[헬스코리아뉴스 / 임도이] 디앤디파마텍의 미국 자회사 뉴랄리(Neuraly)가 자사의 파킨슨병(Parkinson's disease) 치료제 후보물질 NLY01의 미국 임상 2상 환자 모집을 완료, 성공 여부에 관심이 쏠린다. 파킨슨병은 뇌흑질의 도파민계 신경이 파괴됨으로써 움직임에 큰 제약을 받은 질환으로, 증상이 악화되면서 마비와 치매로 이어져 결국 사망에 이르는 무서운 질병이다.
하지만 아직 완치할 수 있는 마땅한 치료법이나 약물이 없다보니, 세계 각국의 제약바이오 기업들이 질환 극복을 위한 신약 개발에 사활을 걸고 있다. 디앤디파마텍도 그 중 하나다.
18일 회사측에 따르면 현재 미국에서 진행 중인 2상 임상시험은 올해 3월말 기준 131명에 대한 투약이 종료되었고 현재 118명에 대해 투약을 진행 중이다. 이는 목표했던 240명의 환자모집을 초과한 것으로, 모집된 전체 환자는 255명이다.
NLY01은 글루카곤 유사 펩타이드-1 수용체(GLP-1R) 작용제로 신경염증 반응의 근본 원인이 되는 미세아교세포의 활성화를 억제함으로써 성상교세포의 과활성화 과정을 선택적으로 차단하여 신경독성물질의 분비를 막는다. 이를 통해 뇌신경세포를 보호하고, 뇌 신경염증 반응을 차단함으로써 최초의 파킨슨병 질병조절 치료제로서의 가능성이 기대되고 있는 약물이라고 회사측은 설명했다.
회사측은 이 치료제가 파킨슨병, 알츠하이머병 등 다양한 퇴행성 뇌질환에 적용 가능할 것으로 기대하고 있다.
이번 임상 2상은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조로 실시되는 연구다. 미국 및 캐나다 내 60개 이상의 임상 시험기관에서 초기 파킨슨병을 앓고 있는 환자 총 255명을 대상으로 저용량, 고용량 및 위약 투여로 진행된다. 주 평가 지표는 기준선에서 36주까지 파킨슨병 평가 척도인 MDS-UPDRS(Movement Disorder Society-Unified Parkinson’s Disease Rating Scale, 운동장애 사회적 통합 파킨슨 질병 등급 척도) Part II 및 III 합계 점수 변화 차이다.
디앤디파마텍 관계자는 18일 헬스코리아뉴스와의 통화에서 “현재까지 특이한 부작용이나 안전성 문제없이 환자 투약이 순조롭게 진행되고 있다”며 “내년 7월경에는 탑라인(Topline) 결과를 확인할 수 있을 것”이라고 예상했다.
앞서 진행한 NLY01 임상 1상 시험에서는 우수한 내약성과 안전성을 확인하였으며, 주1회 투약 가능성을 확인했다. NLY01의 체내 반감기는 약 12.5일로 매우 긴 반감기를 보였으며, 이를 통해 부작용 없이 혈중 약물농도를 높이고 약물에 대한 노출을 증가시킴으로써 뇌로 전달되는 약물의 양을 높일 수 있을 것이라고 이 관계자는 전했다.
디앤디파마텍의 연구개발을 총괄하고 있는 이슬기 대표이사는 이날 “임상성공 확률을 최대화하기 위해 엄격한 기준으로 환자를 모집한 결과 480명 이상의 환자를 스크리닝 했으며 그중 255명의 환자들이 시험에 참여하게 됐다”고 설명했다.
그러면서 “공식적인 환자등록은 4월 내 완료될 것으로 예상하며, 36주의 투약기간을 고려하면 2023년 1월내에 모든 투약이 종료될 것으로 보인다”고 말했다.
한편 이 회사는 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 알츠하이머성 치매 임상 2b상 IND(임상시험계획서)를 승인 받았으며, 올해 안에 북미 및 유럽 지역에서 518명의 초기 알츠하이머성 치매 환자를 대상으로 대규모 임상시험을 진행할 계획이다.
