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[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국의 생명과학기업인 에디타스 메디슨(Editas Medicine)이 잦은 경영진 교체와 특허 분쟁 등으로 혼란이 지속되는 가운데, 미국 식품의약국(FDA)이 26일(현지 시간), 이 회사의 베타 지중해빈혈 치료제 ‘EDIT-301’을 희귀소아질병의약품(RPD)으로 지정했다. 이번 지정을 통해 에디타스가 새로운 활로를 모색할 수 있을지 주목된다.
에디타스는 지난 15일(현지 시간), 현 최고경영자인 제임스 멀렌(James Mullen)이 물러나고 6월 1일부터 최고의료책임자인 길모어 오닐(Gilmore O'Neill)이 그 자리를 물려받는다. 제임스 멀렌은 지난해 2월, 기존 CEO인 신시아 콜린스(Cynthia Collins)에 이어 에디타스의 지휘봉을 넘겨 받았는데, 1년 2개월 만에 물러나는 셈이다.
에디타스는 현재 ‘크리스퍼 카스나인’(CRISPR Cas9)이라는 인체 내에서 작용하는 유전자 편집 기술에 대한 특허 분쟁도 겪고 있다.
미국 특허청(USTPO)은 지난 2월 28일(현지 시간), ‘크리스퍼 카스나인’ 기술 관련 MIT 및 하버드 브로드 연구소(Broad Institute of MIT and Harvard)와 캘리포니아 대학(University of California) 사이의 분쟁에서 브로드 연구소의 손을 들어줬다. 이에 캘리포니아 대학측은 미국 연방순회항소법원(CAFC)에 항소를 제기해 법정 공방을 이어가고 있다.
에디타스는 2014년 11월, 브로드 연구소와 ‘크리스퍼 카스나인’ 기술에 대한 독점 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 계약의 일환으로 에디타스는 ‘EDIT-301’를 비롯해 유전자 편집 신약 파이프라인 10개를 보유한 것으로 알려졌다.
이처럼 혼란이 지속되던 와중, FDA가 ‘EDIT-301’를 베타 지중해빈혈 치료를 위한 RPD로 지정한 것이다. 이는 지난 2020년 ‘EDIT-301’가 FDA로부터 겸상 적혈구 빈혈증 치료 RPD로 지정받은 것에 이어 두번째이다.
FDA의 RPD 지정은 희귀 소아 질환을 예방·치료하는 신약 후보물질 개발을 장려하기 위해 제정된 FDA의 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 후보물질이 승인될 경우, 우선 심사 바우처(PRV)를 받을 수 있으며, 이를 통해 다른 제품에 대한 우선 심사를 위해 쓰거나 판매도 가능하다.
베타 지중해빈혈은 헤모글로빈 사슬의 결핍으로 인한 두 종류 글로빈 사슬의 양적 불균형에 의해 발생하는 질환으로, 주로 상염색체 열성으로 유전되는 희귀 질환이다. 이름의 유래는 초기의 환자들이 지중해 연안에서 많이 발견된 데에서 기인한다.
이번 지정과 관련, 제임스 멀렌 에디타스 최고경영자는 “베타 지중해빈혈은 중증 빈혈, 장기 부전, 조기 사망으로 이어지는 치명적인 질환이지만, 현재까지 마땅한 치료제가 없다”며 “미충족 의료 수요의 해결을 위해 ‘EDIT-301’의 임상 연구를 조속히 진행할 수 있도록 노력할 것”이라고 밝혔다.
‘EDIT-301’은 겸상 적혈구 빈혈증과 베타 지중해빈혈 치료를 위해 개발중인 세포 치료제로, 환자에서 유래된 CD34+ 조혈제와 전구 세포로 구성되어 있다.
에디타스는 현재 겸상 적혈구 빈혈증 환자를 대상으로 ‘EDIT-301’의 임상 1/2상 시험을 진행하고 있으며, 연내 베타 지중해빈혈 환자 대상 임상 연구에 착수한다는 계획이다.
하지만, 이번 FDA의 지정에도 에디타스는 투자자에게 깊은 인상을 주지 못한 것으로 보인다. 26일(현지 시간), 나스닥에서 에디타스는 전일 종가(14.99 달러) 대비 6.87% 내린 13.96 달러로 하락 마감했다. 18.76 달러를 기록했던 3월 28일(현지 시간)에 비해 주가는 한달새 약 26% 하락했다.
다만, 에디타스는 두번의 RPD 지정으로 자사의 유전자 편집 기술에 대한 신망을 얻었다는 입장이다. 향후 두 건의 임상 연구 결과의 향방에 따라 에디타스는 반전의 계기를 마련할 수 있을 것으로 전망된다.
에디타스 메디슨은 유전자 편집 기술을 통해 난치성 희귀 질환 치료제를 개발하는 미국의 바이오 기업이다.
한편, ‘크리스퍼 카스나인’은 과학자들이 유전자의 특정 영역을 목표로 삼아 그 기능을 찾고 치환해주는 염기서열을 넣는 유전자 편집 기술이다. 특정한 염기서열을 찾아 바꾸는 것만으로 질병을 완치할 수 있기 때문에 희귀성 유전 질환 치료제로 기대를 받고 있다.
