국내 연구진이 기존보다 효과적인 유전자 교정 방법을 개발해,  유전자 및 줄기세포 치료제 개발 등  유전질환 치료에 활용될 것으로 기대된다.

미래창조과학부는 국제과학비즈니스벨트 기관인 IBS의 유전체교정연구단(단장 김진수)이 RNA 유전자가위를 단백질 및 가이드 RNA의 형태로 인간 배아줄기세포에 전달함으로써 보다 정밀하고 효과적인 유전자 교정에 성공했다고 2일 밝혔다.

미래부에 따르면, 연구진은 플라스미드 DNA를 세포 내에 주입해 단백질 및 RNA 형태로 발현되게 하는 기존 방법 대신 RNA 유전자가위를 단백질과 RNA 형태로 직접 세포에 전달하는 방법을 통해 돌연변이 발생을 억제하면서도 정교한 유전자 교정에 성공했다.

RNA 유전자가위는 줄기세포의 유전자 교정에 사용될 수 있지만, 기존 방법은 일부 플라스미드 조각이 세포의 유전체에 삽입되기 때문에 암 유발 물질을 만들어내는 등 전반적인 예측이 어렵다는 문제가 있었다.

연구진은 RNA 유전자가위를 구성하는 ‘Cas9 단백질’이라는 물질을 정제해 작은 RNA 분자인 ‘가이드 RNA’와 결합시킨 후 전기 자극을 가해 세포 내로 직접 전달함으로써, RNA 유전자가위를 이용한 유전자 교정을 효과적으로 해낼 수 있었다고 설명했다.

김진수 단장은 “단백질-RNA의 형태로 RNA 유전자가위를 도입할 경우 기존 연구방법들에 비해 정확성이 크게 높아졌음을 확인했다”며 “만약 RNA 유전자가위가 의도하지 않은 DNA 염기서열을 자르게 되면 세포독성을 일으키거나 원하지 않는 염색체 변이를 유발할 수 있기 때문에 RNA 유전자가위의 정확성은 유전질환 치료를 위한 핵심과제로 꼽힌다”고 말했다.

미래부 관계자는 “이번 연구결과가 향후 유전학 연구, 유전자 및 줄기세포 치료제 개발, 고부가가치 농축산물 품종 개량 등 관련 연구에 활기를 불어넣을 것으로 기대된다”고 말했다.

한편, 연구진은 제1세대 유전자가위인 징크핑거뉴클리아제(ZFN)를 비롯, 제2세대 탈렌(TALEN), 제3세대 RNA 유전자가위를 개발한 바 있으며, 이번 연구 결과는 유전체 분야 국제 저명 학술지 지놈 리서치(Genome Research, IF 14.397) 6월호 표지논문으로 선정됐다.

-대한민국 의학전문지 헬스코리아뉴스-

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