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[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 식품의약국(FDA)은 24일(현지시간) 로슈(Roche)·PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)가 공동개발한 척수성 근위축증(SMA : Spinal Muscular Atrophy) 경구 치료제 ‘에브리스디’(Evrysdi, 성분명: 리스디플람·Risdiplam)의 추가 적응증 신약승인신청(sNDA)을 우선 심사 대상으로 지정했다. 추가 신청한 적응증은 SMA 증상 발현 전 단계에서 이루어지는 조기 치료다.
‘에브리스디’는 경구용 SMN2 스플라이싱 조절제다. 치료제는 운동신경세포의 단백질 사멸을 억제하고 생존율을 높여 SMA를 치료한다. 스플라이싱은 단백질 합성에 불필요한 mRNA 염기배열인 인트론을 제거하는 것을 말한다. SMN2 유전자는 운동신경세포 생존에 필수적인 생존운동뉴런(SMN) 단백질 생성을 유도한다.
‘에브리스디’는 sNDA 제출물에 포함된 2상 임상 시험(시험명: RAINBOWFISH) 중간 결과에서 임상적으로 의미 있는 운동 기능 향상 효과를 보였다. 12개월간 ‘에브리스디’를 조기 투여 받은 SMA 증상 발현 전 영아의 80%는 지지대 없이 앉기, 구르기, 기어 다니기, 서기, 걷기와 같은 운동 능력을 보였다.
회사측은 ”추가 적응증 신청이 승인되면, 에브리스디는 SMA 증상 발현 전 영아 대상 최초 투여 약물이 될 것”이라고 밝혔다.
‘에브리스디’는 2020년 FDA의 증상 발현 생후 2개월 이상 영아 및 성인 대상으로 승인 받은 바 있다. 현재 승인된 SMA 치료제는 ‘에브리스디’를 비롯해 미국 바이오젠(Biogen)의 ‘스핀라자’(Spinraza, 성분명:뉴시너센·Nusinersen)와 노바티스(Novartis)의 ‘졸겐스마’(Zolgensma, 성분명: 오나셈노진아베파르보벡·Onasemnogeneabeparvovec)가 있다.
‘스핀라자’와 ‘졸겐스마’는 유전자 치료제 중 가장 비싸다고 알려져 있는 고가약이다. ‘에브리스디’의 가격이 상대적으로 낮다는 것을 감안할 때, 이번 추가 적응증을 포함한 ‘에브리스디’의 개발 프로젝트가 순항할 경우, 로슈와 PTC는 해당 시장에서 우위를 점할 것으로 예상된다.
한편, PTC는 2011년 로슈와 SMA 치료제 개발을 위한 파트너십 계약을 체결한 바 있다.
PTC 테라퓨틱스는 희귀 질환 치료제를 발견, 개발 및 상업화하는 미국의 바이오 기업이다. 24일(현지 시간), 나스닥에서 PTC는 전일 종가(38.82 달러) 대비 3.35% 상승한 40.12 달러로 거래를 마쳤다.
