식약처, 척수성 근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마주’ 품목 허가
식약처, 척수성 근위축증 유전자치료제 ‘졸겐스마주’ 품목 허가
“척수성 근위축증 환자에게 단회 투여로 치료기회 제공”

'첨단재생바이오법' 시행 이후 두 번째 첨단바이오의약품
  • 박원진
  • admin@hkn24.com
  • 승인 2021.05.28 10:57
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

한국노바티스의 척수성 근위축증(SMA) 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마’(오나셈노진아베파르보벡).
한국노바티스의 척수성 근위축증(SMA) 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마’(오나셈노진아베파르보벡).

[헬스코리아뉴스 / 박원진] 세계 최초이자 유일한 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 유전자 대체 치료제인 한국노바티스의 ‘졸겐스마’(오나셈노진아베파르보벡)가 오늘 국내 품목 허가를 획득했다.

식품의약품안전처는 28일 한국노바티스가 허가 신청한 ‘졸겐스마주(오나셈노진아베파르보벡)’를 '첨단재생바이오법' 시행(2020년 8월 28일) 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다고 밝혔다.

이번에 허가한 ‘졸겐스마주’는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제로 첨단바이오의약품이다. 

첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등으로 '첨단재생바이오법'에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.

‘졸겐스마주’는 생존운동뉴런1(SMN1 : Survival Motor Neuron) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제입니다.

생존운동뉴런(SMN) 단백질은 발현정보를 가지고 있는 유전자를 말한다. 이 단백질은 뇌와 척수에서 일어난 운동자극을 근육 등에 전달하는 신경세포의 유지에 필요한 단백질이다. 

환자는 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자 대신에 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 전달받아 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 된다.

이 약은 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중에서 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가되었습니다.

 

이미지 출처 : 한국노바티스
이미지 출처 : 한국노바티스

식약처는 “첨단재생바이오법의 심사기준에 따라 신청 의약품에 대한 품질, 안전성·효과성, 시판 후 안전관리계획 등에 대해 과학적으로 철저하게 심사·평가했다”며 “이 약은 첨단재생바이오법 제30조에 따른 ‘장기추적조사’ 대상 의약품으로서, 투여일로부터 15년간 이상사례 등을 추적해야 하며, 처음 판매한 날부터 1년마다 장기추적조사 한 내용과 결과 등을 식약처에 보고해야 한다“고 설명했다.

장기추적조사란 줄기세포 또는 동물의 조직·세포를 포함하는 첨단바이오의약품이나 투여 후 일정기간동안 이상사례의 발생 여부를 확인할 필요가 있을 경우 5-30년 이내의 추적 기간 부여하는 제도이다. 

식약처는 “이번 품목 허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.

참고로 척수성 근위축증은 전 세계적으로 신생아 1만명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환이다.


      • 회사명 : 헬코미디어
      • 서울특별시 마포구 월드컵로10길 5 2층
      • 대표전화 : 02-364-2002
      • 청소년보호책임자 : 이순호
      • 제호 : 헬스코리아뉴스
      • 발행일 : 2007-01-01
      • 등록번호 : 서울 아 00717
      • 재등록일 : 2008-11-27
      • 발행인 : 임도이
      • 편집인 : 이순호
      • 헬스코리아뉴스에서 발행하는 모든 저작물(컨텐츠, 기사)는 저작권법의 보호를 받는 바, 무단·전재·복제·배포 등을 금합니다.
      • 「열린보도원칙」 당 매체는 독자와 취재원 등 뉴스이용자의 권리 보장을 위해 반론이나 정정보도, 추후보도를 요청할 수 있는 창구를 열어두고
        있음을 알려드립니다. 고충처리인 이슬기 02-364-2002 webmaster@hkn24.com
      • Copyright © 2022 헬스코리아뉴스. All rights reserved. mail to admin@hkn24.com
      ND소프트
      편집자 추천 뉴스
      베스트 클릭
      오늘의 단신