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[헬스코리아뉴스 / 이충만] 미국 제약사 뉴로크린 바이오사이언시스(Neurocrine Biosciences)는 7일(현지 시간), 희귀 유전질환의 일종인 헌팅턴 병의 무도증 관련 치료제 ‘발베나진‘(Valbenazine)의 3상 임상 시험 결과를 발표했다. ‘발베나진‘은 선택적 소포성 모노아민 수송체 2(Selective Vesicular Monoamine Transporter 2, VMAT2) 저해제이다.
용어 설명
ⓛ헌팅턴 병: 뇌의 신경세포가 퇴화되면서 발생하는 선천성 중추신경계 희귀 유전 질환이다. 보통염색체 우성으로 유전되며 무도증, 정신증상, 치매가 주된 증상이다. 증상은 일반적으로 30~50세 사이에 나타나며 10~25년에 걸쳐 악화돼 죽음에 이르는 병이다.
②모노아민: 방향족고리(aromatic ring)와 아미노기(amino group)가 2개의 탄소사슬(-CH2-CH2-)을 통해 연결된 구조를 갖는 신경 전달 물질 또는 호르몬을 말한다.
③소포성: 어떤 염증이나 종양이 피부 또는 점막에 소포를 형성하는 성질.
④무도증: 얼굴, 손, 발, 혀 등의 근육에 불수의적 운동 장애를 나타내는 증후군이다.
‘KINECT-HD‘는 발베나진의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 임상 시험이다. 시험은 북미의 비영리 단체 헌팅턴 연구 그룹(HSG)에서 성인 헌팅턴 병 환자 128명을 대상으로 112주간 진행됐다.
시험에서 발베나진은 위약 대조군 대비 얼굴, 얼굴, 구강-협측-설측 영역, 몸통, 각 팔다리를 포함한 7가지 신체 부위에서 통계적으로 유의미한 개선을 보여줬다. 치료를 받은 환자들은 자살 행동이나 자살 삽화의 부작용은 관찰되지 않았다.
아이리 로버츠(Eiry W. Roberts) 뉴로크린 의료 총괄은 “이번 임상의 긍정적인 결과는 헌팅턴 병으로 고통받는 환자들에게 치료 옵션을 제공할 수 있다는 가능성을 뜻한다“고 말했다.
KINECT-HD 임상 시험 연구는 2022년 의료 컨퍼런스에서 발표된다. 뉴로크린은 이번 임상 연구 데이터를 검토한 후 내년 미국 식품의약국(FDA)에 보충 신약 허가 신청(Supplement New Drug Application, sNDA)을 할 계획이다.
이 같은 소식이 전해진 7일(현지 시간), 뉴로크린의 주가는 전일(80.69 달러) 대비 1.93% 상승한 82.25 달러로 거래를 마쳤다. 뉴로크린 바이오사이언시스는 신경, 내분비, 정신 질환 치료제를 개발, 판매하는 미국의 제약사로 나스닥에 상장돼 있다.
