국내 연구진이 세포내로 자동으로 들어가는 유전자 가위를 개발해 향후 유전자 치료제 개발에 활용될  수 있을지 주목된다. 

미래창조과학부는 한양대학교 김형범 교수와 라마크리쉬나 연구 교수가 주도한 이번 연구를 통해 세포투과 펩타이드를 유전자 가위 단백질 및 가이드 RNA와 각각 결합시키는데 성공했으며, 유전자 가위 및 가이드 RNA가 자동으로 세포 내에 들어가 타겟 유전자를 선택적으로 바꾸는 것을 확인했다고 2일 밝혔다.

연구팀에 따르면, RNA 유전자가위는 유전자를 교정하는데 사용될 수 있지만 배양된 인간 세포 내로 전달하기 위해 이용한 플라스미드 자체가 세포의 유전체에 삽입돼 원하지 않는 돌연변이를 생성하는 문제가 있었다.

개선된 전달 기술을 사용할 경우 의도치 않은 DNA 염기서열 절단으로 인한 세포독성이나 염색체 변이 가능성이 줄어들어, 유전자 가위의 선택성이 증가될 것으로 보인다.

김 교수는 “이번 연구는 유전자 가위의 전달을 안전하고 용이하게 함으로써, 향후 임상 적용 가능한 유전자 가위를 이용한 유전자 치료제 개발의 기반을 마련했다”고 말했다.

미래부 관계자는 “이번 연구는 유전자 가위를 이용한 유전자 교정을 보다 용이하게 했으며 생체 내 유전자 가위를 사용하는 유전자 치료법 개발의 초석을 마련한데서 의의가 있다”며 “이 기술은 유전자 및 줄기세포 치료제 개발에 널리 활용할 수 있어 관련 연구에 활기를 불어넣을 것으로 기대된다”고 말했다.

이번 연구는 미래창조과학부의 바이오·의료기술개발사업과 보건복지부의 공동 지원으로 수행됐으며, 유전체 분야 국제 저명 학술지인 지놈 리서치(Genome Research) 6월호에 표지로 게재됐다.

한편, IBS 유전체교정 연구단 김진수 교수팀은 독자적으로 수행한 연구를 통해 단백질-RNA 형태의 RNA 유전자 가위를 전기 충격을 이용해 인간배아 줄기세포 등 다양한 인간세포에 전달하는 유전체 교정 방법을 개발, 한양대 김형범 교수 연구팀의 논문과 동일한 국제 학술지 표지에 게재됐다.

-대한민국 의학전문지 헬스코리아뉴스-

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