 블록버스터 신약 등극 가능성도 높다는 분석이 나온다.
글로벌 제약바이오 시장조사업체 이벨류에이트 밴티지(Evaluate Vantage)에 따르면, ‘캠지오스’의 매출액은 오는 2026년까지 17억 달러(약 2조 1500억 원)에 이를 것으로 전망했다. 미국 증권사 웨드부시(Wedbush)는 ‘캠지오스’의 향후 최고 매출액을 약 30억 달러(약 3조 6000억 원)로 평가하기도 했다. [아래 관련기사 참조]
‘캠지오스’는 경구용 알로스테릭 조절제 및 심장 마이오신 저해제다. 과도한 마이오신액틴 활성의 교차결합 형성을 억제해 심장 근육 수축성 및 좌심실 비대증을 감소시킨다. 이 치료제는 BMS가 2020년 미국 마이오카디아(MyoKardia)를 131억 달러(약 16조 원)에 인수하며 확보한 약물이다.
이날 사밋 히라와트(Samit Hirawat) BMS 최고의료책임자는 “‘캠지오스’가 세계 최초 HCM 치료제로 승인받은 것에 대해 자랑스럽게 생각하며 임상에 참여한 환자와 가족들에게 감사를 표한다”고 전했다.
하지만, FDA는 심부전 위험에 대한 상자 모양의 경고 메시지를 ‘캄죠스’에 삽입하기로 결정했다. ‘캠지오스’가 좌심실 박출률(LVEF)을 감소시키고 수축 기능 장애를 일으켜 심부전을 유발할 수 있다는 것이다.
한편, ‘캠지오스’의 경쟁 상대로 꼽히는 약물은 미국 사이토키네틱스(Cytokinetics)의 ‘CK-274’이다. 사이토키네틱스는 지난 2월, HCM 환자 대상 임상 3상에서 ‘CK-274’이 긍정적인 톱라인 결과를 확보했다고 발표한 바 있다. 다만, ‘CK-274’이 아직 임상 단계에 머물러 있어 당분간은 ‘캄죠스’가 시장에서 독점적인 지위를 차지할 것으로 전망된다.
BMS는 혁신적인 의약품을 발견, 개발하는 미국 기반 글로벌 바이오 기업이다. 28일(현지 시간), 뉴욕 증시에서 BMS는 전일 종가(75.81 달러) 대비 1.83% 오른 77.2 달러로 상승 마감했다.
