[헬스코리아뉴스 / 박민주] 알라질 증후군 치료제 '마라릭시뱃'과 미만성 거대B세포 림프종 치료제 '타파시타맙'이 희귀의약품에 지정됐다. 

3일 식품의약품안전처에 따르면 2개 약물이 희귀의약품으로 신규 지정되고, 개발단계 희귀의약품에도 1개 약물이 추가됐다. 

'마라릭시뱃'(Maralixibat)의 대상질환은 알라질증후군 환자의 담즙정체성 소양증이다. 알라질 증후군(Alagille's syndrome)은 간내 담도의 수가 현저하게 감소하고 담즙정체를 나타내며 심혈관계, 골격계, 안구, 안면, 췌장, 신경발달의 장애를 동반할 수 있는 증후군이다. 

'마라릭시뱃'은 지난 2019년 미국 FDA로부터 1세 이상의 알라질 증후군 환자의 소양증에 대한 혁신신약(Breakthrough Theraphy)으로 지정되기도 했다. 현재 FDA의 승인 절차를 밟고 있는 것으로 알려졌다. 

'마라릭시뱃'은 미국 미럼 파마슈티컬즈((Mirum Pharmaceuticals)가 개발한 약물이다. GC녹십자는 지난 7월 미럼과 '마라릭시뱃'의 개발 및 상용화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 

'타파시타맙'(Tafasitamab)은 자가 조혈모 이식(ASCT)이 부적합하거나 또는 이를 거부한 재발성 또는 불응성 성인 환자의 미만성 거대 B세포 림프종(BLDCL)에 투여되는 약물로, '레날리도마이드'와 병용요법 후 '타파시타맙' 단독요법으로 투여된다. 

'타파시타맙'은 독일 제약사 모포시스(Morphosys)가 개발한 약물이다. 지난 8월 '민주비(Minjuvi)'라는 이름으로 EU 집행위원회로부터 조건부 허가를 취득했으며, 2020년 7월에는 '몬주비(Monjuvi)'라는 이름으로 미국FDA의 승인을 받았다. 

한편, 셀비온의 'DGUL'은 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 개발단계 희귀의약품은 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로 지정기준에 적합한 의약품이다. 

'DGUL'은 표준요법(도세탁셀 및 도세탁셀 치료 전·후의 엔잘루타마이드 또는 아비라테론 중 최초 1개 이상 치료)에 실패한 전이성 거세 저항성 전립선암에 효능이 있다. 

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